Een onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van axatilimab-monotherapie te evalueren bij Japanse deelnemers met recidiverende of refractaire actieve chronische graft-versus-host-ziekte
6 januari 2026 bijgewerkt door: Incyte Biosciences Japan GK
Een fase 3, open-label, multicenter onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van axatilimab-monotherapie te evalueren bij Japanse deelnemers met recidiverende of refractaire actieve chronische graft-versus-host-ziekte na ten minste twee lijnen systemische therapie
Deze studie zal worden uitgevoerd om de klinische werkzaamheid van axatilimab bij Japanse deelnemers met chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) te bepalen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
21
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Aichi, Japan, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
-
Fukui, Japan, 910-1193
- University of Fukui Hospital
-
Fukuoka, Japan
- Kyushu University Hospital
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Hokkaido, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Hyōgo, Japan, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
Kanagawa, Japan, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
Kumamoto, Japan, 860-0008
- National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
-
Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
Nagoya, Japan, 453-8511
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
-
Osaka, Japan, 541-8567
- Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka International Cancer Institute
-
Saitama-shi, Saitama,, Japan, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
Tokyo, Japan, 113-8677
- Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Minimaal 6 jaar oud op het moment van ondertekening van de ICF.
Begrijpelijkheid en bereidheid om een schriftelijke ICF voor het onderzoek te ondertekenen.
• Voor deelnemers van 6 tot en met 17 jaar moet een ouder/voogd toestemming geven voor pediatrische deelnemers; indien van toepassing moeten pediatrische deelnemers ook een toestemmingsformulier ondertekenen.
Japanse deelnemers die allo-HSCT-ontvangers zijn met actieve, refractaire of recidiverende cGVHD die systemische immuunsuppressie vereisen, ondanks ten minste twee eerdere systemische therapielijnen.
- Actieve cGVHD wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van tekenen en symptomen van cGVHD volgens het NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD uit 2014.
Refractaire ziekte wordt gedefinieerd als het voldoen aan een van de volgende criteria:
- De ontwikkeling van 1 of meer nieuwe ziektehaarden tijdens de behandeling voor cGVHD.
- Progressie van bestaande ziektelocaties ondanks minimaal 1 maand standaard- of onderzoekstherapie voor cGVHD.
- Deelnemers die binnen 3 maanden geen respons bereikten op eerdere therapie voor cGVHD en voor wie de behandelend arts van mening is dat een nieuwe systemische therapie nodig is.
- Recidiverende cGVHD wordt gedefinieerd als een actieve, symptomatische ziekte (na een eerste reactie op eerdere therapie) op basis van de consensuscriteria van de NIH 2014 op basis van orgaanspecifieke of globale beoordeling of waarvoor de arts van mening is dat een nieuwe lijn van systemische therapie nodig is.
- Deelnemers kunnen aanhoudende, actieve aGVHD- en cGVHD-manifestaties hebben (overlapsyndroom), zoals gedefinieerd door het 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
- Karnofsky-prestatiescore van ≥ 60 (indien 16 jaar of ouder); Lansky-prestatiescore van ≥ 60 (indien jonger dan 16 jaar).
- Adequate orgaan- en beenmergfuncties werden geëvalueerd gedurende de 14 dagen voorafgaand aan de start van de onderzoeksbehandeling.
- Creatinineklaring ≥ 30 ml/min/1,73 m2 gebaseerd op de Cockcroft-Gault-formule bij volwassen deelnemers en de Schwartz-formule bij pediatrische deelnemers.
- Gelijktijdig gebruik van een systemische corticosteroïde is toegestaan, maar niet vereist. Topische en inhalatiecorticosteroïden zijn toegestaan. Als een deelnemer een corticosteroïde gebruikt, moet dit gedurende ten minste 2 weken vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling een stabiele dosis zijn.
- Gelijktijdig gebruik van in het protocol gedefinieerde immunosuppressiva is toegestaan, maar niet vereist.
- Bereidheid om zwangerschap of het verwekken van kinderen te vermijden op basis van in het protocol gedefinieerde criteria.
Uitsluitingscriteria:
- Heeft aGVHD zonder manifestaties van cGVHD.
- Enig bewijs (histologisch, cytogenetisch, moleculair, hematologisch of gemengd) van terugval van de onderliggende kanker of lymfoproliferatieve ziekte na transplantatie op het moment van screening.
- Geschiedenis van acute of chronische pancreatitis.
- Geschiedenis van myositis.
- Voorgeschiedenis of ander bewijs van ernstige ziekte, ongecontroleerde infectie, allergie voor hulpstoffen of andere aandoeningen waardoor de deelnemer, naar de mening van de onderzoeker, ongeschikt zou zijn voor het onderzoek.
- Heeft het immunodeficiëntiesyndroom verworven.
- Geschiedenis van latente of actieve tuberculose op basis van in het protocol gedefinieerde criteria.
- Actieve HBV- of HCV-infectie die behandeling vereist, of die risico loopt op HBV-reactivatie (dwz positief HBsAg).
- Zwanger of borstvoeding gevend.
- Eerdere blootstelling aan CSF-1R-gerichte therapieën.
- Gebruik van een ander middel dan corticosteroïden of het immunosuppressivum voor de behandeling van cGVHD binnen 2 weken of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat korter is, vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling.
- Heeft binnen 28 dagen vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling een onderzoeksbehandeling ondergaan.
- Neemt momenteel deel aan een ander interventioneel onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Axatilimab dosis
Axatilimab in de in het protocol gedefinieerde dosis.
|
IV-infusie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal responspercentage in de eerste 6 cycli
Tijdsspanne: Tot cyclus 7 (dag 169)
|
Het totale responspercentage zal worden beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met een objectieve respons in cyclus 7 (cycli van 28 dagen), dag 1, waarbij de respons wordt gedefinieerd door de NIH-consensuscriteria van 2014.
|
Tot cyclus 7 (dag 169)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met een verbetering van ≥ 7 punten in de gemodificeerde Lee-symptoomschaal (mLSS)-score
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Algemeen responspercentage
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Gedefinieerd door het NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD uit 2014.
|
Tot 2 jaar
|
|
Duur van de respons
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Gedefinieerd als de tijd vanaf de initiële gedeeltelijke respons of volledige respons tot gedocumenteerde progressie van cGVHD, start van nieuwe therapie of overlijden om welke reden dan ook.
|
Tot 2 jaar
|
|
Orgaanspecifiek responspercentage
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Orgaanspecifieke respons wordt gedefinieerd als het aantal deelnemers met een objectieve respons voor de negen individuele organen, gebaseerd op het NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD uit 2014 (huid, ogen, mond, slokdarm, bovenste gastro-intestinale [GI], lagere GI lever, longen en gewrichten en fascia).
|
Tot 2 jaar
|
|
Percentage verlaging van de gemiddelde dagelijkse dosis (of equivalent) corticosteroïden
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Percentage deelnemers dat stopt met het gebruik van corticosteroïden
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar en 30 dagen
|
Gedefinieerd als bijwerkingen die voor het eerst worden gemeld of verergering van een reeds bestaande gebeurtenis vanaf het moment dat de deelnemer het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) ondertekent tot ten minste 30 dagen na het einde van de studie (EOT) of tot de start van een nieuwe cGVHD-therapie .
|
Maximaal 2 jaar en 30 dagen
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de prestatiestatus van Karnofsky/Lansky
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar en 30 dagen
|
Maximaal 2 jaar en 30 dagen
|
|
|
Farmacokinetische (PK) axatilimab in plasma
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar en 30 dagen
|
Axatilimab-concentratie in plasma.
|
Maximaal 2 jaar en 30 dagen
|
|
Aantal deelnemers met anti-medicijn-antilichaam (ADA)
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar en 30 dagen
|
Maximaal 2 jaar en 30 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Incyte Medical Monitor, Incyte Corporation
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 juli 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 augustus 2025
Studie voltooiing (Geschat)
30 maart 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INCA34176-358
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Incyte deelt gegevens met gekwalificeerde externe onderzoekers nadat een onderzoeksvoorstel is ingediend.
Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten.
Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
De beschikbaarheid van proefgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
IPD-tijdsbestek voor delen
Gegevens worden gedeeld na de primaire publicatie of twee jaar nadat het onderzoek is beëindigd voor op de markt toegelaten producten en indicaties.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gegevens uit in aanmerking komende onderzoeken zullen worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces dat wordt beschreven in het gedeelte Gegevens delen op www.incyteclinicaltrials.com
website.
Bij goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .