Um protocolo de tratamento para apoiar o cuidado de crianças e adolescentes com doença pulmonar intersticial fibrosante (DPI)

Critério de inclusão:

• Pacientes que não são elegíveis ou não podem participar do estudo 1199-0378 em andamento.
• Crianças e adolescentes de 6 a 17 anos na Visita 1.
• Consentimento informado e consentimento assinado e datado por escrito, quando aplicável, de acordo com o Conselho Internacional de Harmonização-Boas Práticas Clínicas (ICH-GCP) e a legislação local antes da admissão no estudo.
• Pacientes do sexo masculino ou feminino. As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem confirmar que a abstinência sexual é uma prática padrão e será continuada até 3 meses após a última ingestão de drogas, ou estar prontas e aptas a usar um método de controle de natalidade altamente eficaz de acordo com ICH M3 (R2) que resulta em uma baixa taxa de falha de menos de 1% ao ano quando usado de forma consistente e correta, em combinação com um método de barreira, de 28 dias antes do início do tratamento do estudo, durante o tratamento e até 3 meses após a última ingestão do medicamento. A abstinência sexual é definida como a abstinência de qualquer ato sexual que possa resultar em gravidez. Uma lista de métodos contraceptivos que atendem a esses critérios é fornecida nas informações aos pais e no protocolo.
• Pacientes com evidência de Doença Pulmonar Intersticial (DPI) fibrosante na tomografia computadorizada de alta resolução (HRCT) dentro de 12 meses da Visita 1, conforme avaliado e documentado pelo investigador.

Outros critérios de inclusão para a determinação de DPI fibrosante na TCAR são definidos no protocolo.

• Pacientes com % de Capacidade Vital Forçada (FVC) prevista ≥25% na Visita 1.

• Pacientes com doença clinicamente significativa na Visita 1, conforme avaliado pelo investigador:

  • Pontuação do fã >3

  • Evidência documentada de progressão clínica ao longo do tempo com base em

    • um declínio relativo de 5 a 10% no percentual de CVF previsto acompanhado de piora dos sintomas, ou
    • um declínio relativo ≥10% na % de CVF prevista, ou
    • aumento da fibrose na TCAR, ou
    • outras medidas de piora clínica atribuídas à doença pulmonar progressiva (por exemplo, aumento da necessidade de oxigênio, diminuição da capacidade de difusão).

Critério de exclusão

• Pacientes que devem ou desejam continuar a ingestão de medicamentos restritos ou qualquer droga considerada capaz de interferir na condução segura do programa.
• Atualmente inscrito em outro dispositivo experimental ou programa de drogas, ou menos de 30 dias desde o término de outro dispositivo experimental ou programa(s) de drogas ou recebendo outro(s) tratamento(s) experimental(is). Isso não se aplica ao nintedanibe.
• Mulheres grávidas, amamentando ou que planejam engravidar durante o programa.
• Aspartato Transaminase (AST) e/ou Alanina Aminotransferase (ALT) >1,5 x Nível Superior do Normal (LSN) na Visita 1.
• Bilirrubina >1,5 x LSN na visita 1.
• Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
• Pacientes com doença hepática crônica subjacente (comprometimento hepático Child Pugh A, B ou C) na Visita 1.
• Outra terapia experimental recebida dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas (o que for maior, mas ≥1 semana) antes da Visita 1.

Aplicam-se outros critérios de exclusão.