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Une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo évaluant l'innocuité et l'efficacité du gel anhydre de rapamycine à 3,9 % QTORIN dans le traitement des malformations lymphatiques microkystiques (SELVA)

25 janvier 2024 mis à jour par: Palvella Therapeutics, Inc.

Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'innocuité et l'efficacité du gel anhydre de rapamycine à 3,9 % QTORIN dans le traitement des malformations lymphatiques microkystiques

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer le changement dans l'impression globale du clinicien après 24 semaines de traitement par QTORIN 3,9 % Rapamycine Gel Anhydre par rapport au placebo chez environ 50 participants atteints de malformations lymphatiques microkystiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
        • Contact:
          • Study Coordiantor
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52245
        • University of Iowa
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, États-Unis, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
        • Contact:
          • Steve Kempers, MD, FAAD
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Vascular Birthmark Institute
        • Contact:
          • Milton Waner, MD, FCS (SA)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
        • University of North Carolina
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Contact:
          • Study Coordinator
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
        • Contact:
          • Study Coordinator
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Pennsylvania
        • Contact:
          • Study Coordinator

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le participant doit être âgé d'au moins 6 ans au moment du consentement
  • Le participant doit avoir une malformation lymphatique microkystique superficielle/cutanée cliniquement confirmée

Critères d'exclusion clés :

  • Participants présentant des malformations vasculaires qui interfèrent avec l'évaluation de la malformation lymphatique microkystique cible
  • Participants présentant des anomalies vasculaires compliquées avec des symptômes systémiques graves nécessitant un traitement systémique
  • La zone de traitement du participant se situe principalement dans toute muqueuse humide ou dans le bord orbitaire
  • Les participantes qui sont enceintes ou envisagent de le devenir

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Gel topique placebo
Comparateur actif: Actif
Médicament: Gel anhydre de rapamycine QTORIN 3,9 %
QTORIN 3,9 % Rapamycine Gel anhydre topique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Impression globale du changement par le clinicien (CGI-C)
Délai: Comparaison entre la fin du traitement à la semaine 24 et le départ
Comparaison entre la fin du traitement à la semaine 24 et le départ

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification de l'échelle de gravité multicomposante LM microkystique du clinicien
Délai: Changement entre la fin du traitement à la semaine 24 et le départ
Changement entre la fin du traitement à la semaine 24 et le départ
Impression globale de changement du patient (PGI-C)
Délai: Fin du traitement à la semaine 24
Fin du traitement à la semaine 24
Modification de l'impression globale du clinicien concernant le changement de gravité (CGI-S)
Délai: Changement entre la fin du traitement à la semaine 24 et la ligne de base
Changement entre la fin du traitement à la semaine 24 et la ligne de base
Modification de l'impression globale de gravité du patient (PGI-S)
Délai: Changement entre la fin du traitement à la semaine 24 et la ligne de base
Changement entre la fin du traitement à la semaine 24 et la ligne de base
Incidence et gravité des événements indésirables
Délai: Du début du traitement à la fin du traitement à la semaine 24
Du début du traitement à la fin du traitement à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Palvella Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joyce Teng, Stanford University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2024

Première publication (Réel)

2 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PALV-09

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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