Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En open-label-udvidelsessikkerhedsundersøgelse af Melas-patienter, der afsluttede TIS6463-203 (Prizm)

2. juli 2026 opdateret af: Tisento Therapeutics

En åben-label-udvidelsesundersøgelse, der evaluerer sikkerheden ved Zagociguat hos deltagere med Melas, der afsluttede TIS6463-203

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af zagociguat hos patienter med Melas, der afsluttede den lead-in-undersøgelse TIS6463-203. TIS6463-204 evaluerer Zagociguat i en open-label-udvidelsesundersøgelse i den daglige dosis på 15 mg. Undersøgelsesmedicinen er et mundtligt oralt bord og vil blive leveret på klinikken og/eller sendt til deltagerens hjem. Undersøgelsesvurderinger vil blive gennemført under klinikbesøg, der vil forekomme efter tre måneder og derefter efter seks måneder. Derefter forekommer klinikbesøg hver sjette måned.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

På screeningsbesøgsdag -1 (som svarer til periode 2 uge 12 Besøg fra lead-in-undersøgelse TIS6463-203), vil deltagerne underskrive den informerede samtykkeformular, bekræftes berettiget til denne open-label-udvidelsesundersøgelse og gennemgå screeningsbesøgsvurderinger. Kvalificerede deltagere begynder at dosere den næste dag på dag 1 (der er ingen dag 0) derhjemme. Deltagerne vil have et 3-måneders besøg og 6-måneders undersøgelsesbesøg på klinikken og derefter vil have et klinikbesøg hver 6. måned. Deltagerne skal have et opfølgende besøg 4 (+1) uger efter Zagociguat-seponering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

44

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • University College London Hospital. The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE14LP
        • The Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UT Health Houston
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Underskrevet et Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) -godkendte informeret samtykkeformular (ICF).
  2. Afsluttet TIS6463-203-behandling gennem perioden 2 uger 12 besøg.
  3. Accepterer at følge livsstilsbegrænsninger.
  4. Andre kriterier pr. Protokol.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver medicinsk tilstand eller klinisk konstatering, der pr. Undersøgelsesdom ville udelukke en sikker undersøgelse af deltagelse og/eller gennemførelse af alle forsøgskrav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zagociguat 15 mg
Deltagerne modtager zagociguat 15 mg en gang om dagen (QD) i undersøgelsens varighed.
Medicin: Zagociguat 15 mg
En gang daglige orale tabletter
Andre navne:
  • CY6463
  • IW-6463

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsvækstbemærkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 gennem opfølgningen i behandlingsperioden 4 uger efter sidste dosis af studiemedicin.
TEAE'er er enhver uhensigtsmæssig begivenhed, der måske eller måske ikke er relateret til studiemedicin.
Dag 1 gennem opfølgningen i behandlingsperioden 4 uger efter sidste dosis af studiemedicin.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

7. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juli 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TIS6463-204

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner