Un protocole de traitement pour soutenir les soins des enfants et des adolescents atteints de maladie pulmonaire interstitielle fibrosante (PI)

Critère d'intégration:

• Patients non éligibles ou incapables de participer à l'essai 1199-0378 en cours.
• Enfants et adolescents de 6 à 17 ans lors de la visite 1.
• Consentement éclairé écrit signé et daté et consentement, le cas échéant, conformément au Conseil international sur l'harmonisation - Bonnes pratiques cliniques (ICH-GCP) et à la législation locale avant l'admission à l'essai.
• Patients masculins ou féminins. Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent confirmer que l'abstinence sexuelle est une pratique courante et se poursuivra jusqu'à 3 mois après la dernière prise de médicament, ou être prêtes et capables d'utiliser une méthode de contraception très efficace selon ICH M3 (R2) qui entraîne un faible taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'il est utilisé de manière cohérente et correcte, en association avec une méthode de barrière, à partir de 28 jours avant le début du traitement à l'étude, pendant le traitement et jusqu'à 3 mois après la dernière prise de médicament. L'abstinence sexuelle est définie comme l'abstinence de tout acte sexuel pouvant entraîner une grossesse. Une liste des méthodes de contraception répondant à ces critères est fournie dans l'information parentale et dans le protocole.
• - Patients présentant des signes de maladie pulmonaire interstitielle fibrosante (ILD) sur la tomodensitométrie à haute résolution (HRCT) dans les 12 mois suivant la visite 1, telle qu'évaluée et documentée par l'investigateur.

D'autres critères d'inclusion pour la détermination de l'ILD fibrosante sur HRCT sont définis dans le protocole.

• Patients avec un pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prédit ≥ 25 % lors de la visite 1.

• Patients présentant une maladie cliniquement significative lors de la visite 1, telle qu'évaluée par l'investigateur :

  • Note des fans > 3

  • Preuve documentée de la progression clinique au fil du temps basée soit sur

    • une baisse relative de 5 à 10 % de la CVF % prévue accompagnée d'une aggravation des symptômes, ou
    • une baisse relative ≥ 10 % du % de CVF prévu, ou
    • augmentation de la fibrose sur HRCT, ou
    • d'autres mesures d'aggravation clinique attribuées à une maladie pulmonaire évolutive (par exemple, augmentation des besoins en oxygène, diminution de la capacité de diffusion).

Critère d'exclusion

• Les patients qui doivent ou souhaitent continuer la prise de médicaments restreints ou de tout médicament considéré comme susceptible d'interférer avec le déroulement sécuritaire du programme.
• Actuellement inscrit à un autre dispositif expérimental ou programme de médicaments, ou moins de 30 jours après la fin d'un autre dispositif expérimental ou programme de médicaments ou recevant d'autres traitements expérimentaux. Cela ne s'applique pas au nintedanib.
• Les femmes enceintes, qui allaitent ou qui envisagent de devenir enceintes pendant le programme.
• Aspartate Transaminase (AST) et/ou Alanine Aminotransférase (ALT) > 1,5 x le niveau supérieur de la normale (LSN) lors de la visite 1.
• Bilirubine > 1,5 x LSN à la visite 1.
• Taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
• Patients atteints d'une maladie hépatique chronique sous-jacente (insuffisance hépatique Child Pugh A, B ou C) lors de la visite 1.
• Autre traitement expérimental reçu dans les 1 mois ou 5 demi-vies (selon la plus grande mais ≥ 1 semaine) avant la visite 1.

D'autres critères d'exclusion s'appliquent.