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Eine Open-Label-Verlängerungssicherheitsstudie von Melas-Patienten, die TIS6463-203 (PRIZM) abgeschlossen haben

2. Juli 2026 aktualisiert von: Tisento Therapeutics

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von Zagociguat bei Teilnehmern mit Melas, die TIS6463-203 abgeschlossen haben

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Zagociguat bei Patienten mit Melas zu bewerten, die die Lead-In-Studie TIS6463-203 abgeschlossen haben. TIS6463-204 bewertet Zagociguat in einer Open-Label-Erweiterungsstudie in der täglichen Dosis von 15 mg. Das Studienmedikament ist ein einmal täglicher oraler Tisch und wird in der Klinik bereitgestellt und/oder in das Haus des Teilnehmers verschickt. Studienbewertungen werden während der Klinikbesuche durchgeführt, die nach drei Monaten und dann nach sechs Monaten auftreten werden. Danach werden alle sechs Monate Klinikbesuche stattfinden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Beim Screening-Besuchstag -1 (der dem 2-Woche-12-Besuch der LEAD-In-Studie TIS6463-203 entspricht) werden die Teilnehmer das Formular für die Einverständniserklärung unterzeichnen, für diese Open-Label-Erweiterungsstudie berechtigt und unterliegen den Bewertungen für den Screening-Besuch. Berechtigte Teilnehmer werden am nächsten Tag am ersten Tag (es gibt keinen Tag 0) zu Hause. Die Teilnehmer haben einen 3-monatigen Besuch und einen 6-monatigen Studienbesuch in der Klinik und danach alle 6 Monate einen Klinikbesuch. Die Teilnehmer sollten einen Follow-up-Besuch 4 (+1) Wochen nach der Abnahme der Zagociguat-Abnahme haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

44

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 80336
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UT Health Houston
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • University College London Hospital. The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE14LP
        • The Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterzeichnete ein Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-genehmigtes Formular für die Einverständniserklärung (ICF).
  2. Abgeschlossene TIS6463-203 Behandlung im Zeitraum 2 Woche 12 Besuch.
  3. Stimmt zu, Lifestyle -Beschränkungen zu befolgen.
  4. Andere Kriterien pro Protokoll.

Ausschlusskriterien:

1. Jeglicher Krankheitszustand oder klinischer Feststellung, dass nach Beurteilung des Ermittlungsbeamten eine sichere Teilnahme und/oder den Abschluss aller Versuchsanforderungen ausschließen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zagociguat 15mg
Die Teilnehmer erhalten für die Dauer der Studie einmal täglich Zagociguat 15 mg (QD).
Arzneimittel: Zagociguat 15mg
Einmal tägliche orale Tabletten
Andere Namen:
  • CY6463
  • IW-6463

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Tees)
Zeitfenster: Tag 1 bis zur Follow-up für die Behandlungsperiode 4 Wochen nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten.
Teees sind ein ungünstiges Ereignis, das mit Medikamenten in der Studie zusammenhängen kann oder nicht.
Tag 1 bis zur Follow-up für die Behandlungsperiode 4 Wochen nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TIS6463-204

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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