Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de la monoterapia con axatilimab en participantes japoneses con enfermedad de injerto contra huésped crónica activa recurrente o refractaria
6 de enero de 2026 actualizado por: Incyte Biosciences Japan GK
Un estudio multicéntrico, abierto y de fase 3 para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de la monoterapia con axatilimab en participantes japoneses con enfermedad de injerto contra huésped crónica activa recurrente o refractaria después de al menos 2 líneas de terapia sistémica
Este estudio se llevará a cabo para determinar la eficacia clínica de axatilimab en participantes japoneses con enfermedad de injerto contra huésped crónica (cGVHD).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
21
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aichi, Japón, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
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Fukui, Japón, 910-1193
- University of Fukui Hospital
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Fukuoka, Japón
- Kyushu University Hospital
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Hiroshima, Japón, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hokkaido, Japón, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Hyōgo, Japón, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
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Kanagawa, Japón, 259-1193
- Tokai University Hospital
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Kumamoto, Japón, 860-0008
- National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
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Miyagi, Japón, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Nagoya, Japón, 453-8511
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
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Okayama, Japón, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka, Japón, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
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Osaka, Japón, 541-8567
- Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka International Cancer Institute
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Saitama-shi, Saitama,, Japón, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Tokyo, Japón, 113-8677
- Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
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Tokyo, Japón, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener al menos 6 años de edad al momento de firmar el ICF.
Capacidad de comprensión y disposición para firmar un ICF escrito para el estudio.
• Para los participantes de 6 a 17 años, un padre/tutor debe dar su consentimiento para los participantes pediátricos; cuando corresponda, los participantes pediátricos también deben firmar un formulario de consentimiento.
Participantes japoneses que son receptores de alo-TCMH con cGVHD activa, refractaria o recurrente que requieren supresión inmune sistémica a pesar de al menos 2 líneas de terapia sistémica previa.
- La cGVHD activa se define como la presencia de signos y síntomas de cGVHD según el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre criterios para ensayos clínicos en cGVHD.
La enfermedad refractaria se define como el cumplimiento de cualquiera de los siguientes criterios:
- El desarrollo de 1 o más sitios nuevos de enfermedad mientras se recibe tratamiento para cGVHD.
- Progresión de los sitios existentes de la enfermedad a pesar de al menos 1 mes de terapia estándar o en investigación para cGVHD.
- Participantes que no lograron una respuesta dentro de los 3 meses de la terapia previa para cGVHD y para quienes el médico tratante cree que se requiere una nueva terapia sistémica.
- La cGVHD recurrente se define como una enfermedad activa y sintomática (después de una respuesta inicial a una terapia previa) según los criterios de consenso de los NIH de 2014 mediante una evaluación global o específica de un órgano o para la cual el médico cree que se requiere una nueva línea de terapia sistémica.
- Los participantes pueden tener manifestaciones persistentes y activas de aGVHD y cGVHD (síndrome de superposición), según lo definido por el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre criterios para ensayos clínicos en cGVHD.
- Puntuación de desempeño de Karnofsky ≥ 60 (si tiene 16 años o más); Puntuación de rendimiento de Lansky ≥ 60 (si es menor de 16 años).
- Funciones adecuadas de órganos y médula ósea evaluadas durante los 14 días previos al inicio del tratamiento del estudio.
- Aclaramiento de creatinina ≥ 30 ml/min/1,73 m2 basado en la fórmula de Cockcroft-Gault en participantes adultos y fórmula de Schwartz en participantes pediátricos.
- Se permite, pero no es obligatorio, el uso concomitante de un corticosteroide sistémico. Se permiten corticosteroides tópicos e inhalados. Si un participante está tomando un corticosteroide, debe ser una dosis estable durante al menos 2 semanas antes del inicio del tratamiento del estudio.
- Se permite, pero no es obligatorio, el uso concomitante de inmunosupresores definidos por el protocolo.
- Voluntad de evitar el embarazo o tener hijos según criterios definidos por el protocolo.
Criterio de exclusión:
- Tiene aGVHD sin manifestaciones de cGVHD.
- Cualquier evidencia (histológica, citogenética, molecular, hematológica o mixta) de recaída del cáncer subyacente o enfermedad linfoproliferativa postrasplante en el momento de la detección.
