Hoitoprotokolla fibrosoivaa interstitiaalista keuhkosairautta (ILD) sairastavien lasten ja nuorten hoidon tukemiseksi

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat, jotka eivät ole oikeutettuja tai eivät voi osallistua meneillään olevaan 1199-0378-tutkimukseen.
• Lapset ja nuoret 6-17-vuotiaat Visit 1:ssä.
• Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus, soveltuvin osin, kansainvälisen harmonisointineuvoston hyvän kliinisen käytännön (ICH-GCP) ja paikallisen lainsäädännön mukaisesti ennen tutkimukseen pääsyä.
• Mies- tai naispotilaat. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on vahvistettava, että seksuaalinen raittius on normaali käytäntö ja että sitä jatketaan 3 kuukautta viimeisen lääkkeen ottamisen jälkeen, tai heidän on oltava valmiita ja kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ICH M3:n (R2) mukaan, mikä johtaa alhainen epäonnistumisaste, alle 1 % vuodessa, kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, yhdessä yhden estemenetelmän kanssa, 28 päivää ennen tutkimushoidon aloittamista, hoidon aikana ja 3 kuukautta viimeisen lääkkeen ottamisen jälkeen. Seksuaalinen raittius määritellään pidättäytymisestä seksuaalisesta toiminnasta, joka voi johtaa raskauteen. Luettelo nämä kriteerit täyttävistä ehkäisymenetelmistä on vanhempien tiedoissa ja pöytäkirjassa.
• Potilaat, joilla on todisteita fibrosoivasta interstitiaalisesta keuhkosairaudesta (ILD) korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa (HRCT) 12 kuukauden kuluessa käynnistä 1 tutkijan arvioiden ja dokumentoimien mukaan.

Lisäkriteerit fibrosoivan ILD:n määrittämiseksi HRCT:ssä on määritelty protokollassa.

• Potilaiden, joilla on pakotettu elinkyky (FVC) %, ennustettu ≥25 % käynnillä 1.

• Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä sairaus käynnillä 1 tutkijan arvioiden mukaan:

  • Fanitulos >3

  • Dokumentoitua näyttöä kliinisestä etenemisestä ajan mittaan jommankumman perusteella

    • FVC %:n suhteellinen lasku 5-10 % ennustettuna, johon liittyy oireiden paheneminen, tai
    • FVC prosentin ennustettu suhteellinen lasku ≥ 10 % tai
    • lisääntynyt fibroosi HRCT:ssä tai
    • muut etenevän keuhkosairauden aiheuttamat kliinisen pahenemisen mittaukset (esim. lisääntynyt hapentarve, vähentynyt diffuusiokapasiteetti).

Poissulkemiskriteerit

• Potilaat, jotka joutuvat tai haluavat jatkaa rajoitettujen lääkkeiden tai muiden lääkkeiden käyttöä, joiden katsotaan todennäköisesti häiritsevän ohjelman turvallista toteuttamista.
• Tällä hetkellä ilmoittautunut toiseen tutkimuslaitteeseen tai lääkeohjelmaan tai alle 30 päivää toisen tutkimuslaitteen tai lääkeohjelman lopettamisesta tai muusta tutkimushoidosta. Tämä ei koske nintedanibia.
• Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta ohjelman aikana.
• Aspartaattitransaminaasi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) >1,5 x normaalin yläraja (ULN) käynnillä 1.
• Bilirubiini > 1,5 x ULN käynnillä 1.
• Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
• Potilaat, joilla on taustalla oleva krooninen maksasairaus (Child Pugh A, B tai C maksan vajaatoiminta) käynnillä 1.
• Muu tutkimushoito, joka on saatu 1 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on suurempi mutta ≥ 1 viikko) sisällä ennen käyntiä 1.

Muita poissulkemisperusteita sovelletaan.