Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label extension Safety Study van Melas-patiënten die TIS6463-203 hebben voltooid (PRIZM)

2 juli 2026 bijgewerkt door: Tisento Therapeutics

Een open-label extensiestudie die de veiligheid van Zagociguat evalueert bij deelnemers met Melas die TIS6463-203 voltooiden

Het doel van deze klinische studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Zagociguat te evalueren bij patiënten met Melas die de inleidingstudie TIS6463-203 hebben voltooid. TIS6463-204 is het evalueren van Zagociguat in een open-label extensiestudie bij de dagelijkse dosis van 15 mg. Het studiemedicatie is een eenmalige mondelinge tabel en wordt verstrekt in de kliniek en/of naar het huis van de deelnemer verzonden. Studiebeoordelingen zullen worden uitgevoerd tijdens kliniekbezoeken die na drie maanden en vervolgens na zes maanden zullen plaatsvinden. Daarna zullen kliniekbezoeken elke zes maanden plaatsvinden.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Op screening bezoek dag -1 (wat overeenkomt met periode 2 week 12 bezoek van inleidingstudie TIS6463-203), zullen deelnemers het geïnformeerde toestemmingsformulier ondertekenen, worden bevestigd in aanmerking voor deze open-label extensiestudie en screening-bezoekbeoordelingen ondergaan. In aanmerking komende deelnemers beginnen de volgende dag op dag 1 te doseren (er is geen dag 0) thuis. Deelnemers krijgen een bezoek van 3 maanden en een studie van 6 maanden in de kliniek en hebben daarna om de 6 maanden een kliniekbezoek. Deelnemers moeten een vervolgbezoek hebben 4 (+1) weken na stopzetting van Zagociguat.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

44

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Duitsland
      • Munich, Duitsland, 80336
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Rome, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • University College London Hospital. The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE14LP
        • The Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • UT Health Houston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekend een Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurd geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF).
  2. Voltooide TIS6463-203-behandeling door de periode 2 Week 12 bezoek.
  3. Stemt ermee in om levensstijlbeperkingen te volgen.
  4. Andere criteria volgens het protocol.

Uitsluitingscriteria:

1. Elke medische toestand of klinische bevinding die volgens het oordeel van de onderzoeker een veilige deelname van de studie en/of voltooiing van alle proefvereisten zou uitsluiten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Zagociguat 15mg
Deelnemers ontvangen Zagociguat 15 mg eenmaal per dag (QD) voor de duur van het onderzoek.
Geneesmiddel: Zagociguat 15mg
eenmaal daags orale tabletten
Andere namen:
  • CY6463
  • IW-6463

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met de follow-up voor behandelingsperiode 4 weken na de laatste dosis studiemedicatie.
Tea is een ongewenste gebeurtenis die al dan niet gerelateerd is aan studiemedicatie.
Dag 1 tot en met de follow-up voor behandelingsperiode 4 weken na de laatste dosis studiemedicatie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 augustus 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 mei 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TIS6463-204

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren