Uno studio di follow-up a lungo termine in soggetti che hanno ricevuto un vMCO-I somministrato tramite iniezione intravitreale (EXTEND)
21 marzo 2025 aggiornato da: Nanoscope Therapeutics Inc.
Uno studio di follow-up a lungo termine in soggetti che hanno ricevuto un sierotipo virale vettore adeno-associato 2 contenente il gene multi-caratteristico dell'opsina (vMCO-I) somministrato tramite iniezione intravitreale
Questo studio "Uno studio di follow-up a lungo termine in soggetti che hanno ricevuto un vettore virale adeno-associato sierotipo 2 contenente il gene multi-caratteristico dell'opsina (vMCO-I) amministrato tramite iniezione intravitreale" è uno studio osservazionale e sarà condotto seguendo Good Clinical Practice (GCP) - Linee guida della Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH).
Saranno iscritti soggetti idonei che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione.
Tutti i soggetti che hanno completato lo studio clinico parentale (NSCT/CT/18/01) saranno sottoposti a valutazioni di sicurezza ed efficacia fino a 5 anni dopo l'iniezione del farmaco in studio
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La popolazione dello studio osservazionale comprende individui che hanno ricevuto un sierotipo 2 del vettore virale adeno-associato contenente il gene dell'opsina multicaratteristica (vMCO-I) somministrato tramite iniezione intravitreale in uno studio principale.
I soggetti arruolati saranno sottoposti a valutazioni di sicurezza ed efficacia per un massimo di 5 anni dalla somministrazione di vMCO-I. Durante le visite, i soggetti avranno valutazioni di sicurezza ed efficacia. I soggetti avranno una visita finale a 60 mesi dopo la somministrazione del farmaco in studio.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
11
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Odisha
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Cuttack, Odisha, India, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Si prevede che verranno arruolati un totale di 11 soggetti dello studio NSCT/CT/18/01.
I soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e per i quali nessuno dei criteri di esclusione si applica saranno idonei per l'iscrizione.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- La popolazione dei soggetti comprende soggetti che hanno ricevuto un sierotipo 2 vettore virale adeno-associato contenente il gene multicaratteristico dell'opsina (vMCO-I), somministrato tramite iniezione intravitreale in uno studio parentale.
Criteri di esclusione:
- Soggetti che non acconsentiranno allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Osservazione dei partecipanti esposti a 1.2E11gc/occhio di vMCO-I
Questo è uno studio osservazionale di follow-up a lungo termine di partecipanti che hanno precedentemente ricevuto 1.2E11gc/occhio di vMCO-I In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
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Valutazione della sicurezza per monitorare gli effetti a lungo termine del vMCO-I iniettato in precedenza nei pazienti con RP
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Osservazione dei partecipanti esposti a 0.6E11gc/occhio di vMCO-I
Questo è uno studio osservazionale di follow-up a lungo termine di partecipanti che hanno ricevuto in precedenza 0,6E11gc/occhio di vMCO-I In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
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Valutazione della sicurezza per monitorare gli effetti a lungo termine del vMCO-I iniettato in precedenza nei pazienti con RP
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione del profilo di sicurezza a lungo termine di una singola iniezione intravitreale di vMCO-I
Lasso di tempo: 20 mesi
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Valutazioni di incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE); infiammazione intraoculare classificata attraverso l'esame oculare; pressione intraoculare e anatomia retinica
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20 mesi
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Valutazione dell'efficacia a lungo termine di una singola iniezione intravitreale di Opsina Multi-Caratteristica (vMCO-I)
Lasso di tempo: 20 mesi
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la variazione rispetto al basale dell'acuità visiva di Friburgo (punteggio LogMAR quantitativo)
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20 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione dell'effetto di vMCO-I sui risultati della visione funzionale
Lasso di tempo: 20 mesi
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Valutazione dell'effetto del trattamento sulla qualità della vita con cambiamenti rispetto al basale nelle attività della vita quotidiana utilizzando il National Eye Institute (NEI) Visual Function Questionnaire-25
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20 mesi
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Valutazione della durata dell'espressione del reporter genico indotta da vMCO-I
Lasso di tempo: 20 mesi
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Valutazione dei parametri PK inclusa la variazione dell'intensità della fluorescenza del fondo del reporter (mCherry)
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20 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 luglio 2023
Completamento primario (Stimato)
1 maggio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 maggio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 giugno 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 giugno 2023
Primo Inserito (Effettivo)
27 giugno 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NTXMCO-005
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I risultati della sperimentazione clinica saranno resi disponibili quando lo studio sarà completato e i risultati saranno analizzati.
I risultati saranno pubblicati su questo sito e saranno disponibili per presentazioni a conferenze e pubblicazioni.
Periodo di condivisione IPD
Entro un anno dalla disponibilità dei dati di monitoraggio a lungo termine
Criteri di accesso alla condivisione IPD
L'accesso alla condivisione di DPI sarà soggetto all'accordo sul trasferimento dei dati.
IPD generati nell'ambito di questo studio clinico possono essere soggetti alla riservatezza del paziente.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .