Um estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avalia a segurança e a eficácia do gel anidro de rapamicina QTORIN 3,9% no tratamento de malformações linfáticas microcísticas (SELVA)
26 de março de 2026 atualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.
Um estudo multicêntrico, de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avalia a segurança e a eficácia do gel anidro de rapamicina 3,9% QTORIN no tratamento de malformações linfáticas microcísticas
O objetivo principal deste estudo é avaliar a mudança na impressão global do médico após 24 semanas de tratamento com QTORIN 3,9% Rapamicina Anidro Gel em comparação com placebo em aproximadamente 50 participantes com malformações linfáticas microcísticas.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92612
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Estados Unidos, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Vascular Birthmark Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- University of Texas, Dell Children's
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah Health
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- O participante deve ter pelo menos 6 anos de idade no momento do consentimento
- O participante deve ter uma malformação linfática microcística superficial/cutânea clinicamente confirmada
Principais critérios de exclusão:
- Participantes que apresentam malformações vasculares que interferem na avaliação da malformação linfática microcística alvo
- Participantes com anomalias vasculares complicadas com sintomas sistêmicos graves que requerem terapia sistêmica
- A área de tratamento do participante é principalmente em qualquer mucosa úmida ou dentro da borda orbital
- Participantes que estão grávidas ou planejando engravidar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Ativo
|
QTORIN 3,9% Gel Anidro de Rapamicina
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação global do investigador de malformações linfáticas microcísticas gerais (mLM-IGA)
Prazo: Na semana 24
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Uma escala multiponto com valores mais altos indicando melhoria.
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Na semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência e gravidade dos eventos adversos
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Da linha de base até a semana 24
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Alteração na escala de gravidade multicomponente de malformações linfáticas microcísticas do clínico cego (mLM-MCSS)
Prazo: Na semana 24
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Uma escala multiponto com valores mais baixos indicando melhoria.
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Na semana 24
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Mudança nas malformações linfáticas microcísticas do clínico vivo Escala de gravidade multicomponente (mLM-MCSS)
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 24
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Uma escala multiponto com valores mais baixos indicando melhoria.
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Mudança da linha de base para a semana 24
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Impressão global geral de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 24
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Uma escala multiponto com valores mais baixos indicando melhoria.
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Mudança da linha de base para a semana 24
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Mudança na impressão global de gravidade do médico geral (CGI-S)
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 24
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Uma escala multiponto com valores mais baixos indicando melhoria.
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Mudança da linha de base para a semana 24
|
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Mudança na impressão global geral de gravidade do paciente (PGI-S)
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 24
|
Uma escala multiponto com valores mais baixos indicando melhoria.
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Mudança da linha de base para a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Joyce Teng, Stanford University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de julho de 2024
Conclusão Primária (Real)
14 de janeiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
2 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Linfáticas
- Anormalidades cardiovasculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Neoplasia, tecido linfático
- Anomalias congénitas
- Malformações Vasculares
- Anormalidades Linfáticas
- Linfangioma
- Agentes Antibacterianos
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antibióticos Antineoplásicos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes Antifúngicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- PALV-09
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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