Et fase 3 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af QTORIN 3,9 % Rapamycin vandfri gel til behandling af mikrocystiske lymfemisdannelser (SELVA)
26. marts 2026 opdateret af: Palvella Therapeutics, Inc.
En multicenter, fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af QTORIN 3,9 % Rapamycin vandfri gel til behandling af mikrocystiske lymfemisdannelser
Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere ændringen i klinikerens globale indtryk efter 24 ugers behandling med QTORIN 3,9% Rapamycin Vandfri Gel sammenlignet med placebo hos ca. 50 deltagere med mikrocystiske lymfemisdannelser.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
51
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forenede Stater, 92612
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Forenede Stater, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- Vascular Birthmark Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
- University of Texas, Dell Children's
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- University of Utah Health
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Deltageren skal være mindst 6 år på tidspunktet for samtykke
- Deltageren skal have en klinisk bekræftet overfladisk/kutan mikrocystisk lymfatisk misdannelse
Nøgleekskluderingskriterier:
- Deltagere, der har vaskulære misdannelser, der forstyrrer evalueringen af den mikrocystiske lymfatiske misdannelse
- Deltagere med komplicerede vaskulære anomalier med alvorlige systemiske symptomer, der kræver systemisk terapi
- Deltagerens behandlingsområde er hovedsageligt i enhver våd slimhinde eller inden for orbitalkanten
- Deltagere, der er gravide eller planlægger at blive gravide
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aktiv
|
QTORIN 3,9% Rapamycin vandfri gel
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overordnede mikrocystiske lymfemisdannelser Investigator Global Assessment (mLM-IGA)
Tidsramme: I uge 24
|
En flerpunktsskala med højere værdier, der indikerer forbedring.
|
I uge 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
|
Fra baseline til uge 24
|
|
|
Ændring i de blindede klinikers mikrocystiske lymfatiske misdannelser Multicomponent Severity Scale (mLM-MCSS)
Tidsramme: I uge 24
|
En flerpunktsskala med lavere værdier, der indikerer forbedring.
|
I uge 24
|
|
Ændring i de levende klinikers mikrocystiske lymfatiske misdannelser Multicomponent Severity Scale (mLM-MCSS)
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 24
|
En flerpunktsskala med lavere værdier, der indikerer forbedring.
|
Skift fra baseline til uge 24
|
|
Overordnet patientens globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 24
|
En flerpunktsskala med lavere værdier, der indikerer forbedring.
|
Skift fra baseline til uge 24
|
|
Ændring i klinikerens globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 24
|
En flerpunktsskala med lavere værdier, der indikerer forbedring.
|
Skift fra baseline til uge 24
|
|
Ændring i det samlede patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 24
|
En flerpunktsskala med lavere værdier, der indikerer forbedring.
|
Skift fra baseline til uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Joyce Teng, Stanford University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
14. januar 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. januar 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. januar 2024
Først opslået (Faktiske)
2. februar 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk type
- Lymfesygdomme
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Neoplasma, lymfet væv
- Medfødte abnormiteter
- Vaskulære misdannelser
- Lymfatiske abnormiteter
- Lymfangiom
- Antibakterielle midler
- Anti-infektionsmidler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antineoplastiske midler
- Antifungale midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Sirolimus
Andre undersøgelses-id-numre
- PALV-09
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .