Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin Melas-potilaiden laajennusturvallisuustutkimus, jotka suorittivat TIS6463-203 (Prizm)

torstai 2. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Tisento Therapeutics

Avoin laajennustutkimus, jossa arvioidaan Zagociguatin turvallisuutta osallistujissa Melasin kanssa, joka valmisti TIS6463-203

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida Zagociguatin pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys Melas-potilailla, jotka suorittivat johtavan tutkimuksen TIS6463-203. TIS6463-204 arvioi zagociguatia avoimessa laajennustutkimuksessa päivittäisellä annoksella 15 mg. Tutkimuslääkitys on kerran päivittäinen suuntapöytä, ja se toimitetaan klinikalla ja/tai kuljetetaan osallistujan kotiin. Tutkimuksen arvioinnit tehdään klinikkavierailuissa, jotka tapahtuvat kolmen kuukauden kuluttua ja sitten kuuden kuukauden kuluttua. Sen jälkeen klinikkavierailut tapahtuvat kuuden kuukauden välein.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Seulontavierailun päivä-1 (joka vastaa ajanjaksoa 2 viikkoa 12 vierailua johtavasta tutkimuksesta TIS6463-203), osallistujat allekirjoittavat tietoisen suostumuslomakkeen, vahvistetaan tämän avoimeen laajennustutkimukseen ja suorittavat seulontavierailujen arvioinnit. Tukikelpoiset osallistujat alkavat annostelua seuraavana päivänä 1 (ei ole päivää 0) kotona. Osallistujilla on 3 kuukauden vierailu ja 6 kuukauden tutkimusvierailu klinikalla, ja sen jälkeen klinikkavierailu on kuuden kuukauden välein. Osallistujilla tulisi olla seurantavierailu 4 (+1) viikkoa Zagociguatin lopettamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

44

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 80336
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College London Hospital. The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE14LP
        • The Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT Health Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu institutionaalinen tarkastuslautakunta (IRB)/riippumaton etiikkakomitea (IEC)-hyväksymä tietoinen suostumuslomake (ICF).
  2. Suoritettu TIS6463-203 -hoito ajanjakson 2 viikon 12 vierailun ajan.
  3. Suostuu seuraamaan elämäntapa -rajoituksia.
  4. Muut kriteerit protokollaa kohti.

Poissulkemiskriteerit:

1. Mikä tahansa sairaus tai kliininen havainto, joka tutkijan arviointia kohti estäisi kaikkien tutkimusvaatimusten turvallisen tutkimuksen osallistumisen ja/tai täydentämisen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Zagociguat 15 mg
Osallistujat saavat zagociguat 15 mg kerran päivässä (QD) tutkimuksen ajan.
Lääke: zagociguat 15 mg
kerran päivittäin suun kautta annettavat tabletit
Muut nimet:
  • CY6463
  • IW-6463

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAES) esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 1 seurannan kautta hoitojakson 4 viikkoa viimeisen tutkimuksen lääkityksen annoksen jälkeen.
Teenit ovat epätoivottuja tapahtumia, jotka saattavat liittyä tai ei liittyä tutkimuslääkkeisiin.
Päivä 1 seurannan kautta hoitojakson 4 viikkoa viimeisen tutkimuksen lääkityksen annoksen jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tisento Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 18. elokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. toukokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. toukokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TIS6463-204

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa