Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som utvärderar säkerhet och effekt av QTORIN 3,9 % Rapamycin vattenfri gel vid behandling av mikrocystiska lymfatiska missbildningar (SELVA)

25 januari 2024 uppdaterad av: Palvella Therapeutics, Inc.

En multicenter, fas 3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som utvärderar säkerheten och effekten av QTORIN 3,9 % Rapamycin vattenfri gel vid behandling av mikrocystiska lymfatiska missbildningar

Huvudsyftet med denna studie är att bedöma förändringen i läkarens globala intryck efter 24 veckors behandling med QTORIN 3,9 % Rapamycin Vattenfri Gel jämfört med placebo hos cirka 50 deltagare med mikrocystiska lymfatiska missbildningar.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
        • Kontakt:
          • Study Coordiantor
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52245
        • University of Iowa
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Förenta staterna, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
        • Kontakt:
          • Steve Kempers, MD, FAAD
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Vascular Birthmark Institute
        • Kontakt:
          • Milton Waner, MD, FCS (SA)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
        • University of North Carolina
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Pennsylvania
        • Kontakt:
          • Study Coordinator

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagare måste vara minst 6 år vid tidpunkten för samtycke
  • Deltagaren måste ha en kliniskt bekräftad ytlig/kutan mikrocystisk lymfatisk missbildning

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Deltagare som har vaskulära missbildningar som stör utvärderingen av målmikrocystisk lymfatisk missbildning
  • Deltagare med komplicerade vaskulära anomalier med svåra systemiska symtom som kräver systemisk terapi
  • Deltagarens behandlingsområde är huvudsakligen i valfri våt slemhinna eller inom orbitalkanten
  • Deltagare som är gravida eller planerar att bli gravida

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo topisk gel
Aktiv komparator: Aktiva
Läkemedel: QTORIN 3,9% Rapamycin vattenfri gel
QTORIN 3,9% Rapamycin Vattenfri Gel Topical

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kliniker Global Impression of Change (CGI-C)
Tidsram: Jämförelse från slutet av behandlingen vecka 24 till baslinjen
Jämförelse från slutet av behandlingen vecka 24 till baslinjen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i Clinician Microcystic LM Multicomponent Severity Scale
Tidsram: Byt från behandlingsslut vecka 24 till baslinje
Byt från behandlingsslut vecka 24 till baslinje
Övergripande patientens globala intryck av förändring (PGI-C)
Tidsram: Behandlingsslut vecka 24
Behandlingsslut vecka 24
Förändring i läkarens globala intryck av förändring av svårighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: Ändra från slutet av behandlingen vecka 24 till Baseline
Ändra från slutet av behandlingen vecka 24 till Baseline
Förändring i patientens totala globala intryck av allvarlighetsgrad (PGI-S)
Tidsram: Ändra från slutet av behandlingen vecka 24 till Baseline
Ändra från slutet av behandlingen vecka 24 till Baseline
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
Tidsram: Från behandlingsstart till behandlingsslut vecka 24
Från behandlingsstart till behandlingsslut vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Joyce Teng, Stanford University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 januari 2024

Första postat (Faktisk)

2 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PALV-09

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera