评估 QTORIN 3.9% 雷帕霉素无水凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的安全性和有效性的 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究 (SELVA)
2024年1月25日 更新者：Palvella Therapeutics, Inc.
一项多中心、3 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 QTORIN 3.9% 雷帕霉素无水凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的安全性和有效性
本研究的主要目的是评估约 50 名微囊性淋巴管畸形患者接受 QTORIN 3.9% 雷帕霉素无水凝胶治疗 24 周后与安慰剂相比临床医生总体印象的变化。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Emily Cook
- 电话号码：267-738-6366
- 邮箱：emily.cook@palvellatx.com
研究联系人备份
- 姓名：Kathy Goin
- 电话号码：484-612-2335
- 邮箱：kathy.goin@palvellatx.com
学习地点
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94305
- Stanford University
-
接触：
- Study Coordiantor
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52245
- University of Iowa
-
接触：
- Study Coordinator
-
-
Minnesota
-
New Brighton、Minnesota、美国、55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
接触：
- Steve Kempers, MD, FAAD
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
接触：
- Study Coordinator
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10065
- Vascular Birthmark Institute
-
接触：
- Milton Waner, MD, FCS (SA)
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
- University of North Carolina
-
接触：
- Study Coordinator
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
接触：
- Study Coordinator
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
-
接触：
- Study Coordinator
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
接触：
- Study Coordinator
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Pennsylvania
-
接触：
- Study Coordinator
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 同意时参与者必须年满 6 岁
- 参与者必须患有临床证实的浅表/皮肤微囊性淋巴管畸形
主要排除标准：
- 患有干扰评估目标微囊性淋巴管畸形的血管畸形的参与者
- 患有复杂血管异常且有严重全身症状且需要全身治疗的参与者
- 参与者的治疗区域主要在任何湿润的粘膜或眼眶边缘内
- 已怀孕或计划怀孕的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
|
安慰剂外用凝胶
|
|
有源比较器：积极的
|
QTORIN 3.9% 雷帕霉素无水凝胶外用
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
临床医生总体印象变化 (CGI-C)
大体时间：第 24 周治疗结束时与基线的比较
|
第 24 周治疗结束时与基线的比较
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
临床医生微囊性 LM 多成分严重程度量表的变化
大体时间：从第 24 周治疗结束时到基线的变化
|
从第 24 周治疗结束时到基线的变化
|
|
患者总体印象变化 (PGI-C)
大体时间：第 24 周治疗结束
|
第 24 周治疗结束
|
|
临床医生对严重程度变化的整体印象的变化（CGI-S）
大体时间：从第 24 周治疗结束时到基线的变化
|
从第 24 周治疗结束时到基线的变化
|
|
患者总体严重程度印象的变化（PGI-S）
大体时间：从第 24 周治疗结束时到基线的变化
|
从第 24 周治疗结束时到基线的变化
|
|
不良事件的发生率和严重程度
大体时间：从治疗开始到第 24 周治疗结束
|
从治疗开始到第 24 周治疗结束
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joyce Teng、Stanford University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年4月1日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年1月1日
研究注册日期
首次提交
2024年1月16日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月25日
首次发布 (实际的)
2024年2月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月25日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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