Um estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avalia a segurança e a eficácia do gel anidro de rapamicina QTORIN 3,9% no tratamento de malformações linfáticas microcísticas (SELVA)
25 de janeiro de 2024 atualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.
Um estudo multicêntrico, de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avalia a segurança e a eficácia do gel anidro de rapamicina 3,9% QTORIN no tratamento de malformações linfáticas microcísticas
O objetivo principal deste estudo é avaliar a mudança na impressão global do médico após 24 semanas de tratamento com QTORIN 3,9% Rapamicina Anidro Gel em comparação com placebo em aproximadamente 50 participantes com malformações linfáticas microcísticas.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Emily Cook
- Número de telefone: 267-738-6366
- E-mail: emily.cook@palvellatx.com
Estude backup de contato
- Nome: Kathy Goin
- Número de telefone: 484-612-2335
- E-mail: kathy.goin@palvellatx.com
Locais de estudo
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
-
Contato:
- Study Coordiantor
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52245
- University of Iowa
-
Contato:
- Study Coordinator
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Estados Unidos, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Contato:
- Steve Kempers, MD, FAAD
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
Contato:
- Study Coordinator
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Vascular Birthmark Institute
-
Contato:
- Milton Waner, MD, FCS (SA)
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
- University of North Carolina
-
Contato:
- Study Coordinator
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Contato:
- Study Coordinator
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
Contato:
- Study Coordinator
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Contato:
- Study Coordinator
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Pennsylvania
-
Contato:
- Study Coordinator
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- O participante deve ter pelo menos 6 anos de idade no momento do consentimento
- O participante deve ter uma malformação linfática microcística superficial/cutânea clinicamente confirmada
Principais critérios de exclusão:
- Participantes que apresentam malformações vasculares que interferem na avaliação da malformação linfática microcística alvo
- Participantes com anomalias vasculares complicadas com sintomas sistêmicos graves que requerem terapia sistêmica
- A área de tratamento do participante é principalmente em qualquer mucosa úmida ou dentro da borda orbital
- Participantes que estão grávidas ou planejando engravidar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Placebo Gel Tópico
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Comparador Ativo: Ativo
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QTORIN 3,9% Rapamicina Gel Anidro Tópico
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Impressão Global de Mudança do Médico (CGI-C)
Prazo: Comparação do final do tratamento na semana 24 com a linha de base
|
Comparação do final do tratamento na semana 24 com a linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudança na escala de gravidade multicomponente do LM microcístico clínico
Prazo: Mudança do final do tratamento na semana 24 para a linha de base
|
Mudança do final do tratamento na semana 24 para a linha de base
|
|
Impressão global geral de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: Fim do tratamento na semana 24
|
Fim do tratamento na semana 24
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Mudança na impressão global do médico sobre mudança de gravidade (CGI-S)
Prazo: Mudança do final do tratamento na semana 24 até a linha de base
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Mudança do final do tratamento na semana 24 até a linha de base
|
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Mudança na impressão global de gravidade do paciente (PGI-S)
Prazo: Mudança do final do tratamento na semana 24 até a linha de base
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Mudança do final do tratamento na semana 24 até a linha de base
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Incidência e gravidade dos eventos adversos
Prazo: Do início ao fim do tratamento na Semana 24
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Do início ao fim do tratamento na Semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Joyce Teng, Stanford University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de abril de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
2 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Linfáticas
- Tumores de vasos linfáticos
- Anomalias congénitas
- Linfangioma
- Anormalidades Linfáticas
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- PALV-09
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .