Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie III fazy, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby i kontrolowane placebo, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu QTORIN 3,9% bezwodny żel rapamycyny w leczeniu mikrotorbielowatych malformacji limfatycznych (SELVA)

26 marca 2026 zaktualizowane przez: Palvella Therapeutics, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby i kontrolowane placebo, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu QTORIN 3,9% bezwodny żel rapamycyny w leczeniu mikrotorbielowatych malformacji limfatycznych

Głównym celem tego badania jest ocena zmiany ogólnego wrażenia klinicysty po 24 tygodniach leczenia preparatem QTORIN 3,9% Bezwodny Żel Rapamycyny w porównaniu z placebo u około 50 uczestników z mikrotorbielowatymi malformacjami limfatycznymi.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92612
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Vascular Birthmark Institute
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • University of Texas, Dell Children's
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • W chwili wyrażenia zgody uczestnik musi mieć ukończone co najmniej 6 lat
  • Uczestnik musi mieć klinicznie potwierdzoną powierzchowną/skórną mikrotorbielowatą malformację limfatyczną

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy, u których występują malformacje naczyniowe utrudniające ocenę docelowej mikrotorbielowatej malformacji limfatycznej
  • Uczestnicy ze skomplikowanymi anomaliami naczyniowymi z ciężkimi objawami ogólnoustrojowymi wymagającymi leczenia ogólnoustrojowego
  • Obszar leczenia uczestnika znajduje się głównie w wilgotnej błonie śluzowej lub w obrębie oczodołu
  • Uczestniczki będące w ciąży lub planujące zajście w ciążę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny
Lek: QTORIN 3,9% żel bezwodny rapamycyny
QTORIN 3,9% żel bezwodny rapamycyny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne mikrotorbielowate malformacje limfatyczne Investigator Global Assessment (mLM-IGA)
Ramy czasowe: W tygodniu 24
Skala wielopunktowa, w której wyższe wartości oznaczają poprawę.
W tygodniu 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia
Od wartości początkowej do 24. tygodnia
Zmiana u zaślepionego klinicysty mikrotorbielowate malformacje limfatyczne Wieloskładnikowa skala ciężkości (mLM-MCSS)
Ramy czasowe: W tygodniu 24
Skala wielopunktowa, w której niższe wartości oznaczają poprawę.
W tygodniu 24
Zmiana w obrazie mikrotorbielowatych malformacji limfatycznych na żywo u lekarza Wieloskładnikowa skala ciężkości (mLM-MCSS)
Ramy czasowe: Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 24
Skala wielopunktowa, w której niższe wartości oznaczają poprawę.
Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 24
Ogólne ogólne wrażenie zmiany przez pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 24
Skala wielopunktowa, w której niższe wartości oznaczają poprawę.
Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 24
Zmiana ogólnego wrażenia lekarza dotyczącego ciężkości (CGI-S)
Ramy czasowe: Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 24
Skala wielopunktowa, w której niższe wartości oznaczają poprawę.
Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 24
Zmiana ogólnego wrażenia ciężkości u pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 24
Skala wielopunktowa, w której niższe wartości oznaczają poprawę.
Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

FDA Office of Orphan Products Development

Śledczy

  • Główny śledczy: Joyce Teng, Stanford University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PALV-09

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj