Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad y eficacia del gel anhidro de rapamicina al 3,9% QTORIN en el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas (SELVA)
25 de enero de 2024 actualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.
Un estudio multicéntrico, de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad y eficacia del gel anhidro de rapamicina al 3,9% QTORIN en el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas
El objetivo principal de este estudio es evaluar el cambio en la impresión global del médico después de 24 semanas de tratamiento con QTORIN 3,9% Rapamicina Anhidra Gel en comparación con placebo en aproximadamente 50 participantes con malformaciones linfáticas microquísticas.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Emily Cook
- Número de teléfono: 267-738-6366
- Correo electrónico: emily.cook@palvellatx.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Kathy Goin
- Número de teléfono: 484-612-2335
- Correo electrónico: kathy.goin@palvellatx.com
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
-
Contacto:
- Study Coordiantor
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52245
- University of Iowa
-
Contacto:
- Study Coordinator
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Estados Unidos, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Contacto:
- Steve Kempers, MD, FAAD
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
Contacto:
- Study Coordinator
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Vascular Birthmark Institute
-
Contacto:
- Milton Waner, MD, FCS (SA)
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
- University of North Carolina
-
Contacto:
- Study Coordinator
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Contacto:
- Study Coordinator
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
Contacto:
- Study Coordinator
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Contacto:
- Study Coordinator
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Pennsylvania
-
Contacto:
- Study Coordinator
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante debe tener al menos 6 años de edad al momento del consentimiento.
- El participante debe tener una malformación linfática microquística superficial/cutánea clínicamente confirmada.
Criterios de exclusión clave:
- Participantes que tienen malformaciones vasculares que interfieren con la evaluación de la malformación linfática microquística objetivo.
- Participantes con anomalías vasculares complicadas con síntomas sistémicos graves que requieren terapia sistémica
- El área de tratamiento del participante se encuentra principalmente en cualquier mucosa húmeda o dentro del borde orbitario.
- Participantes que están embarazadas o planean quedar embarazadas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Placebo
|
Gel tópico de placebo
|
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Comparador activo: Activo
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QTORIN 3,9% Rapamicina Anhidra Gel Tópico
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Impresión global del cambio clínico (CGI-C)
Periodo de tiempo: Comparación desde el final del tratamiento en la semana 24 hasta el inicio
|
Comparación desde el final del tratamiento en la semana 24 hasta el inicio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio en la escala de gravedad multicomponente de LM microquística del médico
Periodo de tiempo: Cambio desde el final del tratamiento en la semana 24 hasta el inicio
|
Cambio desde el final del tratamiento en la semana 24 hasta el inicio
|
|
Impresión global de cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento en la semana 24
|
Fin del tratamiento en la semana 24
|
|
Cambio en la impresión global del médico general sobre el cambio de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Cambio desde el final del tratamiento en la semana 24 hasta el inicio
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Cambio desde el final del tratamiento en la semana 24 hasta el inicio
|
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Cambio en la impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Cambio desde el final del tratamiento en la semana 24 hasta el inicio
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Cambio desde el final del tratamiento en la semana 24 hasta el inicio
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos.
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento en la semana 24
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento en la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Joyce Teng, Stanford University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
2 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades linfáticas
- Tumores de los vasos linfáticos
- Anomalías congénitas
- Linfangioma
- Anomalías linfáticas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- PALV-09
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .