Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad y eficacia del gel anhidro de rapamicina al 3,9% QTORIN en el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas (SELVA)
26 de marzo de 2026 actualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.
Un estudio multicéntrico, de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad y eficacia del gel anhidro de rapamicina al 3,9% QTORIN en el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas
El objetivo principal de este estudio es evaluar el cambio en la impresión global del médico después de 24 semanas de tratamiento con QTORIN 3,9% Rapamicina Anhidra Gel en comparación con placebo en aproximadamente 50 participantes con malformaciones linfáticas microquísticas.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
51
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92612
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Estados Unidos, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Vascular Birthmark Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- University of Texas, Dell Children's
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah Health
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante debe tener al menos 6 años de edad al momento del consentimiento.
- El participante debe tener una malformación linfática microquística superficial/cutánea clínicamente confirmada.
Criterios de exclusión clave:
- Participantes que tienen malformaciones vasculares que interfieren con la evaluación de la malformación linfática microquística objetivo.
- Participantes con anomalías vasculares complicadas con síntomas sistémicos graves que requieren terapia sistémica
- El área de tratamiento del participante se encuentra principalmente en cualquier mucosa húmeda o dentro del borde orbitario.
- Participantes que están embarazadas o planean quedar embarazadas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Activo
|
QTORIN 3,9% Gel de rapamicina anhidra
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación global del investigador de malformaciones linfáticas microquísticas generales (mLM-IGA)
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Una escala de múltiples puntos en la que los valores más altos indican una mejora.
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En la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
|
Desde el inicio hasta la semana 24
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Cambio en la escala de gravedad multicomponente de malformaciones linfáticas microquísticas del médico cegado (mLM-MCSS)
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Una escala de múltiples puntos con valores más bajos que indican mejora.
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En la semana 24
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Cambio en la escala de gravedad multicomponente de malformaciones linfáticas microquísticas del médico vivo (mLM-MCSS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 24
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Una escala de múltiples puntos con valores más bajos que indican mejora.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24
|
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Impresión global de cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 24
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Una escala de múltiples puntos con valores más bajos que indican mejora.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24
|
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Cambio en la impresión global de gravedad del médico general (CGI-S)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 24
|
Una escala de múltiples puntos con valores más bajos que indican mejora.
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24
|
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Cambio en la impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 24
|
Una escala de múltiples puntos con valores más bajos que indican mejora.
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Joyce Teng, Stanford University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de julio de 2024
Finalización primaria (Actual)
14 de enero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
2 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades linfáticas
- Anomalías cardiovasculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Neoplasma, tejido linfático
- Anomalías congénitas
- Malformaciones Vasculares
- Anomalías linfáticas
- Linfangioma
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiinfecciosos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- PALV-09
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .