Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de seguridad de extensión abierta de pacientes con melas que completaron TIS6463-203 (Prizm)

2 de julio de 2026 actualizado por: Tisento Therapeutics

Un estudio de extensión abierto que evalúa la seguridad de Zagociguat en participantes con Melas que completaron TIS6463-203

El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de Zagociguat en pacientes con MELAS que completaron el estudio de plomo TIS6463-203. TIS6463-204 está evaluando Zagociguat en un estudio de extensión abierta en la dosis diaria de 15 mg. El medicamento del estudio es una tabla oral una vez diaria y se proporcionará en la clínica y/o enviada a la casa del participante. Las evaluaciones del estudio se realizarán durante las visitas clínicas que ocurrirán a los tres meses y luego a los seis meses. A partir de entonces, las visitas clínicas se realizarán cada seis meses.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En el día de la visita de detección -1 (que corresponde al período 2 de la Semana 12, la visita del estudio de plomo TIS6463-203), los participantes firmarán el formulario de consentimiento informado, se confirmarán elegibles para este estudio de extensión abierta y se someterán a evaluaciones de visitas de detección. Los participantes elegibles comenzarán a dosificar el día siguiente en el día 1 (no hay día 0) en casa. Los participantes tendrán una visita de 3 meses y una visita de estudio de 6 meses en la clínica y luego tendrán una visita clínica cada 6 meses. Los participantes deben tener una visita de seguimiento 4 (+1) semanas después de la interrupción de Zagociguat.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

44

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania, 80336
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UT Health Houston
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London Hospital. The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE14LP
        • The Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Firmó una Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) Formulario de consentimiento informado aprobado (ICF).
  2. TIS6463-203 TIS6463-203 durante el período 2 de la Semana 12 Visita.
  3. Acepta seguir las restricciones del estilo de vida.
  4. Otros criterios por protocolo.

Criterios de exclusión:

1. Cualquier condición médica o hallazgo clínico que, por juicio del investigador, impediría la participación segura del estudio y/o la finalización de todos los requisitos del ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Zagociguat 15mg
Los participantes reciben Zagociguat 15 mg una vez al día (QD) durante la duración del estudio.
Droga: Zagociguat 15mg
una vez tabletas orales diarias
Otros nombres:
  • CY6463
  • IW-6463

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el seguimiento del período de tratamiento 4 semanas después de la última dosis de medicación de estudio.
Los TEAE son cualquier evento desagradable que pueda o no estar relacionado con el estudio de la medicación.
Día 1 hasta el seguimiento del período de tratamiento 4 semanas después de la última dosis de medicación de estudio.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tisento Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de agosto de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de abril de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

7 de mayo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TIS6463-204

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir