Kolmannen vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin QTORIN 3,9 %:n vedettömän rapamysiinigeelin turvallisuutta ja tehoa mikrokystisten lymfaattisten epämuodostumien hoidossa (SELVA)
torstai 26. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Palvella Therapeutics, Inc.
Monikeskus, vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan vedettömän QTORIN 3,9 % rapamysiinigeelin turvallisuutta ja tehoa mikrokystisten lymfaattisten epämuodostumien hoidossa
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida kliikon yleisvaikutelman muutosta 24 viikon QTORIN 3,9 % Rapamycin Anhydrous Gel -hoidon jälkeen lumelääkkeeseen verrattuna noin 50 osallistujalla, joilla oli mikrokystisiä lymfaattisia epämuodostumia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92612
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Yhdysvallat, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Vascular Birthmark Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- University of Texas, Dell Children's
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujan tulee olla vähintään 6-vuotias suostumushetkellä
- Osallistujalla tulee olla kliinisesti vahvistettu pinnallinen/kutaaninen mikrokystinen lymfaattinen epämuodostuma
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on verisuonten epämuodostumia, jotka häiritsevät kohteena olevan mikrokystisen lymfaattisen epämuodostuman arviointia
- Osallistujat, joilla on monimutkaisia verisuonihäiriöitä ja vakavia systeemisiä oireita, jotka vaativat systeemistä hoitoa
- Osallistujan hoitoalue on pääosin missä tahansa märässä limakalvossa tai silmäkuopan reunassa
- Osallistujat, jotka ovat raskaana tai suunnittelevat raskautta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen
|
QTORIN 3,9 % Rapamycin vedetön geeli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mikrokystisten lymfaattisten epämuodostumien kokonaistutkimus Investigator Global Assessment (mLM-IGA)
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Monipisteasteikko, jossa korkeammat arvot osoittavat parannusta.
|
Viikolla 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
|
Muutos sokeutuneessa kliinikkossa mikrokystiset lymfaattiset epämuodostumat monikomponenttinen vakavuusasteikko (mLM-MCSS)
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Monipisteasteikko, jossa pienemmät arvot osoittavat parannusta.
|
Viikolla 24
|
|
Muutos elävässä lääkärissä mikrokystiset lymfaattiset epämuodostumat monikomponenttinen vakavuusasteikko (mLM-MCSS)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 24
|
Monipisteasteikko, jossa pienemmät arvot osoittavat parannusta.
|
Muutos perustilasta viikkoon 24
|
|
Potilaan yleinen vaikutelma muutoksesta (PGI-C)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 24
|
Monipisteasteikko, jossa pienemmät arvot osoittavat parannusta.
|
Muutos perustilasta viikkoon 24
|
|
Muutos yleisessä kliinikon vakavuuden yleisvaikutelmassa (CGI-S)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 24
|
Monipisteasteikko, jossa pienemmät arvot osoittavat parannusta.
|
Muutos perustilasta viikkoon 24
|
|
Muutos yleisessä potilasvaikutelmassa vaikeusasteesta (PGI-S)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 24
|
Monipisteasteikko, jossa pienemmät arvot osoittavat parannusta.
|
Muutos perustilasta viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Joyce Teng, Stanford University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 14. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Lymfaattiset sairaudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Neoplasma, imusolmukki
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Verisuonten epämuodostumat
- Lymfaattiset poikkeavuudet
- Lymfangiooma
- Bakteerien vastaiset aineet
- Infektiota estävät aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antineoplastiset aineet
- Antifungaaliset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Sirolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- PALV-09
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .