一项评估 Axatilimab 单药治疗日本患有复发性或难治性活动性慢性移植物抗宿主病受试者的疗效、安全性和药代动力学的研究

纳入标准：

• 签署 ICF 时年满 6 岁。

• 能够理解并愿意签署研究的书面 ICF。

  • 对于6 至17 岁的参与者，家长/监护人必须提供儿科参与者的同意书；如果适用，儿科参与者还应签署同意书。

• 日本参与者是同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）受者，患有活动性、难治性或复发性 cGVHD，尽管之前接受过至少 2 线全身治疗，但仍需要全身免疫抑制。

  • 根据 2014 年 NIH cGVHD 临床试验标准共识开发项目，活动性 cGVHD 被定义为存在 cGVHD 体征和症状。

  • 难治性疾病定义为满足以下任何标准：

    • 在接受 cGVHD 治疗时出现 1 个或多个新的疾病部位。
    • 尽管接受了至少 1 个月的 cGVHD 标准或研究治疗，但现有疾病部位仍出现进展。
    • 先前的 cGVHD 治疗在 3 个月内未达到缓解且治疗医生认为需要新的全身治疗的参与者。
  • 根据 NIH 2014 年共识标准，通过器官特异性或整体评估或医生认为需要新的全身治疗方案，复发性 cGVHD 被定义为活动性、有症状的疾病（在对先前治疗产生初步反应后）。
• 根据 2014 年 NIH cGVHD 临床试验标准共识发展项目的定义，参与者可能有持续、活跃的 aGVHD 和 cGVHD 表现（重叠综合征）。
• 卡诺夫斯基表现评分≥60（如果年龄16岁或以上）； Lansky 表现评分 ≥ 60（如果年龄小于 16 岁）。
• 在研究治疗开始前 14 天内评估了足够的器官和骨髓功能。
• 肌酐清除率≥30mL/min/1.73 m2 基于成人参与者的 Cockcroft-Gault 公式和儿童参与者的 Schwartz 公式。
• 允许同时使用全身性皮质类固醇，但不是必需的。 允许局部和吸入皮质类固醇药物。 如果参与者正在服用皮质类固醇，则在研究治疗开始前至少两周内必须保持稳定剂量。
• 允许同时使用方案定义的免疫抑制剂，但不是必需的。
• 根据方案定义的标准，愿意避免怀孕或生育孩子。

排除标准：

• 患有 aGVHD，但没有 cGVHD 表现。
• 筛查时潜在癌症或移植后淋巴增殖性疾病复发的任何证据（组织学、细胞遗传学、分子、血液学或混合）。
• 有急性或慢性胰腺炎病史。
• 有肌炎史。
• 严重疾病史或其他证据、不受控制的感染、对赋形剂过敏或研究者认为参与者不适合研究的任何其他情况。
• 患有获得性免疫缺陷综合症。
• 根据方案定义的标准，有潜伏性或活动性结核病史。
• 需要治疗或有 HBV 再激活风险的活动性 HBV 或 HCV 感染（即 HBsAg 阳性）。
• 怀孕或哺乳。
• 既往接受过 CSF-1R 靶向治疗。
• 在研究治疗开始前 2 周或 5 个半衰期（以较短者为准）内使用除皮质类固醇或免疫抑制剂以外的任何药物治疗 cGVHD。
• 在研究治疗开始前 28 天内接受过研究治疗。
• 目前正在参与任何其他干预研究。