En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel ved behandling av mikrocystiske lymfatiske misdannelser (SELVA)
15. mai 2024 oppdatert av: Palvella Therapeutics, Inc.
En multisenter, fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel ved behandling av mikrocystiske lymfatiske misdannelser
Hovedformålet med denne studien er å vurdere endringen i klinikerens globale inntrykk etter 24 ukers behandling med QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel sammenlignet med placebo hos ca. 50 deltakere med mikrocystiske lymfatiske misdannelser.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
50
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Emily Cook
- Telefonnummer: 267-738-6366
- E-post: emily.cook@palvellatx.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Kathy Goin
- Telefonnummer: 484-612-2335
- E-post: kathy.goin@palvellatx.com
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Stanford University
-
Ta kontakt med:
- Study Coordiantor
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52245
- University of Iowa
-
Ta kontakt med:
- Study coordinator
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Forente stater, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Ta kontakt med:
- Steve Kempers, MD, FAAD
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
Ta kontakt med:
- Study coordinator
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Vascular Birthmark Institute
-
Ta kontakt med:
- Milton Waner, MD, FCS (SA)
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
- University of North Carolina
-
Ta kontakt med:
- Study coordinator
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Study coordinator
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
Ta kontakt med:
- Study coordinator
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Study coordinator
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- Study coordinator
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Study Coordiantor
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakeren må være minst 6 år gammel på tidspunktet for samtykke
- Deltakeren må ha en klinisk bekreftet overfladisk/kutan mikrocystisk lymfatisk misdannelse
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Deltakere som har vaskulære misdannelser som forstyrrer evalueringen av målmikrocystisk lymfatisk misdannelse
- Deltakere med kompliserte vaskulære anomalier med alvorlige systemiske symptomer som krever systemisk terapi
- Deltakerens behandlingsområde er hovedsakelig i enhver våt slimhinne eller innenfor orbitalkanten
- Deltakere som er gravide eller planlegger å bli gravide
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Placebo Topical Gel
|
|
Aktiv komparator: Aktiv
|
QTORIN 3,9% Rapamycin Vannfri Gel Aktuelt
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kliniker Global Impression of Change (CGI-C)
Tidsramme: Sammenligning fra slutten av behandlingen ved uke 24 til baseline
|
Sammenligning fra slutten av behandlingen ved uke 24 til baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i Clinician Microcystic LM Multicomponent Severity Scale
Tidsramme: Bytt fra behandlingsslutt ved uke 24 til baseline
|
Bytt fra behandlingsslutt ved uke 24 til baseline
|
|
Totalt pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Slutt på behandling i uke 24
|
Slutt på behandling i uke 24
|
|
Endring i klinikerens globale inntrykk av endring i alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Bytt fra behandlingsslutt ved uke 24 til baseline
|
Bytt fra behandlingsslutt ved uke 24 til baseline
|
|
Endring i det totale pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Bytt fra behandlingsslutt ved uke 24 til baseline
|
Bytt fra behandlingsslutt ved uke 24 til baseline
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra behandlingsstart til behandlingsslutt i uke 24
|
Fra behandlingsstart til behandlingsslutt i uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joyce Teng, Stanford University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. juli 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. januar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. januar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
2. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
16. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Lymfesykdommer
- Lymfekarsvulster
- Medfødte abnormiteter
- Lymfangiom
- Lymfatiske abnormiteter
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre studie-ID-numre
- PALV-09
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkjentAkutt bronkitt | Akutt øvre luftveisinfeksjonKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)FullførtCannabisbrukForente stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyFullførtMannlige personer med type II diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedFullførtFarmakokinetikk | SikkerhetsproblemerStorbritannia
-
Regado Biosciences, Inc.FullførtFrivillig friskForente stater
-
Longeveron Inc.AvsluttetHypoplastisk venstre hjertesyndromForente stater
-
Texas A&M UniversityNutraboltFullførtGlucose and Insulin Response
-
ItalfarmacoFullførtBecker muskeldystrofiNederland, Italia
-
West Penn Allegheny Health SystemFullførtAstma | Allergisk rhinittForente stater