Léčebný protokol na podporu péče o děti a dospívající s fibrotizující intersticiální plicní nemocí (ILD)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti, kteří nejsou způsobilí nebo se nemohou zúčastnit probíhající studie 1199-0378.
• Děti a dospívající od 6 do 17 let na návštěvě 1.
• Před přijetím do studie podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas a souhlas, kde je to relevantní, v souladu s Mezinárodní radou pro harmonizaci-správnou klinickou praxi (ICH-GCP) a místní legislativou.
• Pacienti mužského nebo ženského pohlaví. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí potvrdit, že sexuální abstinence je standardní praxí a bude pokračovat do 3 měsíců po posledním užití drogy, nebo být připraveny a schopny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce podle ICH M3 (R2), která vede k nízkou míru selhání menší než 1 % za rok při důsledném a správném používání v kombinaci s jednou bariérovou metodou od 28 dnů před zahájením studijní léčby, během léčby a do 3 měsíců po posledním užití léku. Sexuální abstinence je definována jako abstinence od jakéhokoli sexuálního aktu, který může vyústit v těhotenství. Seznam antikoncepčních metod splňujících tato kritéria je uveden v informacích pro rodiče a v protokolu.
• Pacienti s průkazem fibrotizující intersticiální plicní choroby (ILD) na počítačové tomografii s vysokým rozlišením (HRCT) během 12 měsíců od návštěvy 1, jak bylo hodnoceno a zdokumentováno zkoušejícím.

Další zařazovací kritéria pro stanovení fibrotizující ILD na HRCT jsou definována v protokolu.

• Pacienti s % vynucené vitální kapacity (FVC) předpovídali ≥25 % při návštěvě 1.

• Pacienti s klinicky významným onemocněním při návštěvě 1, jak bylo hodnoceno zkoušejícím:

  • Skóre fanoušků >3

  • Dokumentovaný důkaz klinické progrese v průběhu času na základě obou

    • 5-10% relativní pokles FVC% predikovaný doprovázený zhoršením symptomů, popř
    • ≥10% relativní pokles předpokládaného % FVC, nebo
    • zvýšená fibróza na HRCT, popř
    • další měřítka klinického zhoršení přisuzovaného progresivnímu onemocnění plic (např. zvýšená potřeba kyslíku, snížená difúzní kapacita).

Kritéria vyloučení

• Pacienti, kteří musí nebo chtějí pokračovat v užívání omezených léků nebo jakéhokoli léku, o kterém se předpokládá, že může narušit bezpečný průběh programu.
• V současné době jste zařazeni do jiného výzkumného zařízení nebo lékového programu nebo uplynulo méně než 30 dnů od ukončení jiného výzkumného zařízení nebo lékového programu (programů) nebo absolvování jiné testované léčby. To neplatí pro nintedanib.
• Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během programu.
• Aspartáttransamináza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) >1,5 x horní úroveň normálu (ULN) při návštěvě 1.
• Bilirubin > 1,5 x ULN při návštěvě 1.
• Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
• Pacienti se základním chronickým onemocněním jater (Child Pugh A, B nebo C jaterní poškození) při návštěvě 1.
• Jiná hodnocená terapie přijatá během 1 měsíce nebo 5 poločasů (podle toho, co je větší, ale ≥1 týden) před návštěvou 1.

Platí další kritéria vyloučení.