Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen merkeutvidelse for å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av KL1333 hos pasienter med primær mitokondriesykdom (Falcon-OLE)

15. september 2026 oppdatert av: Pharming Technologies B.V.

En åpen, ensidig forlengelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av KL1333 (Napazimone) hos pasienter med primær mitokondriell sykdom

Formålet med denne studien er å undersøke om studiemedisinen, KL1333, er trygg, godt tolerert og effektiv på lang sikt for å forbedre symptomene på tretthet og påvirkning på dagliglivet og funksjonell kapasitet (fysiske evner) hos personer med PMD.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 12-måneders åpen utvidelsesstudie (OLE) for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av KL1333 hos deltakere som tidligere er behandlet med KL1333 eller placebo i studie KL1333-2020-104A (heretter referert til som FALCON).

Deltakere kan inkluderes i denne utvidelsesstudien enten direkte ved FALCON-studieavslutningsbesøket (FALCON uke 48) eller sikkerhetsoppfølgningsbesøket (FALCON uke 53) eller senere.
Deltakere som tidligere fikk KL1333 i FALCON vil få retreatment, mens deltakere som tidligere er behandlet med placebo vil være behandlingsnaive for KL1333.

Studien består av et screeningsbesøk (hvis deltakeren går direkte over fra FALCON-studieavslutningsbesøket [FALCON uke 48] eller sikkerhetsoppfølgningsbesøket [FALCON uke 53], er screeningsbesøket sammenfallende med besøket), en 48-ukers behandlingsperiode med KL1333 opptil 100 mg/dag, et avslutningsbesøk (slutten av behandling; EoT) og omtrent 5 ukers oppfølging, inkludert slutten av studiebesøket (EoS).
Behandlingsperioden kan utvides utover 48 uker til studielegemiddelet er kommersielt eller på annen måte tilgjengelig, i så fall vil EoT-besøket finne sted senere enn uke 48.
Periodiske sikkerhetsmonitoringsbesøk (telefonbesøk hver 4. uke etter uke 48 og klinikkbesøk hver 24. uke etter uke 48) vil fortsette for deltakere som får KL1333 i den valgfrie utvidede behandlingsperioden til studielegemiddelet er kommersielt eller på annen måte tilgjengelig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

140

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Rekruttering
        • Hospital Erasme
        • Hovedetterforsker:
          • Gauthier Remiche
      • Brussels, Belgia
        • Rekruttering
        • Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
        • Hovedetterforsker:
          • Gauthier Remiche, MD
        • Ta kontakt med:
          • Gauthier Remiche, MD
        • Ta kontakt med:
          • Christiane Kitoko
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Hemelsoet, PI
      • Ghent, Belgia
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
        • Hovedetterforsker:
          • Dimitri Hemelsoet, MD
        • Ta kontakt med:
          • Dimitri Hemelsoet, MD
        • Ta kontakt med:
          • Fien Demeulemeester
      • Leuven, Belgia
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Hovedetterforsker:
          • Kristl Claeys, MD
        • Ta kontakt med:
          • Kristl Claeys, MD
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Claeys
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Hovedetterforsker:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Ta kontakt med:
          • Nicolai Rasmus Preisler, MD
  • Forente stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Akron Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Bruce Cohen
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Hovedetterforsker:
          • Marco Spinazzi
        • Ta kontakt med:
          • Marco Spinazzi, MD
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Hovedetterforsker:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Ta kontakt med:
          • Aurelien Trimouille, MD
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Ta kontakt med:
          • Celine Tard
        • Hovedetterforsker:
          • Celine Tard, MD
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Hovedetterforsker:
          • Yann Pereon
        • Ta kontakt med:
          • Yann Pereon, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de NICE - Hôpital Archet 2
        • Hovedetterforsker:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Hovedetterforsker:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Ta kontakt med:
          • Sabrina Sacconi, MD
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Rekruttering
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Ta kontakt med:
          • Aleksandra Nadaj-Pakleza
        • Hovedetterforsker:
          • Aleksandra Nadaj-Pakleza
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
        • Hovedetterforsker:
          • Olimpia Musumeci
        • Ta kontakt med:
          • Olimpia Musumeci, MD Professor
        • Ta kontakt med:
          • Selene Drago
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ta kontakt med:
          • Costanza Lamperti, MD
        • Ta kontakt med:
          • Valeria Nicoletta
      • Pisa, Italia, 56126
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
        • Ta kontakt med:
          • Michelangelo Mancuso, MD
        • Ta kontakt med:
          • Riani Pierangela
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525
        • Rekruttering
        • Radboud University Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Christiaan Saris, MD
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Hovedetterforsker:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
        • Ta kontakt med:
          • Susana Andrade Olivié
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Hovedetterforsker:
          • Montserrat Morales, MD
        • Ta kontakt med:
          • Montserrat Morales, MD
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 128 08
        • Rekruttering
        • Charles University and General University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Hana Krejcova
        • Ta kontakt med:
          • Hana Krejcova, MD
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland, 6120
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Halle
        • Ta kontakt med:
          • Alexander Mensch, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført FALCON-studien (18 år eller eldre), og etter forskerens og sponsorens mening har vært etterrettelig med studie­kravene
  • Villighet og evne til å delta på studie­avtaler innenfor de angitte tidsvinduene
  • Villighet og evne til å fullføre elektroniske pasientrapporterte utfall
  • Samtidige medisiner som sannsynligvis vil forbli stabile gjennom hele studie­deltakelsen der det er klinisk mulig
  • Villighet til å midlertidig avbryte behandling med idebenon under studien

Eksklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonen er, etter forskerens mening, lite sannsynlig til å følge protokollen, f.eks. på grunn av kognitiv svikt, eller er uegnet av en hvilken som helst grunn.
  • Enhver medisinsk, psykiatrisk, laboratorie- eller annen tilstand som kan påvirke nytte-risikovurderingen av studie­deltakelsen negativt eller forstyrre tolkningen av studieresultatene, og som etter forskerens og/eller medisinsk overvåkers skjønn ville gjøre forsøkspersonen uegnet for inkludering i denne studien.

Forsøkspersoner som ikke melder seg direkte på ved FALCON-studie­avslutningsbesøket (FALCON uke 48) eller sikkerhetsoppfølgingsbesøket (FALCON uke 53), vil måtte oppfylle de ytterligere eksklusjonskriteriene nedenfor under screening­besøket:

• Generell tretthet eller muskelsvakhet på grunn av andre årsaker enn mitokondriell sykdom, etter forskerens mening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen merkeutvidelse
Deltakerne vil motta medisin to ganger daglig i minst 48 uker
Legemiddel: Napazimon

Produkt: KL1333 (internasjonalt ikke-patentbeskyttet navn: napazimon) Dose: Hver deltaker vil bli opp-titrert til sin/hennes maksimale vel tolererte dose. Startdosen vil være 25 mg KL1333 to ganger daglig (BID; total daglig dose på 50 mg). Hvis KL1333 anses å være vel tolerert etter 4 uker med behandling, vil dosen økes til 50 mg KL1333 BID (total daglig dose på 100 mg). Dosen kan senkes fra 50 mg BID til 25 mg BID etter forskerens skjønn gjennom hele studien ved tolerabilitetsproblemer.

Frekvens: To ganger daglig Administreringsvei: Oralt

Andre navn:
  • KL1333

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger
Tidsramme: Gjennom studie i minst 48 uker
Antall bivirkninger vil bli overvåket gjennom hele studien for alle deltakere
Gjennom studie i minst 48 uker
Fysisk undersøkelse
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Følgende parametere og organsystemer vil bli undersøkt og eventuelle avvik beskrevet: høyde og vekt; generelt utseende; hud; hode, ører, øyne, nese og hals; lunger; hjerte; undersøkelse av nedre ekstremiteter; abdomen; nevrologisk og lymfeknuter. Eventuelle klinisk signifikante endringer fra utgangspunktet skal registreres som bivirkninger.
Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Livsviktige tegn
Tidsramme: Ved utgangspunkt uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Kroppstemperatur, systolisk og diastolisk mansjettblodtrykk, pulsrate og pulsoximetri vil bli målt, og eventuelle klinisk signifikante endringer fra utgangspunktet skal registreres som bivirkninger.
Ved utgangspunkt uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Elektrokardiogram
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Endringer fra baseline av EKG-parametere vil bli evaluert.
Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Sikkerhetslaboratorium - blodkjemi
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Overvåking av klinisk signifikante laboratorieresultater for natrium, kalium, klorid, bikarbonat/karbondioksid, blod-ureastoff, serumkreatinin, glukose, albumin, totalprotein, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase, totalt bilirubin, direkte bilirubin, indirekte bilirubin, kalsium, gammaglutamyltransferase, kreatinkinase
Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Sikkerhetslaboratorium - urinanalyse
Tidsramme: Ved Baseline Uke 0, Uke 4, Uke 24 og Uke 48
Overvåking av klinisk signifikante laboratorieresultater for spesifikk vekt, pH, semikvantitativ "dipstick"-evaluering av glukose, protein, bilirubin, ketoner, leukocytter, blodmikroskopi og/eller kultur som skal utføres dersom det er klinisk indikert eller hvis urinprøveresultatene er positive.
Ved Baseline Uke 0, Uke 4, Uke 24 og Uke 48
Sikkerhetslaboratorium - hematologi
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Overvåking av klinisk signifikante laboratorieresultater for hemoglobin, hematokritt, hvite blodlegemer med differensialtelling (monocytter, eosinofiler, basofiler, neutrofil granulocytter, lymfocytter) som en absolutt verdi, røde blodlegemer, blodplater, C-reaktivt protein
Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Forekomst av metabolisk dekompensasjon og laktacidose eller bildeverifiserte slagliknende episoder som følge av GI bivirkninger og AESIer
Tidsramme: Gjennom studie i minst 48 uker
Disse hendelsene vil bli overvåket gjennom hele studien.
Gjennom studie i minst 48 uker
Columbia-skalaen for vurdering av selvmordsalvorlighet (C-SSRS)
Tidsramme: Ved utgangspunkt Uke 0
C-SSRS vurderer risiko for suicidal ideasjon og atferd gjennom en serie spørsmål for å vurdere suicidal ideasjon og atferd, alvorlighetsgraden og umiddelbarheten av risikoen, og nivået av støtte personen kan trenge. C-SSRS Severity of Ideation-poeng på 4 eller 5 betraktes som SAEs.
Ved utgangspunkt Uke 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientrapportert mitokondriell utmattelse
Tidsramme: Gjennom studie i minst 48 uker
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® Fatigue PMD kortskjema. PROMIS® Fatigue PMD kortskjema består av 9 elementer. Hvert element har numeriske vurderingsskala (NRS) svarmuligheter som består av aldri (1), sjelden (2), noen ganger (3), ofte (4), og alltid (5).
Gjennom studie i minst 48 uker
Funksjonell utkomst
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
30 sekunders sit-to-stand-test
Ved baseline uke 0, uke 4, uke 24 og uke 48
Pasientrapportert nedre ekstremitetsfunksjon
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Neuro-QOL Nedre ekstremitetsfunksjon (Mobilitet) - kortform. Det er en pålitelig og validert kort 8-spørsmål undersøkelse av ens evne til å utføre ulike aktiviteter som involverer nedre ekstremitet/trunkus-regionen og økende grader av kroppsbevegelse. Hvert element har numeriske vurderingsskala (NRS) svaralternativer som består av Uten noen vanskeligheter (5), Med litt vanskeligheter (4), Med noen vanskeligheter (3), Med store vanskeligheter (2), og ute av stand til å gjøre (1).
Ved baseline uke 0, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Annet pasientrapportert utfall - Pasientens globale inntrykk (flere)
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad vurderes på en 4-punkts NRS-skala, vurdert på en skala fra 1 (ingen) til 4 (alvorlig) for alvorlighetsgrad. Pasientens globale inntrykk av endring vurderes på en 5-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), med endringen fra baseline vurdert på en skala fra 2 (mye bedre) til -2 (mye verre), der 0 indikerer ingen endring fra baseline.
Ved baseline uke 0, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Andre pasientrapporterte utfall - 5-nivå EuroQol-5 Dimension
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
EQ-5D-5L inkluderer elementer som omhandler mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Skalaen gir en enkelt poengsum på en skala fra 0 til 100.
Ved baseline uke 0, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Global oppfatning av alvorlighetsgraden av PMD-sykdomsuttrykk
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 24 og uke 48
Klinikers globale vurdering av PMD - alvorlighetsgrad og endring
Ved baseline uke 0, uke 24 og uke 48
Vurderinger av mitokondriell sykdoms progresjon
Tidsramme: Ved baseline uke 0, uke 24 og uke 48
Newcastle Mitokondriesykdom Voksen Skala, Underskalaer I-III
Ved baseline uke 0, uke 24 og uke 48
Mitokondriell diabetes, undergruppesanalyse
Tidsramme: Ved utgangspunkt uke 0, uke 24 og uke 48
Glykosylert hemoglobin (HbA1c, hos personer med diabetes)
Ved utgangspunkt uke 0, uke 24 og uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Samarbeidspartnere

ICON plc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

7. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KL1333 2025-104B
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524367-20-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere