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Um estudo de segurança de extensão aberta de pacientes com MELAS que completaram o TIS6463-203 (Prizm)

2 de julho de 2026 atualizado por: Tisento Therapeutics

Um estudo de extensão de etiqueta aberta avaliando a segurança de Zagociguat em participantes com MELAS que completaram o Tis6463-203

O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo de Zagociguat em pacientes com melas que concluíram o estudo de lead-in Tis6463-203. O TIS6463-204 está avaliando o Zagociguat em um estudo de extensão de etiqueta aberta na dose diária de 15mg. O medicamento do estudo é uma tabela oral outrora ao dia e será fornecida na clínica e/ou enviada para a casa do participante. As avaliações do estudo serão realizadas durante as visitas clínicas que ocorrerão em três meses e depois aos seis meses. Depois disso, as visitas clínicas ocorrerão a cada seis meses.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Na triagem, visite o dia -1 (que corresponde ao período 2 da semana 12 Visita do estudo TIS6463-203), os participantes assinarão o formulário de consentimento informado, serão confirmados elegíveis para este estudo de extensão de etiqueta aberta e passará por avaliações de visita de triagem. Os participantes elegíveis começarão a dosar no dia seguinte no dia 1 (não há dia 0) em casa. Os participantes terão uma visita de três meses e uma visita de estudo de 6 meses na clínica e, posteriormente, terão uma visita clínica a cada 6 meses. Os participantes devem ter uma visita de acompanhamento 4 (+1) semanas após a descontinuação de Zagociguat.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

44

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Munich, Alemanha, 80336
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UT Health Houston
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Rome, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London Hospital. The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE14LP
        • The Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Assinou um Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC)-Formulário de Consentimento Informado (ICF).
  2. Tis6463-203 concluído até o período 2 Semana 12 Visita.
  3. Concorda em seguir as restrições de estilo de vida.
  4. Outros critérios por protocolo.

Critérios de exclusão:

1. Qualquer condição médica ou constatação clínica que, por julgamento do investigador, impeça a participação segura do estudo e/ou a conclusão de todos os requisitos de estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Zagociguat 15mg
Os participantes recebem Zagociguat 15 mg uma vez por dia (QD) durante a duração do estudo.
Medicamento: Zagociguat 15mg
uma vez diariamente comprimidos orais
Outros nomes:
  • CY6463
  • IW-6463

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Dia 1 até o acompanhamento do período de tratamento 4 semanas após a última dose de medicamento de estudo.
Os chá são qualquer evento desagradável que possa ou não estar relacionado ao estudo de medicamentos.
Dia 1 até o acompanhamento do período de tratamento 4 semanas após a última dose de medicamento de estudo.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tisento Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de agosto de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de maio de 2025

Primeira postagem (Real)

7 de maio de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de julho de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TIS6463-204

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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