Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åben mærkningsforlængelse for at vurdere langsigtet sikkerhed og effekt af KL1333 hos patienter med primær mitochondrial sygdom (Falcon-OLE)

31. marts 2026 opdateret af: Pharming Technologies B.V.

Et åbent, enarmet forlængelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effekt af KL1333 (Napazimone) hos patienter med primær mitokondriel sygdom

Formålet med dette studie er at undersøge, om studiemedicinen KL1333 er sikker, veltolereret og effektiv på lang sigt til at forbedre symptomerne på træthed og virkningerne på dagligdagen og funktionsevnen (fysiske evner) hos personer med PMD.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 12-måneders åben-etiket forlængelsesstudie (OLE) med henblik på at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af KL1333 hos forsøgspersoner, der tidligere er behandlet med KL1333 eller placebo i Studie KL1333-2020-104A (herefter omtalt som FALCON).

Forsøgspersoner kan indgå i dette forlængelsesstudie enten direkte ved afslutningsbesøget i FALCON-studiet (FALCON Uge 48) eller sikkerhedsopfølgningsbesøget (FALCON Uge 53) eller på et senere tidspunkt. Forsøgspersoner, der tidligere modtog KL1333 i FALCON, vil modtage genbehandling, hvorimod forsøgspersoner, der tidligere blev behandlet med placebo, vil være behandlingsnaive over for KL1333.

Studiet består af et screeningsbesøg (hvis forsøgspersonen går direkte over fra afslutningsbesøget i FALCON-studiet [FALCON Uge 48] eller sikkerhedsopfølgningsbesøget [FALCON Uge 53], falder screeningsbesøget sammen med besøget), en 48-ugers behandlingsperiode med KL1333 op til 100 mg/dag, et afslutningsbesøg (behandlingsslut; EoT) og cirka 5 ugers opfølgning, inklusive studiafslutningsbesøget (EoS). Behandlingsperioden kan strække sig ud over 48 uger, indtil lægemidlet er kommercielt eller på anden måde tilgængeligt, i hvilket tilfælde EoT-besøget vil finde sted senere end Uge 48. Periodiske sikkerhedsmonitoringsbesøg (telefonbesøg hver 4. uge efter Uge 48 og klinikbesøg hver 24. uge efter Uge 48) vil fortsætte for forsøgspersoner, der modtager KL1333 i den valgfrie forlængede behandlingsperiode, indtil lægemidlet er kommercielt eller på anden måde tilgængeligt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

140

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har gennemført FALCON-studiet (18 år eller ældre), og efter forsøgslederens og sponsorens vurdering har været overholdende over for studiekravene
  • Villighed og evne til at deltage i studieundersøgelser inden for de specificerede tidsvinduer
  • Villighed og evne til at udfylde elektroniske patientrapporterede resultater
  • Samtidig medicin, der forventes at forblive stabil gennem hele studiedeltagelsen, hvor det er klinisk muligt
  • Villighed til at suspendere behandling med idebenon under studiet

Eksklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er efter forsøgslederens vurdering usandsynlig til at overholde protokollen, f.eks. på grund af kognitiv svækkelse, eller er uegnet af en hvilken som helst årsag.
  • Enhver medicinsk, psykiatrisk, laboratorie- eller anden tilstand, der kan påvirke risikofordelingsbetragtningerne ved studiedeltagelse negativt eller forstyrre fortolkningen af studieresultaterne, og efter forsøgslederens og/eller den medicinske monitors bedømmelse ville gøre forsøgspersonen uegnet til optagelse i dette studie.

Forsøgspersoner, der ikke tilmeldes direkte ved FALCON-studieafslutningsbesøget (FALCON uge 48) eller sikkerhedsopfølgningsbesøget (FALCON uge 53), skal opfylde de yderligere eksklusionskriterier nedenfor under screeningsbesøget:

• Generel træthed eller muskelsvaghed på grund af andre årsager end mitokondriel sygdom, efter forsøgslederens vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åben label-udvidelse
Deltagerne vil modtage medicin to gange dagligt i mindst 48 uger
Medicin: Napazimon

Produkt: KL1333 (internationalt ikke-proprietært navn: napazimon) Dosis: Hvert emne vil blive op-titræret til sin/hans maksimale vel-tolererede dosis. Startdosis vil være 25 mg KL1333 to gange dagligt (BID; total daglig dosis på 50 mg). Hvis KL1333 anses for at være vel-tolereret efter 4 ugers behandling, vil dosis øges til 50 mg KL1333 BID (total daglig dosis på 100 mg). Dosis kan sænkes fra 50 mg BID til 25 mg BID efter forskerens skøn gennem hele studiet i tilfælde af tolerabilitetsproblemer.

