En undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af Axatilimab monoterapi hos japanske deltagere med tilbagevendende eller refraktær aktiv kronisk graft-versus-værtssygdom
6. januar 2026 opdateret af: Incyte Biosciences Japan GK
En fase 3, open-label, multicenter-undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af Axatilimab monoterapi hos japanske deltagere med tilbagevendende eller refraktær aktiv kronisk graft-versus-værtssygdom efter mindst 2 linjer med systemisk terapi
Denne undersøgelse vil blive udført for at bestemme den kliniske effekt af axatilimab hos japanske deltagere med kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
21
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Aichi, Japan, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
-
Fukui, Japan, 910-1193
- University of Fukui Hospital
-
Fukuoka, Japan
- Kyushu University Hospital
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Hokkaido, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Hyōgo, Japan, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
Kanagawa, Japan, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
Kumamoto, Japan, 860-0008
- National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
-
Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
Nagoya, Japan, 453-8511
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
Osaka, Japan, 541-8567
- Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka International Cancer Institute
-
Saitama-shi, Saitama,, Japan, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
Tokyo, Japan, 113-8677
- Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious Diseases Center Komagome Hospital
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mindst 6 år på tidspunktet for underskrivelse af ICF.
Evne til at forstå og villighed til at underskrive en skriftlig ICF for undersøgelsen.
• For deltagere i alderen 6 til 17 år skal en forælder/værge give samtykke til pædiatriske deltagere; når det er relevant, skal pædiatriske deltagere også underskrive en samtykkeerklæring.
Japanske deltagere, som er allo-HSCT-modtagere med aktiv, refraktær eller tilbagevendende cGVHD, der kræver systemisk immunsuppression trods mindst 2 linjers tidligere systemisk terapi.
- Aktiv cGVHD er defineret som tilstedeværelsen af tegn og symptomer på cGVHD i henhold til 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
Refraktær sygdom er defineret som at opfylde et af følgende kriterier:
- Udvikling af 1 eller flere nye sygdomssteder under behandling for cGVHD.
- Progression af eksisterende sygdomssteder på trods af mindst 1 måneds standard- eller forsøgsbehandling for cGVHD.
- Deltagere, der ikke opnåede respons inden for 3 måneder på tidligere behandling for cGVHD, og for hvem den behandlende læge mener, at en ny systemisk behandling er påkrævet.
- Tilbagevendende cGVHD defineres som aktiv, symptomatisk sygdom (efter et indledende respons på tidligere behandling) baseret på NIH 2014 konsensuskriterierne ved organspecifik eller global vurdering, eller for hvilken lægen mener, at en ny linje af systemisk terapi er påkrævet.
- Deltagerne kan have vedvarende, aktive aGVHD- og cGVHD-manifestationer (overlapningssyndrom), som defineret af 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
- Karnofsky præstationsscore på ≥ 60 (hvis du er 16 år eller ældre); Lansky præstationsscore på ≥ 60 (hvis den er yngre end 16 år).
- Tilstrækkelige organ- og knoglemarvsfunktioner vurderet i løbet af de 14 dage før starten af undersøgelsesbehandlingen.
- Kreatininclearance ≥ 30 ml/min/1,73 m2 baseret på Cockcroft-Gault-formlen hos voksne deltagere og Schwartz-formlen hos pædiatriske deltagere.
- Samtidig brug af et systemisk kortikosteroid er tilladt, men ikke påkrævet. Topiske og inhalerede kortikosteroidmidler er tilladt. Hvis en deltager tager et kortikosteroid, skal det være en stabil dosis i mindst 2 uger før start af studiebehandling.
- Samtidig brug af protokoldefineret immunsuppressivt middel er tilladt, men ikke påkrævet.
- Vilje til at undgå graviditet eller far til børn baseret på protokol-definerede kriterier.
Ekskluderingskriterier:
- Har aGVHD uden manifestationer af cGVHD.
- Ethvert bevis (histologisk, cytogenetisk, molekylært, hæmatologisk eller blandet) for tilbagefald af den underliggende cancer eller post-transplantation lymfoproliferativ sygdom på tidspunktet for screening.
- Anamnese med akut eller kronisk pancreatitis.
- Historie om myositis.
