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Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia del gel anidro di rapamicina al 3,9% QTORIN nel trattamento delle malformazioni linfatiche microcistiche (SELVA)

26 marzo 2026 aggiornato da: Palvella Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico, di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia del gel anidro di rapamicina al 3,9% QTORIN nel trattamento delle malformazioni linfatiche microcistiche

Lo scopo principale di questo studio è valutare il cambiamento nell'impressione globale del medico dopo 24 settimane di trattamento con gel di rapamicina anidra QTORIN al 3,9% rispetto al placebo in circa 50 partecipanti con malformazioni linfatiche microcistiche.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

51

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92612
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Stati Uniti, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Vascular Birthmark Institute
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • University of Texas, Dell Children's
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il partecipante deve avere almeno 6 anni di età al momento del consenso
  • Il partecipante deve avere una malformazione linfatica microcistica superficiale/cutanea clinicamente confermata

Criteri chiave di esclusione:

  • Partecipanti che presentano malformazioni vascolari che interferiscono con la valutazione della malformazione linfatica microcistica target
  • Partecipanti con anomalie vascolari complicate con sintomi sistemici gravi che richiedono una terapia sistemica
  • L'area da trattare del partecipante si trova principalmente nella mucosa umida o all'interno del bordo orbitale
  • Partecipanti che sono incinte o che stanno pianificando una gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Attivo
Droga: QTORIN gel anidro di rapamicina al 3,9%.
QTORIN gel anidro di rapamicina al 3,9%.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Malformazioni linfatiche microcistiche complessive Investigator Global Assessment (mLM-IGA)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Una scala multipunto con valori più alti che indicano un miglioramento.
Alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Cambiamento nella scala multicomponente di gravità delle malformazioni linfatiche microcistiche del medico in cieco (mLM-MCSS)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Una scala multipunto con valori più bassi che indicano un miglioramento.
Alla settimana 24
Cambiamento nella scala di gravità multicomponente delle malformazioni linfatiche microcistiche del medico in tempo reale (mLM-MCSS)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 24
Una scala multipunto con valori più bassi che indicano un miglioramento.
Passaggio dal basale alla settimana 24
Impressione globale complessiva del cambiamento del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 24
Una scala multipunto con valori più bassi che indicano un miglioramento.
Passaggio dal basale alla settimana 24
Variazione dell'impressione globale di gravità del medico (CGI-S)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 24
Una scala multipunto con valori più bassi che indicano un miglioramento.
Passaggio dal basale alla settimana 24
Variazione dell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 24
Una scala multipunto con valori più bassi che indicano un miglioramento.
Passaggio dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Collaboratori

FDA Office of Orphan Products Development

Investigatori

  • Investigatore principale: Joyce Teng, Stanford University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2024

Completamento primario (Effettivo)

14 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

2 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PALV-09

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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