Hyppighed: To gange dagligt Administrationsvej: Oral

Andre navne:
  • KL1333

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger
Tidsramme: Gennem undersøgelse i mindst 48 uger
Antallet af bivirkninger vil blive overvåget gennem hele studiet for alle forsøgspersoner
Gennem undersøgelse i mindst 48 uger
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Følgende parametre og kropsystemer vil blive undersøgt, og eventuelle unormaliteter beskrevet: højde og vægt; generelt udseende; hud; hoved, ører, øjne, næse og hals; lunger; hjerte; undersøgelse af nedre ekstremiteter; abdomen; neurologiske og lymfeknuder. Eventuelle klinisk signifikante ændringer fra baseline skal registreres som bivirkninger (AEs).
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Vitalparametre
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Kropstemperatur, systolisk og diastolisk blodtryk målt med blodtryksmåler, puls og pulsoximetri vil blive målt, og eventuelle klinisk signifikante ændringer fra udgangspunktet skal registreres som bivirkninger.
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Elektrokardiogram
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Ændringer i baseline for EKG-parametre vil blive evalueret.
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Sikkerhedslaboratorium - blodkemi
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Overvågning af de klinisk signifikante laboratorieresultater for natrium, kalium, chlorid, bikarbonat/kulstofdioxid, blod-kvælstof, serum-kreatinin, glukose, albumin, totalprotein, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase, total bilirubin, direkte bilirubin, indirekte bilirubin, calcium, gammaglutamyltransferase, kreatinkinase
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Sikkerhedslaboratorie - urinanalyse
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Overvågning af klinisk signifikante laboratorieresultater for specifik vægt, pH, semi-kvantitativ "dipstick"-evaluering af glukose, protein, bilirubin, ketoner, leukocytter, blodmikroskopi og/eller kultur skal udføres, hvis det er klinisk indikeret eller hvis urinanalyse resultater er positive.
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Sikkerhedslaboratorium - hæmatologi
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Overvågning af de klinisk signifikante laboratorieresultater for hæmoglobin, hæmatokrit, hvide blodlegemer med differentialtal (monocytter, eosinofile granulocytter, basofile granulocytter, neutrofile granulocytter, lymfocytter) som absolut værdi, røde blodlegemer, trombocytter, C-reaktivt protein
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Forekomst af metabolisk dekompensation og laktacidose eller billedverificerede stroke-lignende episoder som følge af GI bivirkninger og AESIs
Tidsramme: Gennem undersøgelsen i mindst 48 uger
Disse hændelser vil blive overvåget gennem hele studiet.
Gennem undersøgelsen i mindst 48 uger
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Ved baseline uge 0
C-SSRS vurderer risikoen for selvmordstanker og adfærd gennem en række spørgsmål, der vurderer for selvmordstanker og adfærd, risikoens alvorlighed og umiddelbarhed samt det støtteniveau, som forsøgspersonen muligvis har brug for. C-SSRS Severity of Ideation-scoring på 4 eller 5 betragtes som SAE'er.
Ved baseline uge 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientrapporteret mitokondriel træthed
Tidsramme: Gennem undersøgelse i mindst 48 uger
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® Fatigue PMD kortform.
PROMIS® Fatigue PMD kortformen består af 9 emner.
Hvert emne har numeriske vurderingsskala (NRS) svarmuligheder bestående af aldrig (1), sjældent (2), nogle gange (3), ofte (4), og altid (5).
Gennem undersøgelse i mindst 48 uger
Funktionelt udfald
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
30 sekunders siddende-til-stående test
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 24 og uge 48
Patientrapporteret nedre ekstremitetsfunktion
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 12, uge 24, uge 36 og uge 48
Neuro-QOL Underkropsfunktion (Mobilitet) - kort form. Det er en pålidelig og valideret kort 8-punkts undersøgelse af ens evne til at udføre forskellige aktiviteter, der involverer underkrops-/brystkasseregionen og stigende grader af kropsbevægelse. Hvert punkt har numeriske vurderingsskala (NRS) svarmuligheder bestående af Uden nogen vanskelighed (5), Med en lille smule vanskelighed (4), Med nogen vanskelighed (3), Med meget vanskelighed (2) og ude af stand til at gøre (1).
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 12, uge 24, uge 36 og uge 48
Andre patientrapporterede resultater - Patient Global Impression (flere)
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 4, uge 12, uge 24, uge 36 og uge 48
Patient Global Impression of Severity vurderes på en 4-punkts NRS, vurderet på en skala fra 1 (ingen) til 4 (svær) for sværhedsgrad. Patient Global Impression of Change vurderes på en 5-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor ændringen fra baseline vurderes på en skala fra 2 (meget bedre) til -2 (meget værre), hvor 0 angiver ingen ændring fra baseline.
Ved baseline uge 0, uge 4, uge 12, uge 24, uge 36 og uge 48
Andre patientrapporterede resultater - 5-niveau EuroQol-5 Dimension
Tidsramme: Ved baseline Uge 0, Uge 4, Uge 12, Uge 24, Uge 36 og Uge 48
EQ-5D-5L inkluderer emner, der omhandler mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Skalaen giver en enkelt score på en skala fra 0 til 100.
Ved baseline Uge 0, Uge 4, Uge 12, Uge 24, Uge 36 og Uge 48
Global vurdering af alvorligheden af PMD-sygdomsudtryk
Tidsramme: Ved Baseline Uge 0, Uge 24 og Uge 48
Klinikers globale indtryk af PMD - alvorlighed og ændring
Ved Baseline Uge 0, Uge 24 og Uge 48
Vurderinger af progression af mitokondriel sygdom
Tidsramme: Ved Baseline Uge 0, Uge 24 og Uge 48
Newcastle Mitochondrielle Sygdoms Voksen Skala, Underdel I-III
Ved Baseline Uge 0, Uge 24 og Uge 48
Mitokondriel diabetes, undergruppesanalyse
Tidsramme: Ved baseline uge 0, uge 24 og uge 48
Glykeret hæmoglobin (HbA1c, hos personer med diabetes)
Ved baseline uge 0, uge 24 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Samarbejdspartnere

ICON plc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

9. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

7. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KL1333 2025-104B
  • 2025-524367-20-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondrielle sygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner