En langsigtet opfølgningsundersøgelse i forsøgspersoner, der modtog en vMCO-I administreret via intravitreal injektion (EXTEND)
21. marts 2025 opdateret af: Nanoscope Therapeutics Inc.
En langsigtet opfølgningsundersøgelse i forsøgspersoner, der modtog en adeno-associeret viral vektor serotype 2 indeholdende det multikarakteristiske opsin-gen (vMCO-I) administreret via intravitreal injektion
Denne undersøgelse "En langsigtet opfølgningsundersøgelse i forsøgspersoner, der modtog en adeno-associeret viral vektor serotype 2 indeholdende det multikarakteristiske opsin-gen (vMCO-I) administreret via intravitreal injektion" er et observationsstudie og vil blive udført efter Good Clinical Practice (GCP) - International Conference on Harmonization (ICH) retningslinjer.
Kvalificerede emner, der opfylder al inklusion og ingen af eksklusionskriterierne, vil blive tilmeldt.
Alle forsøgspersoner, der fuldførte det kliniske moderstudie (NSCT/CT/18/01), vil gennemgå sikkerheds- og effektivitetsvurderinger op til 5 år efter lægemiddelinjektion i undersøgelsen
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Den observationelle undersøgelsespopulation består af individer, som modtog en adeno-associeret viral vektor serotype 2 indeholdende det multikarakteristiske opsin-gen (vMCO-I) administreret via intravitreal injektion i en moderundersøgelse.
Tilmeldte forsøgspersoner vil gennemgå sikkerheds- og effektivitetsvurderinger i op til 5 år fra vMCO-I-administrationen. Ved besøgene vil forsøgspersonerne have sikkerheds- og effektivitetsevalueringer. Forsøgspersonerne vil have et sidste besøg 60 måneder efter administration af lægemidlet.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
11
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Odisha
-
Cuttack, Odisha, Indien, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Det forventes, at i alt 11 forsøgspersoner fra NSCT/CT/18/01-studiet vil blive tilmeldt.
Emner, der opfylder alle inklusionskriterierne, og for hvem ingen af eksklusionskriterierne gælder, vil være berettiget til tilmelding.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspopulationen inkluderer forsøgspersoner, som modtog en adeno-associeret viral vektor serotype 2 indeholdende det multikarakteristiske opsin-gen (vMCO-I), administreret via intravitreal injektion i en forældreundersøgelse.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner, der ikke vil give samtykke til undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Observation af deltagere udsat for 1,2E11gc/øje af vMCO-I
Dette er en langtidsopfølgende observationsundersøgelse af deltagere, som tidligere har modtaget 1,2E11gc/øje af vMCO-I. Der vil ikke blive administreret noget forsøgsprodukt i denne undersøgelse.
|
Sikkerhedsevaluering til overvågning af langtidsvirkninger af tidligere injiceret vMCO-I hos RP-patienter
|
|
Observation af deltagere udsat for 0,6E11gc/øje af vMCO-I
Dette er en langsigtet opfølgende observationsundersøgelse af deltagere, som tidligere har modtaget 0,6E11gc/øje af vMCO-I. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
|
Sikkerhedsevaluering til overvågning af langtidsvirkninger af tidligere injiceret vMCO-I hos RP-patienter
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering af den langsigtede sikkerhedsprofil for en enkelt intravitreal injektion af vMCO-I
Tidsramme: 20 måneder
|
Vurderinger af forekomster, art og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), Serious Adverse Events (SAE'er); intraokulær inflammation graderet gennem øjenundersøgelse; intraokulært tryk og nethindens anatomi
|
20 måneder
|
|
Evaluering af den langsigtede effektivitet af en enkelt intravitreal injektion af multikarakteristisk opsin (vMCO-I)
Tidsramme: 20 måneder
|
Vurdering af behandlingseffekt med ændringen fra baseline i Freiburg Visual Acuity (kvantitativ LogMAR-score)
|
20 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering af effekten af vMCO-I på funktionelle synsresultater
Tidsramme: 20 måneder
|
Vurdering af behandlingens effekt på livskvaliteten med ændringer fra baseline i dagligdagsaktiviteter ved hjælp af National Eye Institute (NEI) Visual Function Questionnaire-25
|
20 måneder
|
|
Vurdering af holdbarheden af vMCO-I-induceret genreporterekspression
Tidsramme: 20 måneder
|
Vurdering af PK-parametre, herunder ændring i fundusfluorescensintensitet af reporter (mCherry)
|
20 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. juli 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. maj 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. maj 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. juni 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. juni 2023
Først opslået (Faktiske)
27. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NTXMCO-005
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Resultaterne af det kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige, når undersøgelsen er afsluttet, og resultaterne er analyseret.
Resultaterne vil blive offentliggjort på dette websted og være tilgængelige for konferencepræsentationer og publikationer.
IPD-delingstidsramme
Inden for et år fra den langsigtede overvågningsdatatilgængelighed
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-delingsadgang vil være underlagt en dataoverførselsaftale.
IPD genereret som en del af denne kliniske undersøgelse kan være underlagt patientens fortrolighed.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .