En studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til axatilimab monoterapi hos japanske deltakere med tilbakevendende eller refraktær aktiv kronisk graft-versus-vert-sykdom
6. januar 2026 oppdatert av: Incyte Biosciences Japan GK
En fase 3, åpen, multisenterstudie for å evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til axatilimab monoterapi hos japanske deltakere med tilbakevendende eller refraktær aktiv kronisk graft-versus-vert-sykdom etter minst 2 linjer med systemisk terapi
Denne studien vil bli utført for å bestemme den kliniske effekten av axatilimab hos japanske deltakere med kronisk graft-versus-host-sykdom (cGVHD).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
21
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Aichi, Japan, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
-
Fukui, Japan, 910-1193
- University of Fukui Hospital
-
Fukuoka, Japan
- Kyushu University Hospital
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Hokkaido, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Hyōgo, Japan, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
Kanagawa, Japan, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
Kumamoto, Japan, 860-0008
- National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
-
Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
Nagoya, Japan, 453-8511
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
-
Osaka, Japan, 541-8567
- Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka International Cancer Institute
-
Saitama-shi, Saitama,, Japan, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
Tokyo, Japan, 113-8677
- Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Minst 6 år på tidspunktet for signering av ICF.
Evne til å forstå og vilje til å signere en skriftlig ICF for studiet.
• For deltakere i alderen 6 til 17 år må en forelder/foresatte gi samtykke til pediatriske deltakere; når det er aktuelt, bør pediatriske deltakere også signere et samtykkeskjema.
Japanske deltakere som er allo-HSCT-mottakere med aktiv, refraktær eller tilbakevendende cGVHD som krever systemisk immunsuppresjon til tross for minst 2 linjer med tidligere systemisk terapi.
- Aktiv cGVHD er definert som tilstedeværelsen av tegn og symptomer på cGVHD i henhold til 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
Refraktær sykdom er definert som å oppfylle ett av følgende kriterier:
- Utvikling av 1 eller flere nye sykdomssteder mens de behandles for cGVHD.
- Progresjon av eksisterende sykdomssteder til tross for minst 1 måned med standard- eller undersøkelsesbehandling for cGVHD.
- Deltakere som ikke oppnådde respons innen 3 måneder på tidligere terapi for cGVHD og som behandlende lege mener det er nødvendig med ny systemisk terapi.
- Tilbakevendende cGVHD er definert som aktiv, symptomatisk sykdom (etter en første respons på tidligere terapi) basert på NIH 2014 konsensuskriteriene ved organspesifikk eller global vurdering eller som legen mener det er nødvendig med en ny linje av systemisk terapi.
- Deltakere kan ha vedvarende, aktive aGVHD- og cGVHD-manifestasjoner (overlappingssyndrom), som definert av 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
- Karnofsky ytelsesscore på ≥ 60 (hvis du er 16 år eller eldre); Lansky ytelsesscore på ≥ 60 (hvis den er yngre enn 16 år).
- Tilstrekkelige organ- og benmargsfunksjoner evaluert i løpet av de 14 dagene før start av studiebehandling.
- Kreatininclearance ≥ 30 ml/min/1,73 m2 basert på Cockcroft-Gault-formelen hos voksne deltakere og Schwartz-formelen hos pediatriske deltakere.
- Samtidig bruk av et systemisk kortikosteroid er tillatt, men ikke nødvendig. Aktuelle og inhalerte kortikosteroidmidler er tillatt. Hvis en deltaker tar et kortikosteroid, må det være en stabil dose i minst 2 uker før start av studiebehandling.
- Samtidig bruk av protokolldefinert immunsuppressiv er tillatt, men ikke nødvendig.
- Vilje til å unngå graviditet eller far til barn basert på protokolldefinerte kriterier.
Ekskluderingskriterier:
- Har aGVHD uten manifestasjoner av cGVHD.
- Eventuelle bevis (histologiske, cytogenetiske, molekylære, hematologiske eller blandede) på tilbakefall av den underliggende kreftsykdommen eller lymfoproliferative sykdommen etter transplantasjon på tidspunktet for screening.
- Historie med akutt eller kronisk pankreatitt.
- Historie om myositt.
- Anamnese eller andre bevis på alvorlig sykdom, ukontrollert infeksjon, allergi mot hjelpestoffer eller andre forhold som vil gjøre deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, uegnet for studien.
- Har ervervet immunsviktsyndrom.
- Historie om latent eller aktiv TB basert på protokolldefinerte kriterier.
- Aktiv HBV- eller HCV-infeksjon som krever behandling, eller med risiko for HBV-reaktivering (dvs. positiv HBsAg).
- Gravid eller ammende.
- Tidligere eksponering for CSF-1R målrettede terapier.
- Bruk av andre midler enn kortikosteroider, eller det immunsuppressive midlet for behandling av cGVHD innen 2 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er kortest, før start av studiebehandling.
- Har mottatt en undersøkelsesbehandling innen 28 dager før oppstart av studiebehandling.
- Deltar for tiden i en hvilken som helst annen intervensjonsstudie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Axatilimab Dose
Aksatilimab ved den protokolldefinerte dosen.
|
IV infusjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet responsrate i de første 6 syklusene
Tidsramme: Opp til syklus 7 (dag 169)
|
Den samlede svarprosenten vil bli vurdert av antall deltakere med objektiv respons etter syklus 7 (28-dagers sykluser), dag 1, med svar definert av 2014 NIH-konsensuskriteriene.
|
Opp til syklus 7 (dag 169)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med en ≥ 7-punkts forbedring i modifisert Lee symptomskala (mLSS) poengsum
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Samlet svarfrekvens
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Definert av 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
|
Inntil 2 år
|
|
Varighet av svar
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Definert som tiden fra initial delvis respons eller fullstendig respons til dokumentert progresjon av cGVHD, start av ny behandling eller død uansett årsak.
|
Inntil 2 år
|
|
Organspesifikk responsrate
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Organspesifikk respons er definert som antall deltakere med objektiv respons for de ni individuelle organene basert på 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD (hud, øyne, munn, spiserør, øvre gastrointestinal [GI], nedre GI , lever, lunger og ledd og fascia).
|
Inntil 2 år
|
|
Prosentvis reduksjon i gjennomsnittlig daglig dose (eller tilsvarende) av kortikosteroider
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Andel deltakere som slutter med kortikosteroidbruk
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil 2 år og 30 dager
|
Definert som uønskede hendelser rapportert for første gang eller forverring av en allerede eksisterende hendelse fra det tidspunktet deltakeren signerer skjemaet for informert samtykke (ICF) til minst 30 dager etter slutten av utprøvingen (EOT) eller til start av ny cGVHD-behandling .
|
Opptil 2 år og 30 dager
|
|
Endring fra baseline i Karnofsky/Lansky ytelsesstatus
Tidsramme: Opptil 2 år og 30 dager
|
Opptil 2 år og 30 dager
|
|
|
Axatilimab farmakokinetisk (PK) i plasma
Tidsramme: Opptil 2 år og 30 dager
|
Aksatilimab-konsentrasjon i plasma.
|
Opptil 2 år og 30 dager
|
|
Antall deltakere med antistoff-antistoff (ADA)
Tidsramme: Opptil 2 år og 30 dager
|
Opptil 2 år og 30 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Incyte Medical Monitor, Incyte Corporation
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. juli 2024
Primær fullføring (Faktiske)
6. august 2025
Studiet fullført (Antatt)
30. mars 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
16. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INCA34176-358
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Incyte deler data med kvalifiserte eksterne forskere etter at et forskningsforslag er sendt inn.
Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et granskingspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste.
Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Tilgjengeligheten av prøvedata er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
IPD-delingstidsramme
Data vil bli delt etter primærpublisering eller 2 år etter at studien er avsluttet for markedsautoriserte produkter og indikasjoner.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Data fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet i delen for datadeling på www.incyteclinicaltrials.com
nettsted.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data under vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .