Testare promettenti interventi economici comportamentali per promuovere la diversità delle iscrizioni negli studi di coorte cardiovascolari (BETTER P2)

Gli studi clinici randomizzati (RCT) sono il gold standard per determinare l'efficacia e la sicurezza di farmaci, dispositivi medici o interventi sanitari. Tuttavia, poiché gli RCT richiedono ai partecipanti di acconsentire all'arruolamento e alla randomizzazione, in genere solo una minoranza di pazienti idonei si iscrive, sollevando preoccupazioni riguardo alla generalizzabilità dei risultati dello studio. Sebbene gli individui neri e ispanici abbiano una probabilità sproporzionatamente maggiore di avere fattori di rischio incontrollati per le malattie cardiovascolari e di sviluppare malattie cardiovascolari, sono sostanzialmente sottorappresentati negli RCT cardiovascolari. In una revisione di 143 studi clinici cardiovascolari condotti tra il 2008 e il 2017, solo il 2,1% degli iscritti era nero e il 2,1% era ispanico. Tassi di arruolamento così bassi sono persistiti nonostante i mandati da parte delle autorità di finanziamento e di regolamentazione secondo cui gli sponsor della sperimentazione mirano ad arruolare popolazioni di pazienti in RCT che riflettano la diversità razziale ed etnica delle popolazioni del mondo reale di pazienti con la malattia in esame. Il fallimento di queste raccomandazioni nell'aumentare significativamente la diversità razziale ed etnica dei partecipanti RCT indica la necessità di strategie nuove e innovative.

L'economia comportamentale è un campo scientifico di indagine che incorpora i principi dell'economia e della psicologia per descrivere meglio come si comportano gli individui e per influenzare il loro comportamento. Mentre l'economia standard presuppone che gli individui siano massimizzatori razionali dell'utilità attesa, l'economia comportamentale riconosce che il processo decisionale degli individui è limitato dalla capacità di pensiero, dalle informazioni disponibili e dal tempo. In quanto tale, il processo decisionale è governato da euristiche o scorciatoie cognitive. Ad esempio, piuttosto che cercare di valutare la miriade di rischi e benefici della partecipazione a uno studio di ricerca, le persone possono decidere di non partecipare perché l'invito a partecipare non proviene da qualcuno di cui riconoscono il nome o perché hanno la percezione che persone come loro non partecipino . La conoscenza dell'euristica comune può essere sfruttata per influenzare le scelte modificando il contesto in cui vengono prese le decisioni, ad esempio modificando le opzioni predefinite o il modo in cui le scelte sono inquadrate. Studi di marketing hanno dimostrato l'efficacia degli appelli all'altruismo, alla scarsità percepita ("Questo prodotto è desiderabile perché è difficile da ottenere") e alla prova sociale ("Le persone come me usano questo prodotto o servizio?") nell'aumentare la reattività alla sensibilizzazione e queste tecniche possono essere riproposte per aumentare la rappresentatività degli RCT. Le circostanze sociali difficili possono essere pensate come una "tassa" sulla larghezza di banda cognitiva degli individui, sottolineando l'opportunità di aumentare la diversità razziale ed etnica degli RCT semplificando il processo di iscrizione per rendere più facile l'iscrizione, aumentando l'affidabilità delle comunicazioni e riformulando la partecipazione per renderlo più attraente.

Le ragioni del basso arruolamento di pazienti appartenenti a gruppi razziali ed etnici sottorappresentati negli RCT cardiovascolari sono multifattoriali. In genere, gli RCT che arruolano una vasta maggioranza di pazienti provenienti da regioni globali con pochi pazienti neri o ispanici non arruoleranno popolazioni rappresentative dei dati demografici degli Stati Uniti. Inoltre, gli individui neri e ispanici sono spesso meno disposti dei bianchi a partecipare agli RCT; è più probabile che incontrino ostacoli nell'accesso ai servizi sanitari e nutrano sfiducia nei confronti dei ricercatori medici, a causa delle preoccupazioni per la cattiva condotta scientifica storica e in corso.

I nuovi mezzi di comunicazione, inclusi i portali dei pazienti, possono aumentare o diminuire la rappresentatività a seconda di come vengono utilizzati. Tuttavia, pochi studi hanno valutato sistematicamente le strategie di reclutamento in modo randomizzato. Come con qualsiasi intervento, l'efficacia delle diverse strategie di reclutamento viene valutata al meglio testando diverse alternative negli RCT. Di conseguenza, l'obiettivo generale di questo progetto è condurre una serie di RCT per testare in modo rigoroso, sistematico e iterativo strategie progettate per aumentare l'iscrizione di individui neri e ispanici a studi prospettici di coorte senza diminuire la fiducia. I ricercatori incorporeranno RCT di modifiche al contesto decisionale, o "nudge", nel contesto del reclutamento per studi prospettici di coorte perché l'ampia dimensione del campione di questi studi faciliterà il test a ciclo rapido accelerato di più nudge, con i risultati di ciascuno reclutamento RCT incorporato nel prossimo ciclo di test. Poiché i nudge sono sovrapposti ai metodi di reclutamento di coorte esistenti - cambiando solo il metodo di sensibilizzazione, l'inquadratura dei messaggi o la struttura degli incentivi - sono a basso costo e il numero di nudge che possono essere testati è limitato principalmente dalla dimensione della coorte essere iscritti. Il gruppo investigativo è in una posizione unica per condurre questi studi. In primo luogo, i ricercatori hanno condotto alcuni degli unici RCT che valutano diverse strategie di reclutamento RCT. In secondo luogo, hanno stabilito relazioni con più studi di coorte che hanno arruolato decine di migliaia di pazienti con malattie cardiovascolari. In terzo luogo, hanno una vasta esperienza nell'applicare intuizioni dall'economia comportamentale ai comportamenti di salute.

Gli RCT testeranno in sequenza diverse strategie per l'iscrizione dei partecipanti nei seguenti ambiti: metodo di sensibilizzazione, inquadratura dei messaggi e impostazioni predefinite e incentivi all'iscrizione. L'esito primario di ogni RCT di reclutamento sarà la frazione di arruolamento di partecipanti neri e ispanici - il numero di pazienti neri e ispanici arruolati diviso per il numero che si è tentato di contattare. Poiché le popolazioni nere e ispaniche sono eterogenee, i ricercatori riporteranno anche l'effetto di ciascun approccio sulla frazione di iscrizione stratificata in base allo stato socioeconomico (SES), valutato utilizzando l'Area Deprivation Index, una metrica SES a livello di comunità. Altri esiti secondari chiave includeranno la frazione complessiva di arruolamento e il rapporto popolazione-prevalenza, definito come la frazione di arruolamento di pazienti neri e ispanici divisa per la frazione complessiva di arruolamento. Attraverso RCT sequenziali di strategie di reclutamento basate sul comportamento, gli investigatori raggiungeranno i seguenti obiettivi specifici:

Obiettivo 1. Valutare l'effetto del metodo di sensibilizzazione sulla rappresentatività. Innanzitutto, i pazienti riceveranno tutti un messaggio via e-mail (o posta tradizionale, se non è presente alcun indirizzo e-mail) con informazioni su uno studio di coorte e su come iscriversi e saranno randomizzati per ricevere un messaggio aggiuntivo tramite messaggio di testo o portale del paziente. In un successivo RCT, i potenziali partecipanti saranno randomizzati a ricevere questo messaggio dal loro medico personale o dal gruppo di ricerca.

Obiettivo 2. Valutare l'effetto del framing del messaggio attraverso tre domini - appello all'altruismo contro un approccio standard al reclutamento, prova sociale contro scarsità contro nessuno dei due, e opt-in contro opt-out - sulla rappresentatività. Gli investigatori valuteranno ogni diversa scelta di inquadratura in 3 RCT sequenziali che saranno incorporati in studi di coorte di grandi dimensioni esistenti.

Obiettivo 3. Valutare diverse strutture di incentivi sulla rappresentatività. In un RCT finale 2 × 2, gli investigatori valuteranno gli incentivi strutturati in termini di guadagno rispetto a perdita e garantire l'intero incentivo rispetto a fornire parte dell'incentivo come possibilità di vincere una lotteria. I partecipanti saranno randomizzati per un piccolo incentivo garantito o un incentivo garantito più piccolo più una possibilità su 40 di vincere un importo maggiore, e ulteriormente randomizzati per ricevere la promessa di questo denaro ("gain frame") o averlo depositato in un conto virtuale ( 'telaio di perdita').