- Historia de pancreatitis aguda o crónica.
- Historia de miositis.
- Historia u otra evidencia de enfermedad grave, infección no controlada, alergia a excipientes o cualquier otra condición que haría que el participante, en opinión del investigador, no sea apto para el estudio.
- Tiene síndrome de inmunodeficiencia adquirida.
- Historial de tuberculosis latente o activa según criterios definidos por el protocolo.
- Infección activa por VHB o VHC que requiere tratamiento o en riesgo de reactivación del VHB (es decir, HBsAg positivo).
- Embarazada o amamantando.
- Exposición previa a terapias dirigidas a CSF-1R.
- Uso de cualquier agente que no sea corticosteroides o inmunosupresores para el tratamiento de cGVHD dentro de las 2 semanas o 5 vidas medias, lo que sea más corto, antes del inicio del tratamiento del estudio.
- Ha recibido un tratamiento en investigación dentro de los 28 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
- Participando actualmente en algún otro estudio de intervención.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis de axatilimab
Axatilimab a la dosis definida por el protocolo.
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Infusión intravenosa
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general en los primeros 6 ciclos
Periodo de tiempo: Hasta el Ciclo 7 (Día 169)
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La tasa de respuesta general se evaluará según la cantidad de participantes con respuesta objetiva en el ciclo 7 (ciclos de 28 días), día 1, con respuestas definidas según los criterios de consenso de los NIH de 2014.
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Hasta el Ciclo 7 (Día 169)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes con una mejora de ≥ 7 puntos en la puntuación de la escala de síntomas de Lee modificada (mLSS)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Definido por el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre criterios para ensayos clínicos en cGVHD.
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Hasta 2 años
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Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Definido como el tiempo desde la respuesta parcial inicial o la respuesta completa hasta la progresión documentada de cGVHD, el inicio de una nueva terapia o la muerte por cualquier motivo.
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Hasta 2 años
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Tasa de respuesta específica de órgano
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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La respuesta específica de órgano se define como el número de participantes con respuesta objetiva para los nueve órganos individuales según el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre criterios para ensayos clínicos en cGVHD (piel, ojos, boca, esófago, tubo digestivo superior [GI], tubo digestivo inferior). , hígado, pulmones y articulaciones y fascias).
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Hasta 2 años
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Reducción porcentual de la dosis diaria promedio (o equivalente) de corticosteroides
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Proporción de participantes que interrumpen el uso de corticosteroides
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años y 30 días
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Definido como eventos adversos informados por primera vez o empeoramiento de un evento preexistente desde el momento en que el participante firma el formulario de consentimiento informado (ICF) hasta al menos 30 días después del final del ensayo (EOT) o hasta el inicio de una nueva terapia con cGVHD. .
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Hasta 2 años y 30 días
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Cambio con respecto al valor inicial en el estado funcional de Karnofsky/Lansky
Periodo de tiempo: Hasta 2 años y 30 días
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Hasta 2 años y 30 días
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Farmacocinética (PK) de axatilimab en plasma
Periodo de tiempo: Hasta 2 años y 30 días
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Concentración de axatilimab en plasma.
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Hasta 2 años y 30 días
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Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años y 30 días
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Hasta 2 años y 30 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Incyte Medical Monitor, Incyte Corporation
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de julio de 2024
Finalización primaria (Actual)
6 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
30 de marzo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
16 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Organización de la neumonía
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades bronquiales
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Bronquiolitis Obliterante
- Bronquiolitis
- Bronquitis
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Síndrome de bronquiolitis obliterante
- axatilimab
Otros números de identificación del estudio
- INCA34176-358
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Incyte comparte datos con investigadores externos calificados después de enviar una propuesta de investigación.
Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión sobre la base del mérito científico.
Todos los datos proporcionados son anónimos para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de los datos del ensayo se realiza según los criterios y el proceso descritos en https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos se compartirán después de la publicación principal o 2 años después de que finalice el estudio para productos e indicaciones autorizados en el mercado.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los datos de los estudios elegibles se compartirán con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en la sección Intercambio de datos de www.incyteclinicaltrials.com.
sitio web.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anonimizados según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .