Ein Behandlungsprotokoll zur Unterstützung der Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit fibrosierender interstitieller Lungenerkrankung (ILD)

Einschlusskriterien:

• Patienten, die nicht geeignet oder nicht in der Lage sind, an der laufenden Studie 1199-0378 teilzunehmen.
• Kinder und Jugendliche von 6 bis 17 Jahren bei Besuch 1.
• Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung und ggf. Zustimmung gemäß dem International Council on Harmonisation-Good Clinical Practice (ICH-GCP) und der lokalen Gesetzgebung vor der Zulassung zur Studie.
• Männliche oder weibliche Patienten. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen bestätigen, dass sexuelle Abstinenz gängige Praxis ist und bis 3 Monate nach der letzten Medikamenteneinnahme fortgesetzt wird, oder bereit und in der Lage sein, eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung gemäß ICH M3 (R2) anzuwenden, die sich daraus ergibt eine niedrige Ausfallrate von weniger als 1 % pro Jahr bei konsequenter und korrekter Anwendung in Kombination mit einer Barrieremethode ab 28 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung, während der Behandlung und bis 3 Monate nach der letzten Arzneimitteleinnahme. Sexuelle Abstinenz ist definiert als Abstinenz von jeglichen sexuellen Handlungen, die zu einer Schwangerschaft führen können. Eine Liste der Verhütungsmethoden, die diese Kriterien erfüllen, finden Sie in der Elterninformation und im Protokoll.
• Patienten mit Anzeichen einer fibrosierenden interstitiellen Lungenerkrankung (ILD) in hochauflösender Computertomographie (HRCT) innerhalb von 12 Monaten nach Besuch 1, wie vom Prüfarzt beurteilt und dokumentiert.

Weitere Einschlusskriterien für die Bestimmung einer fibrosierenden ILD im HRCT sind im Protokoll definiert.

• Patienten mit forcierter Vitalkapazität (FVC) % vorhergesagt ≥25 % bei Visite 1.

• Patienten mit klinisch signifikanter Erkrankung bei Besuch 1, wie vom Prüfarzt beurteilt:

  • Fan-Score >3

  • Dokumentierter Nachweis der klinischen Progression im Laufe der Zeit basierend auf beiden

    • ein relativer Rückgang von 5–10 % des FVC-Prozentwerts, der von einer Verschlechterung der Symptome begleitet wird, oder
    • ein ≥10 % relativer Rückgang des FVC % vorhergesagt, oder
    • erhöhte Fibrose bei HRCT, oder
    • andere Anzeichen einer klinischen Verschlechterung, die auf eine fortschreitende Lungenerkrankung zurückzuführen ist (z. B. erhöhter Sauerstoffbedarf, verringerte Diffusionskapazität).

Ausschlusskriterien

• Patienten, die die Einnahme von eingeschränkten Medikamenten oder Medikamenten fortsetzen müssen oder wollen, von denen angenommen wird, dass sie die sichere Durchführung des Programms beeinträchtigen.
• Derzeit in ein anderes Prüfgerät oder Arzneimittelprogramm eingeschrieben oder weniger als 30 Tage seit Beendigung eines anderen Prüfgeräts oder Arzneimittelprogramms oder Erhalt anderer Prüfbehandlungen. Dies gilt nicht für Nintedanib.
• Frauen, die während des Programms schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen.
• Aspartat-Transaminase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) > 1,5 x Oberer Normalwert (ULN) bei Visite 1.
• Bilirubin > 1,5 x ULN bei Besuch 1.
• Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
• Patienten mit zugrunde liegender chronischer Lebererkrankung (Leberfunktionsstörung Child Pugh A, B oder C) bei Besuch 1.
• Andere Prüftherapie, die innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Wert größer ist, aber ≥ 1 Woche) vor Besuch 1 erhalten wurde.

Es gelten weitere Ausschlusskriterien.