- Anamnese eller andre tegn på alvorlig sygdom, ukontrolleret infektion, allergi over for hjælpestoffer eller andre forhold, der efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen.
- Har erhvervet immundefektsyndrom.
- Historie om latent eller aktiv TB baseret på protokol-definerede kriterier.
- Aktiv HBV- eller HCV-infektion, der kræver behandling, eller med risiko for HBV-reaktivering (dvs. positiv HBsAg).
- Gravid eller ammende.
- Tidligere eksponering for CSF-1R målrettede terapier.
- Brug af ethvert andet middel end kortikosteroider eller det immunsuppressive middel til behandling af cGVHD inden for 2 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er kortest, før start af undersøgelsesbehandling.
- Har modtaget en udredningsbehandling inden for 28 dage før start af studiebehandling.
- Deltager i øjeblikket i enhver anden interventionsundersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Axatilimab dosis
Axatilimab i den protokoldefinerede dosis.
|
IV infusion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet responsrate i de første 6 cyklusser
Tidsramme: Op til cyklus 7 (dag 169)
|
Den samlede svarprocent vil blive vurderet ud fra antallet af deltagere med objektiv respons efter cyklus 7 (28-dages cyklusser), dag 1, med svar defineret af 2014 NIH konsensuskriterierne.
|
Op til cyklus 7 (dag 169)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af deltagere med en ≥ 7-punkts forbedring i modificeret Lee symptomskala (mLSS) score
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Samlet svarprocent
Tidsramme: Op til 2 år
|
Defineret af 2014 NIH Consensus Development Project om kriterier for kliniske forsøg i cGVHD.
|
Op til 2 år
|
|
Varighed af svar
Tidsramme: Op til 2 år
|
Defineret som tiden fra initial delvis respons eller fuldstændig respons indtil dokumenteret progression af cGVHD, start af ny behandling eller død uanset årsag.
|
Op til 2 år
|
|
Organspecifik responsrate
Tidsramme: Op til 2 år
|
Organ-specifik respons er defineret som antallet af deltagere med objektiv respons for de ni individuelle organer baseret på 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD (hud, øjne, mund, esophagus, øvre gastrointestinale [GI], nedre GI , lever, lunger og led og fascia).
|
Op til 2 år
|
|
Procentvis reduktion i den gennemsnitlige daglige dosis (eller tilsvarende) af kortikosteroider
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Andel af deltagere, der ophører med kortikosteroidbrug
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Antal deltagere med Treatment-emergent Adverse Events (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 2 år og 30 dage
|
Defineret som uønskede hændelser rapporteret for første gang eller forværring af en allerede eksisterende hændelse fra det tidspunkt, hvor deltageren underskriver den informerede samtykkeerklæring (ICF) indtil mindst 30 dage efter afslutningen af forsøget (EOT) eller indtil start af ny cGVHD-behandling .
|
Op til 2 år og 30 dage
|
|
Ændring fra baseline i Karnofsky/Lansky præstationsstatus
Tidsramme: Op til 2 år og 30 dage
|
Op til 2 år og 30 dage
|
|
|
Axatilimab farmakokinetik (PK) i plasma
Tidsramme: Op til 2 år og 30 dage
|
Axatilimab koncentration i plasma.
|
Op til 2 år og 30 dage
|
|
Antal deltagere med antistof antistof (ADA)
Tidsramme: Op til 2 år og 30 dage
|
Op til 2 år og 30 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Incyte Medical Monitor, Incyte Corporation
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. juli 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. august 2025
Studieafslutning (Anslået)
30. marts 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. februar 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. februar 2024
Først opslået (Faktiske)
16. februar 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. januar 2026
Sidst verificeret
1. januar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- INCA34176-358
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Incyte deler data med kvalificerede eksterne forskere, efter at et forskningsforslag er indsendt.
Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste.
Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Tilgængeligheden af forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
IPD-delingstidsramme
Data vil blive delt efter den primære offentliggørelse eller 2 år efter undersøgelsens afslutning for markedsgodkendte produkter og indikationer.
IPD-delingsadgangskriterier
Data fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet i afsnittet om datadeling på www.incyteclinicaltrials.com
internet side.
For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data i henhold til en datadelingsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .