Протокол лечения для поддержки ухода за детьми и подростками с фиброзирующей интерстициальной болезнью легких (ИЗЛ)

Критерии включения:

• Пациенты, которые не имеют права или не могут участвовать в продолжающемся исследовании 1199-0378.
• Дети и подростки от 6 до 17 лет на визите 1.
• Подписанное и датированное письменное информированное согласие и согласие, где это применимо, в соответствии с Международным советом по гармонизации и надлежащей клинической практике (ICH-GCP) и местным законодательством до допуска к испытанию.
• Пациенты мужского или женского пола. Женщины детородного возраста (WOCBP) должны подтвердить, что половое воздержание является стандартной практикой и будет продолжаться до 3 месяцев после последнего приема препарата, или быть готовыми и способными использовать высокоэффективный метод контроля над рождаемостью в соответствии с ICH M3 (R2), который приводит к низкая частота неудач, менее 1% в год, при последовательном и правильном применении в сочетании с одним барьерным методом за 28 дней до начала исследуемого лечения, во время лечения и до 3 месяцев после последнего приема препарата. Сексуальное воздержание определяется как воздержание от любого полового акта, который может привести к беременности. Список методов контрацепции, отвечающих этим критериям, приводится в информации для родителей и в протоколе.
• Пациенты с признаками фиброзирующей интерстициальной болезни легких (ИЗЛ) по данным компьютерной томографии высокого разрешения (КТВР) в течение 12 месяцев после визита 1, оцененные и задокументированные исследователем.

Дальнейшие критерии включения для определения фиброзирующего ИЗЛ на HRCT определены в протоколе.

• Пациенты с форсированной жизненной емкостью легких (ФЖЕЛ) % прогнозируемых ≥25% на визите 1.

• Пациенты с клинически значимым заболеванием на визите 1, по оценке исследователя:

  • Рейтинг болельщиков >3

  • Документированные доказательства клинического прогрессирования с течением времени, основанные на

    • прогнозируемое относительное снижение ФЖЕЛ на 5–10 %, сопровождающееся ухудшением симптомов, или
    • относительное снижение ФЖЕЛ ≥10% от прогнозируемого, или
    • повышенный фиброз на HRCT или
    • другие показатели клинического ухудшения, связанные с прогрессирующим заболеванием легких (например, повышенная потребность в кислороде, снижение диффузионной способности).

Критерий исключения

• Пациенты, которые должны или хотят продолжать прием запрещенных лекарств или любых лекарств, которые, как считается, могут помешать безопасному проведению программы.
• В настоящее время зарегистрированы в другой исследовательской программе по устройствам или лекарственным препаратам или прошло менее 30 дней с момента окончания другой исследовательской программы(й) по устройствам или лекарственным препаратам или получения другого исследуемого(ых) лечения(й). Это не относится к нинтеданибу.
• Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время участия в программе.
• Аспартаттрансаминаза (АСТ) и/или аланинаминотрансфераза (АЛТ) >1,5 x Верхний уровень нормы (ВГН) на визите 1.
• Билирубин >1,5 x ULN на визите 1.
• Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
• Пациенты с сопутствующим хроническим заболеванием печени (печеночная недостаточность А, В или С по Чайлд-Пью) на визите 1.
• Другая исследуемая терапия, полученная в течение 1 месяца или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше, но ≥1 недели) до визита 1.

Применяются дополнительные критерии исключения.