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Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von wasserfreiem QTORIN 3,9 % Rapamycin-Gel bei der Behandlung mikrozystischer lymphatischer Missbildungen (SELVA)

26. März 2026 aktualisiert von: Palvella Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von wasserfreiem QTORIN 3,9 % Rapamycin-Gel bei der Behandlung mikrozystischer lymphatischer Missbildungen

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Veränderung des Gesamteindrucks des Arztes nach 24-wöchiger Behandlung mit QTORIN 3,9 % Rapamycin Anhydrous Gel im Vergleich zu Placebo bei etwa 50 Teilnehmern mit mikrozystischen lymphatischen Missbildungen zu beurteilen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

51

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92612
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Vascular Birthmark Institute
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • University of Texas, Dell Children's
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Einwilligung mindestens 6 Jahre alt sein
  • Der Teilnehmer muss eine klinisch bestätigte oberflächliche/kutane mikrozystische lymphatische Fehlbildung haben

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit Gefäßfehlbildungen, die die Beurteilung der mikrozystischen lymphatischen Zielfehlbildung beeinträchtigen
  • Teilnehmer mit komplizierten Gefäßanomalien mit schweren systemischen Symptomen, die eine systemische Therapie erfordern
  • Der Behandlungsbereich des Teilnehmers liegt hauptsächlich in feuchter Schleimhaut oder innerhalb des Augenhöhlenrandes
  • Teilnehmerinnen, die schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktiv
Arzneimittel: QTORIN 3,9 % wasserfreies Rapamycin-Gel
QTORIN 3,9 % wasserfreies Rapamycin-Gel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Insgesamt mikrozystische lymphatische Malformationen Investigator Global Assessment (mLM-IGA)
Zeitfenster: In Woche 24
Eine Mehrpunktskala mit höheren Werten, die eine Verbesserung anzeigen.
In Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 24
Vom Ausgangswert bis Woche 24
Veränderung der Multikomponenten-Schweregradskala (mLM-MCSS) des verblindeten Klinikers für mikrozystische lymphatische Malformationen
Zeitfenster: In Woche 24
Eine Mehrpunktskala mit niedrigeren Werten, die eine Verbesserung anzeigen.
In Woche 24
Veränderung der Multikomponenten-Schweregradskala (mLM-MCSS) des lebenden Klinikers für mikrozystische lymphatische Malformationen
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Eine Mehrpunktskala mit niedrigeren Werten, die eine Verbesserung anzeigen.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Gesamteindruck des Patienten von der Veränderung (PGI-C)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Eine Mehrpunktskala mit niedrigeren Werten, die eine Verbesserung anzeigen.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Änderung der allgemeinen klinischen Einschätzung des Schweregrads (CGI-S)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Eine Mehrpunktskala mit niedrigeren Werten, die eine Verbesserung anzeigen.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Veränderung des Gesamteindrucks des Patienten in Bezug auf den Schweregrad (PGI-S)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Eine Mehrpunktskala mit niedrigeren Werten, die eine Verbesserung anzeigen.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

FDA Office of Orphan Products Development

Ermittler

  • Hauptermittler: Joyce Teng, Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PALV-09

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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