Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa w zakresie rozszerzenia otwartego u pacjentów z Melas, którzy ukończyli TIS6463-203 (PRIZM)

2 lipca 2026 zaktualizowane przez: Tisento Therapeutics

Badanie rozszerzenia otwartego oceniające bezpieczeństwo Zagociguat u uczestników z Melasem, którzy ukończyli TIS6463-203

Celem tego badania klinicznego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji Zagociguat u pacjentów z Melas, którzy ukończyli badanie ołowiowe TIS6463-203. TIS6463-204 ocenia Zagociguat w badaniu rozszerzenia otwartego w codziennej dawce 15 mg. Badane leki są dziennie doustnym stołem i będą dostarczane w klinice i/lub wysyłane do domu uczestnika. Oceny badań zostaną przeprowadzone podczas wizyt w klinice, które wystąpią po trzech miesiącach, a następnie sześciu miesiącach. Następnie wizyty w klinice będą odbywać się co sześć miesięcy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podczas wizyty przesiewowej dnia -1 (który odpowiada okresowi 2 tygodnia 12 Wizyta w badaniu ołowiowym TIS6463-203), uczestnicy podpiszą formularz świadomej zgody, zostaną potwierdzeni do tego badania o otwartym rozszerzeniu i poddania się ocenom wizyty badań przesiewowych. Kwalifikujący się uczestnicy zaczną dawkować następnego dnia w dniu 1 (nie ma dnia 0) w domu. Uczestnicy będą mieli 3-miesięczną wizytę i 6-miesięczną wizytę w klinice, a następnie będą mieli wizytę kliniczną co 6 miesięcy. Uczestnicy powinni mieć wizytę kontrolną 4 (+1) tygodnie po przerwie Zagociguat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

44

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Niemcy
      • Munich, Niemcy, 80336
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UT Health Houston
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Rome, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • University College London Hospital. The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE14LP
        • The Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Podpisano instytucjonalną komisję rewizyjną (IRB)/niezależnej komisji etycznej (IEC)-Formularz świadomej zgody (ICF).
  2. Ukończone leczenie TIS6463-203 przez okres 2 tygodnia 12.
  3. Zgadza się przestrzegać ograniczeń stylu życia.
  4. Inne kryteria w stosunku do protokołu.

Kryteria wykluczenia:

1. Wszelkie warunki medyczne lub stwierdzenie kliniczne, że według osądu badacza wykluczają bezpieczne uczestnictwo w badaniu i/lub wypełnienie wszystkich wymagań próby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zagociguat 15 mg
Uczestnicy otrzymują Zagociguat 15 mg raz dziennie (QD) na czas trwania badania.
Lek: Zagociguat 15 mg
Raz dziennie doustne tabletki
Inne nazwy:
  • CY6463
  • IW-6463

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (TEAES)
Ramy czasowe: Dzień 1 do obserwacji w okresie leczenia 4 tygodnie po ostatniej dawce badanego leku.
Teaes to każde niezdolne zdarzenie, które może być związane z badaniem leków.
Dzień 1 do obserwacji w okresie leczenia 4 tygodnie po ostatniej dawce badanego leku.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TIS6463-204

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj