En langsiktig oppfølgingsstudie i forsøkspersoner som mottok en vMCO-I administrert via intravitreal injeksjon (EXTEND)
21. mars 2025 oppdatert av: Nanoscope Therapeutics Inc.
En langsiktig oppfølgingsstudie i forsøkspersoner som mottok en adeno-assosiert viral vektor serotype 2 som inneholder det multikarakteristiske opsin-genet (vMCO-I) administrert via intravitreal injeksjon
Denne studien "A Long-Term Follow-Up Study in Subjects Who Received an Adeno-Associated Viral Vector Serotype 2 Containing the Multi-Characteristic Opsin Gene (vMCO-I) Administered Via Intravitreal Injection" er en observasjonsstudie og vil bli utført etter Good Clinical Practice (GCP) - International Conference on Harmonization (ICH) retningslinjer.
Kvalifiserte fag som tilfredsstiller all inkludering og ingen av eksklusjonskriteriene vil bli påmeldt.
Alle forsøkspersoner som fullførte den overordnede kliniske studien (NSCT/CT/18/01) vil gjennomgå sikkerhets- og effektvurderinger opptil 5 år etter injeksjonen av studien.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Observasjonsstudiepopulasjonen består av individer som mottok en adeno-assosiert viral vektor serotype 2 som inneholder det multikarakteristiske opsin-genet (vMCO-I) administrert via intravitreal injeksjon i en overordnet studie.
Registrerte forsøkspersoner vil gjennomgå sikkerhets- og effektvurderinger i opptil 5 år fra vMCO-I-administrasjonen. Ved besøkene vil forsøkspersonene ha sikkerhets- og effektevalueringer. Forsøkspersonene vil ha et siste besøk 60 måneder etter administrering av studiemedisin.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
11
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Odisha
-
Cuttack, Odisha, India, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Det forventes at totalt 11 studieemner fra NSCT/CT/18/01 studie vil bli påmeldt.
Emner som oppfyller alle inklusjonskriteriene og som ingen av eksklusjonskriteriene gjelder for vil være kvalifisert for påmelding.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspopulasjonen inkluderer forsøkspersoner som mottok en adeno-assosiert viral vektor serotype 2 som inneholder det multikarakteristiske opsin-genet (vMCO-I), administrert via intravitreal injeksjon i en foreldrestudie.
Ekskluderingskriterier:
- Emner som ikke vil samtykke til studier.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Observasjon av deltakere eksponert for 1,2E11gc/øye av vMCO-I
Dette er en langtidsoppfølgingsobservasjonsstudie av deltakere som tidligere har mottatt 1,2E11gc/øye av vMCO-I. Ingen undersøkelsesprodukt vil bli administrert i denne studien.
|
Sikkerhetsevaluering for å overvåke langtidseffekter av tidligere injisert vMCO-I hos RP-pasienter
|
|
Observasjon av deltakere eksponert for 0,6E11gc/øye av vMCO-I
Dette er en langtidsoppfølgingsobservasjonsstudie av deltakere som tidligere har mottatt 0,6E11gc/øye av vMCO-I. Ingen undersøkelsesprodukt vil bli administrert i denne studien.
|
Sikkerhetsevaluering for å overvåke langtidseffekter av tidligere injisert vMCO-I hos RP-pasienter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av den langsiktige sikkerhetsprofilen for en enkelt intravitreal injeksjon av vMCO-I
Tidsramme: 20 måneder
|
Vurderinger av forekomster, art og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE); intraokulær betennelse gradert gjennom okulær undersøkelse; intraokulært trykk og retinal anatomi
|
20 måneder
|
|
Evaluering av den langsiktige effekten av en enkelt intravitreal injeksjon av Multi-Characteristic Opsin (vMCO-I)
Tidsramme: 20 måneder
|
Vurdering av behandlingseffekt med endring fra baseline i Freiburg Visual Acuity (kvantitativ LogMAR-score)
|
20 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av effekten av vMCO-I på funksjonelle synsutfall
Tidsramme: 20 måneder
|
Vurdering av behandlingseffekten på livskvaliteten med endringer fra baseline i dagliglivets aktiviteter ved hjelp av National Eye Institute (NEI) Visual Function Questionnaire-25
|
20 måneder
|
|
Vurdering av holdbarheten til vMCO-I-indusert genreporteruttrykk
Tidsramme: 20 måneder
|
Vurdering av PK-parametere inkludert endring i fundusfluorescensintensiteten til reporter (mCherry)
|
20 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. juli 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. mai 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. mai 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. juni 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
27. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NTXMCO-005
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Resultatene av den kliniske studien vil bli gjort tilgjengelig når studien er fullført og resultatene er analysert.
Resultatene vil bli publisert på dette nettstedet og være tilgjengelige for konferansepresentasjoner og publikasjoner.
IPD-delingstidsramme
Innen et år fra den langsiktige overvåkingsdatatilgjengeligheten
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-delingstilgang vil være underlagt en dataoverføringsavtale.
IPD generert som en del av denne kliniske studien kan være underlagt pasientens konfidensialitet.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .