Afprøvning af lovende adfærdsmæssige økonomiske interventioner for at fremme tilmeldingsdiversitet i kardiovaskulære kohortestudier (BETTER P2)

Randomiserede kliniske forsøg (RCT'er) er guldstandarden til at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​lægemidler, medicinsk udstyr eller interventioner til levering af sundhedsydelser. Men fordi RCT'er kræver, at deltagerne samtykker til tilmelding og randomisering, tilmelder sig typisk kun et mindretal af kvalificerede patienter, hvilket giver anledning til bekymring med hensyn til generaliserbarheden af ​​forsøgsresultater. Selvom sorte og latinamerikanske individer er uforholdsmæssigt mere tilbøjelige til at have ukontrollerede risikofaktorer for hjertekarsygdomme og udvikle hjertekarsygdomme, er de væsentligt underrepræsenteret i kardiovaskulære RCT'er. I en gennemgang af 143 kardiovaskulære kliniske forsøg udført mellem 2008 og 2017 var kun 2,1 % af de tilmeldte sorte og 2,1 % latinamerikanske. Sådanne lave tilmeldingsrater har bestået på trods af mandat fra finansierings- og regulerende myndigheder om, at forsøgssponsorer sigter mod at indskrive patientpopulationer i RCT'er, der afspejler den racemæssige og etniske mangfoldighed af den virkelige verden af ​​patienter med den sygdom, der undersøges. Disse anbefalingers manglende evne til at øge den racemæssige og etniske mangfoldighed af RCT-deltagere på en meningsfuld måde indikerer et behov for nye og innovative strategier.

Adfærdsøkonomi er et videnskabeligt forskningsfelt, der inkorporerer principper fra økonomi og psykologi for bedre at beskrive, hvordan individer opfører sig og for at påvirke deres adfærd. Mens standardøkonomi antager, at individer er rationelle forventede nyttemaksimerende, anerkender adfærdsøkonomi, at individers beslutningstagning er begrænset af tænkeevne, tilgængelig information og tid. Som sådan er beslutningstagning styret af heuristik eller kognitive genveje. For eksempel, i stedet for at prøve at vurdere de utallige risici og fordele ved at deltage i en forskningsundersøgelse, kan enkeltpersoner beslutte sig for ikke at deltage, fordi invitationen til at deltage ikke er fra nogen, hvis navn de genkender eller en opfattelse af, at folk som dem selv ikke deltager. . Viden om almindelige heuristika kan udnyttes til at påvirke valg ved at ændre konteksten, hvori beslutninger træffes, såsom ved at ændre standardindstillinger eller hvordan valg er udformet. Marketingundersøgelser har vist effektiviteten af ​​appeller til altruisme, opfattet knaphed ("Dette produkt er ønskeligt, fordi det er svært at få") og sociale bevis ("Bruger folk som mig dette produkt eller denne tjeneste?") for at øge reaktionsevnen over for opsøgende kontakt. , og disse teknikker kan genbruges for at øge repræsentativiteten af ​​RCT'er. Udfordrende sociale omstændigheder kan opfattes som en "skat" på individers kognitive båndbredde, der understreger muligheden for at øge RCT'ers racemæssige og etniske mangfoldighed ved at forenkle tilmeldingsprocessen for at gøre det lettere at tilmelde sig, øge troværdigheden af ​​kommunikation og omformulere deltagelse for at gøre det mere attraktivt.

Årsagerne til lav indskrivning af patienter fra underrepræsenterede race- og etniske grupper i kardiovaskulære RCT'er er multifaktorielle. Typisk vil RCT'er, der indskriver et stort flertal af patienter fra globale regioner med få sorte eller latinamerikanske patienter, ikke indskrive populationer, der er repræsentative for amerikansk demografi. Desuden er sorte og latinamerikanske individer ofte mindre villige end hvide til at deltage i RCT'er; de er mere tilbøjelige til at stå over for barrierer i adgangen til sundhedstjenester og at have mistillid til medicinske forskere på grund af bekymringer om historisk og vedvarende videnskabelig uredelighed.

Nyere kommunikationsmidler, herunder patientportaler, kan øge eller mindske repræsentativiteten afhængigt af, hvordan de implementeres. Men få undersøgelser har systematisk evalueret rekrutteringsstrategier på randomiseret måde. Som med enhver intervention vurderes effektiviteten af ​​forskellige rekrutteringsstrategier bedst ved at teste forskellige alternativer i RCT'er. Følgelig er det overordnede mål for dette projekt at udføre en række RCT'er for strengt, systematisk og iterativt at teste strategier designet til at øge tilmeldingen af ​​sorte og latinamerikanske individer i prospektive kohortestudier uden at formindske tilliden. Efterforskerne vil indlejre RCT'er af ændringer i beslutningstagningskonteksten eller "nudges" i forbindelse med rekruttering til prospektive kohortestudier, fordi disse undersøgelsers store stikprøvestørrelse vil lette accelereret hurtig-cyklustest af flere nudges, med resultater fra hver rekruttering RCT indarbejdet i næste testrunde. Da nudges er lagt oven på eksisterende kohorte-rekrutteringsmetoder - kun ændrer metoden for opsøgende kommunikation, meddelelsesframing eller incitamentsstruktur - er de lave omkostninger, og antallet af nudges, der kan testes, er primært bundet af kohortens størrelse at blive tilmeldt. Undersøgelsesgruppen er unikt positioneret til at udføre disse undersøgelser. For det første har efterforskerne udført nogle af de eneste RCT'er, der evaluerer forskellige RCT rekrutteringsstrategier. For det andet har de etableret relationer med flere kohortestudier, der indskriver titusindvis af patienter med hjerte-kar-sygdomme. For det tredje har de stor erfaring med at anvende indsigt fra adfærdsøkonomi til sundhedsadfærd.

RCT'erne vil sekventielt teste forskellige strategier for deltagertilmelding i følgende områder: opsøgende metode, meddelelsesramme og standardindstillinger og tilmeldingsincitamenter. Det primære resultat af hver rekrutterings-RCT vil være indskrivningsbrøkdelen af ​​sorte og latinamerikanske deltagere - antallet af indmeldte sorte og latinamerikanske patienter divideret med det antal forsøgte at blive kontaktet. Fordi sorte og latinamerikanske befolkninger er heterogene, vil efterforskerne også rapportere effekten af ​​hver tilgang på indskrivningsfraktion stratificeret efter socioøkonomisk status (SES), vurderet ved hjælp af Area Deprivation Index, en SES-metrik på samfundsniveau. Andre vigtige sekundære resultater vil omfatte den overordnede indskrivningsfraktion og forholdet mellem befolkning og prævalens, defineret som indskrivningsfraktionen af ​​sorte og latinamerikanske patienter divideret med den samlede indskrivningsfraktion. På tværs af sekventielle RCT'er af adfærdsorienterede rekrutteringsstrategier vil efterforskerne opnå følgende specifikke mål:

Mål 1. At evaluere effekten af ​​opsøgende metode på repræsentativitet. For det første vil patienter alle modtage en besked via e-mail (eller traditionel post, hvis der ikke er nogen e-mail-adresse på filen) med information om en kohorteundersøgelse og hvordan man tilmelder sig og vil blive randomiseret til at modtage en yderligere besked via sms eller patientportal. I en efterfølgende RCT vil potentielle deltagere blive randomiseret til at modtage denne besked fra deres personlige kliniker eller fra forskerholdet.

Formål 2. At evaluere effekten af ​​budskabsframing på tværs af tre domæner - appel til altruisme versus en standardtilgang til rekruttering, socialt bevis versus knaphed versus ingen af ​​dem, og opt-in versus opt-out - på repræsentativitet. Efterforskerne vil evaluere hvert enkelt rammevalg i 3 sekventielle RCT'er, der vil blive indlejret i eksisterende store kohorteundersøgelser.

Mål 3. At evaluere forskellige incitamentsstrukturer for repræsentativitet. I en sidste 2 × 2 RCT vil efterforskerne evaluere incitamenter baseret på gevinst versus tab og garantere det fulde incitament i forhold til at give en del af incitamentet som chance for at vinde et lotteri. Deltagerne vil blive randomiseret til et lille, garanteret incitament eller et mindre garanteret incitament plus en 1 ud af 40 chance for at vinde et større beløb, og yderligere randomiseret til at blive lovet disse penge ('gevinstramme') eller få dem indsat på en virtuel konto ( 'tabsramme').