Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhetsstudie med åpen etikett forlengelse av MELAS-pasienter som fullførte TIS6463-203 (PRIZM)

2. juli 2026 oppdatert av: Tisento Therapeutics

En åpenhetsutvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten til Zagociguat hos deltakere med MELAS som fullførte TIS6463-203

Målet med denne kliniske studien er å evaluere den langsiktige sikkerhet og tolerabiliteten til Zagociguat hos pasienter med MELAS som fullførte innledningen TIS6463-203. TIS6463-204 evaluerer zagociguat i en åpen lettere forlengelsesstudie ved den daglige dosen på 15 mg. Studiemedisinen er et oralbord en gang daglig og vil bli gitt på klinikken og/eller sendes til deltakerens hjem. Studievurderinger vil bli utført under klinikkbesøk som vil skje etter tre måneder og deretter etter seks måneder. Deretter vil klinikkbesøk oppstå hvert halvår.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

På screening besøk dag -1 (som tilsvarer periode 2 uke 12 besøk fra bly-studie TIS6463-203), vil deltakerne signere det informerte samtykkeskjemaet, bli bekreftet kvalifisert for denne åpne utvidelsesstudien og gjennomgå screeningbesøksvurderinger. Kvalifiserte deltakere vil begynne å dosere dagen etter på dag 1 (det er ingen dag 0) hjemme. Deltakerne vil ha et 3-måneders besøk og 6-måneders studiebesøk på klinikken og deretter vil ha et klinikkbesøk hver 6. måned. Deltakerne bør ha et oppfølgingsbesøk 4 (+1) uker etter seponering av Zagociguat.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

44

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UT Health Houston
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • University College London Hospital. The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE14LP
        • The Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Signert et institusjonelt gjennomgangsstyr (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) -Grappet informert samtykkeskjema (ICF).
  2. Fullført TIS6463-203-behandling gjennom perioden 2 uke 12 besøk.
  3. Samtykker i å følge livsstilsbegrensninger.
  4. Andre kriterier i henhold til protokollen.

Eksklusjonskriterier:

1. Enhver medisinsk tilstand eller klinisk funn som, per etterforsker -skjønn, vil utelukke sikker studiedeltakelse og/eller fullføring av alle prøvekrav.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zagociguat 15 mg
Deltakerne mottar Zagociguat 15 mg en gang om dagen (QD) i løpet av studien.
Legemiddel: Zagociguat 15 mg
En gang daglige orale tabletter
Andre navn:
  • CY6463
  • IW-6463

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Dag 1 gjennom oppfølgingen for behandlingsperioden 4 uker etter siste dose medisiner.
TEAE er en hvilken som helst uhyggelig hendelse som kanskje ikke er relatert til studiemedisiner.
Dag 1 gjennom oppfølgingen for behandlingsperioden 4 uker etter siste dose medisiner.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2025

Først lagt ut (Faktiske)

7. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TIS6463-204

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere