支持治疗患有纤维化间质性肺病 (ILD) 的儿童和青少年的治疗方案

纳入标准：

• 不符合或无法参加正在进行的 1199-0378 试验的患者。
• 第 1 次就诊时 6 至 17 岁的儿童和青少年。
• 签署并注明日期的书面知情同意书和同意书（如适用）符合国际协调委员会 - 临床试验质量管理规范 (ICH-GCP) 和当地立法，然后才能参加试验。
• 男性或女性患者。 育龄女性 (WOCBP) 必须确认性禁欲是标准做法，并将持续到最后一次服用药物后 3 个月，或者准备好并能够根据 ICH M3 (R2) 使用高效的节育方法，从而导致从研究治疗开始前 28 天、治疗期间直至最后一次服药后 3 个月，如果始终如一地正确使用并结合一种屏障方法，每年的失败率低于 1%。 性禁欲被定义为禁欲任何可能导致怀孕的性行为。 父母信息和协议中提供了满足这些标准的避孕方法列表。
• 根据研究者的评估和记录，在第 1 次就诊后的 12 个月内，在高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 上有纤维化间质性肺病 (ILD) 证据的患者。

协议中定义了在 HRCT 上确定纤维化 ILD 的进一步纳入标准。

• 第 1 次就诊时用力肺活量 (FVC) % 预计 ≥ 25% 的患者。

• 根据研究者的评估，第 1 次就诊时患有临床显着疾病的患者：

  • 粉丝评分>3

  • 基于任一时间的临床进展的书面证据

    • 预测的 FVC% 相对下降 5-10% 并伴有症状恶化，或
    • 预测的 FVC % 相对下降 ≥ 10%，或
    • HRCT 上纤维化增加，或
    • 因进行性肺病引起的临床恶化的其他措施（例如，氧气需求增加，弥散能力下降）。

排除标准

• 必须或希望继续服用受限药物或任何被认为可能会干扰该计划安全进行的药物的患者。
• 目前正在参加另一个研究设备或药物计划，或自结束另一个研究设备或药物计划或接受其他研究治疗后不到 30 天。 这不适用于尼达尼布。
• 怀孕、哺乳或计划在计划中怀孕的妇女。
• 第 1 次访视时天冬氨酸转氨酶 (AST) 和/或丙氨酸转氨酶 (ALT) >1.5 x 正常值上限 (ULN)。
• 第 1 次访视时胆红素 >1.5 x ULN。
• 估计肾小球滤过率 (eGFR)
• 第 1 次就诊时患有潜在慢性肝病（Child Pugh A、B 或 C 肝功能损害）的患者。
• 在第 1 次就诊前 1 个月或 5 个半衰期（以较长但≥1 周为准）内接受的其他研究性治疗。

进一步的排除标准适用。