En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel ved behandling av mikrocystiske lymfatiske misdannelser (SELVA)
26. mars 2026 oppdatert av: Palvella Therapeutics, Inc.
En multisenter, fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel ved behandling av mikrocystiske lymfatiske misdannelser
Hovedformålet med denne studien er å vurdere endringen i klinikerens globale inntrykk etter 24 ukers behandling med QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel sammenlignet med placebo hos ca. 50 deltakere med mikrocystiske lymfatiske misdannelser.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
51
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92612
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Stanford University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Forente stater, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Vascular Birthmark Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78723
- University of Texas, Dell Children's
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- University of Utah Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakeren må være minst 6 år gammel på tidspunktet for samtykke
- Deltakeren må ha en klinisk bekreftet overfladisk/kutan mikrocystisk lymfatisk misdannelse
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Deltakere som har vaskulære misdannelser som forstyrrer evalueringen av målmikrocystisk lymfatisk misdannelse
- Deltakere med kompliserte vaskulære anomalier med alvorlige systemiske symptomer som krever systemisk terapi
- Deltakerens behandlingsområde er hovedsakelig i enhver våt slimhinne eller innenfor orbitalkanten
- Deltakere som er gravide eller planlegger å bli gravide
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktiv
|
QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totale mikrocystiske lymfatiske misdannelser Investigator Global Assessment (mLM-IGA)
Tidsramme: I uke 24
|
En flerpunktsskala med høyere verdier som indikerer forbedring.
|
I uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
|
Endring i den blindede klinikerens mikrocystiske lymfatiske misdannelser Multicomponent Severity Scale (mLM-MCSS)
Tidsramme: I uke 24
|
En flerpunktsskala med lavere verdier som indikerer forbedring.
|
I uke 24
|
|
Endring i levende kliniker mikrocystiske lymfatiske misdannelser Multicomponent Severity Scale (mLM-MCSS)
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 24
|
En flerpunktsskala med lavere verdier som indikerer forbedring.
|
Endre fra baseline til uke 24
|
|
Totalt pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 24
|
En flerpunktsskala med lavere verdier som indikerer forbedring.
|
Endre fra baseline til uke 24
|
|
Endring i samlet kliniker globalt inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 24
|
En flerpunktsskala med lavere verdier som indikerer forbedring.
|
Endre fra baseline til uke 24
|
|
Endring i det totale pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 24
|
En flerpunktsskala med lavere verdier som indikerer forbedring.
|
Endre fra baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joyce Teng, Stanford University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2024
Primær fullføring (Faktiske)
14. januar 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. januar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. januar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
2. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Lymfesykdommer
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Neoplasma, lymfatisk vev
- Medfødte abnormiteter
- Vaskulære misdannelser
- Lymfatiske abnormiteter
- Lymfangiom
- Antibakterielle midler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antineoplastiske midler
- Antifungale midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Sirolimus
Andre studie-ID-numre
- PALV-09
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .