Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící bezpečnost a účinnost QTORIN 3,9% gelu bezvodého rapamycinu při léčbě mikrocystických lymfatických malformací (SELVA)
26. března 2026 aktualizováno: Palvella Therapeutics, Inc.
Multicentrická, fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost QTORIN 3,9% gelu bezvodého rapamycinu při léčbě mikrocystických lymfatických malformací
Hlavním účelem této studie je posoudit změnu celkového dojmu lékaře po 24 týdnech léčby přípravkem QTORIN 3,9% rapamycinový bezvodý gel ve srovnání s placebem u přibližně 50 účastníků s mikrocystickými lymfatickými malformacemi.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
51
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92612
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Spojené státy, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Vascular Birthmark Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- University of Texas, Dell Children's
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- University of Utah Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- V době udělení souhlasu musí být účastník starší 6 let
- Účastník musí mít klinicky potvrzenou povrchovou/kutánní mikrocystickou lymfatickou malformaci
Klíčová kritéria vyloučení:
- Účastníci, kteří mají vaskulární malformace, které interferují s hodnocením cílové mikrocystické lymfatické malformace
- Účastníci s komplikovanými vaskulárními anomáliemi se závažnými systémovými příznaky, které vyžadují systémovou léčbu
- Oblast ošetření účastníka je převážně v jakékoli vlhké sliznici nebo v orbitálním lemu
- Účastnice, které jsou těhotné nebo plánují otěhotnět
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní
|
QTORIN 3,9% rapamycinový bezvodý gel
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové mikrocystické lymfatické malformace Investigator Global Assessment (mLM-IGA)
Časové okno: V týdnu 24
|
Vícebodová stupnice s vyššími hodnotami indikující zlepšení.
|
V týdnu 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
|
Od základního stavu do týdne 24
|
|
|
Změna v zaslepeném klinickém mikrocystických lymfatických malformacích Vícesložková škála závažnosti (mLM-MCSS)
Časové okno: V týdnu 24
|
Vícebodová stupnice s nižšími hodnotami indikující zlepšení.
|
V týdnu 24
|
|
Změna v živé klinické mikrocystické lymfatické malformace Vícesložková škála závažnosti (mLM-MCSS)
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 24
|
Vícebodová stupnice s nižšími hodnotami indikující zlepšení.
|
Změna ze základního stavu na týden 24
|
|
Celkový pacientský celkový dojem změny (PGI-C)
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 24
|
Vícebodová stupnice s nižšími hodnotami indikující zlepšení.
|
Změna ze základního stavu na týden 24
|
|
Změna v celkovém klinickém globálním dojmu závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 24
|
Vícebodová stupnice s nižšími hodnotami indikující zlepšení.
|
Změna ze základního stavu na týden 24
|
|
Změna celkového celkového dojmu pacienta o závažnosti (PGI-S)
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 24
|
Vícebodová stupnice s nižšími hodnotami indikující zlepšení.
|
Změna ze základního stavu na týden 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Joyce Teng, Stanford University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. července 2024
Primární dokončení (Aktuální)
14. ledna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. července 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. ledna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
2. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Novotvary
- Novotvary podle histologického typu
- Lymfatická onemocnění
- Kardiovaskulární abnormality
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Neoplazma, lymfatická tkáň
- Vrozené vady
- Cévní malformace
- Lymfatické abnormality
- Lymfangiom
- Antibakteriální látky
- Antiinfekční látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antineoplastická činidla
- Antifungální látky
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- PALV-09
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .