再発または難治性の活動性慢性移植片対宿主病を患う日本人参加者におけるアキサティリマブ単剤療法の有効性、安全性、および薬物動態を評価する研究

包含基準:

• ICF署名時に6歳以上であること。

• 研究を理解する能力と、書面によるICFに署名する意欲。

  • 6 ～ 17 歳の参加者の場合、親/保護者は小児参加者の同意を得る必要があります。該当する場合、小児参加者も同意書に署名する必要があります。

• 少なくとも2ラインの全身療法を受けたにもかかわらず、全身免疫抑制を必要とする活動性、難治性、または再発性cGVHDを有する同種HSCTレシピエントである日本人参加者。

  • 活動性 cGVHD は、cGVHD における臨床試験の基準に関する 2014 NIH コンセンサス開発プロジェクトに従って、cGVHD の徴候および症状の存在として定義されます。

  • 難治性疾患は、以​​下の基準のいずれかを満たすものとして定義されます。

    • cGVHDの治療中に1つ以上の新たな疾患部位が発症した場合。
    • cGVHDに対する少なくとも1か月の標準治療または治験治療にもかかわらず、既存の疾患部位が進行している。
    • cGVHDに対する以前の治療で3か月以内に反応が得られず、担当医師が新たな全身療法が必要であると考えている参加者。
  • 再発性cGVHDは、NIHの2014年コンセンサス基準に基づき、臓器特異的または全体的な評価による、または新たな全身療法が必要と医師が判断した活動性の症候性疾患（以前の治療に対する初期反応後の）として定義されます。
• 参加者は、cGVHD における臨床試験の基準に関する 2014 NIH コンセンサス開発プロジェクトによって定義されているように、持続的で活動性の aGVHD および cGVHD 症状 (重複症候群) を患っている可能性があります。
• Karnofsky パフォーマンススコアが 60 以上（16 歳以上の場合）。 Lansky パフォーマンス スコア ≥ 60 (16 歳未満の場合)。
• 研究治療開始前の14日間に適切な臓器および骨髄機能が評価された。
• クレアチニンクリアランス ≥ 30 mL/min/1.73 m2 は成人参加者ではコッククロフト・ゴールト式に、小児参加者ではシュワルツ式に基づいています。
• 全身性コルチコステロイドの併用は許可されていますが、必須ではありません。 局所および吸入コルチコステロイド剤の使用は許可されています。 参加者がコルチコステロイドを服用している場合、治験治療開始前の少なくとも2週間は安定した用量でなければなりません。
• プロトコールで定義された免疫抑制剤の併用は許可されていますが、必須ではありません。
• プロトコルで定義された基準に基づいて、妊娠または子供の父親になることを回避する意欲。

除外基準:

• cGVHD の症状を示さない aGVHD を有する。
• スクリーニング時の基礎癌または移植後のリンパ増殖性疾患の再発のあらゆる証拠（組織学的、細胞遺伝学的、分子学的、血液学的、または混合）。
• 急性または慢性膵炎の病歴。
• 筋炎の病歴。
• 重篤な疾患、制御されていない感染症、賦形剤に対するアレルギー、または研究者の意見において参加者を研究に不適当とさせるその他の症状の病歴またはその他の証拠。
• 後天性免疫不全症候群を患っている。
• プロトコルで定義された基準に基づく潜在性または活動性結核の病歴。
• 治療を必要とする活動性HBVまたはHCV感染、またはHBV再活性化のリスクがある（すなわち、HBs抗原陽性）。
• 妊娠中または授乳中。
• CSF-1R標的療法への過去の曝露。
• -治験治療開始前の2週間または5半減期のいずれか短い方以内の、cGVHDの治療のためのコルチコステロイドまたは免疫抑制剤以外の薬剤の使用。
• -治験治療開始前28日以内に治験治療を受けている。
• 現在、他の介入研究に参加しています。