Открытое расширение исследования для оценки долгосрочной безопасности и эффективности KL1333 у пациентов с первичным митохондриальным заболеванием (Falcon-OLE)
15 сентября 2026 г. обновлено: Pharming Technologies B.V.
Открытое, однорукавное, продленное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности KL1333 (Напазимон) у пациентов с первичным митохондриальным заболеванием
Целью данного исследования является изучение безопасности, переносимости и долгосрочной эффективности исследуемого препарата KL1333 в отношении улучшения симптомов усталости, влияния на повседневную жизнь и функциональные возможности (физические способности) у людей с PMD.
Обзор исследования
Подробное описание
Это 12-месячное открытое расширенное исследование (OLE) для оценки безопасности, переносимости и эффективности KL1333 у пациентов, ранее получавших KL1333 или плацебо в исследовании KL1333-2020-104A (далее именуемом FALCON).
Пациенты могут быть включены в это расширенное исследование непосредственно при завершающем визите исследования FALCON (FALCON, неделя 48) или при контрольном визите безопасности (FALCON, неделя 53), либо позднее. Пациенты, ранее получавшие KL1333 в FALCON, получат повторное лечение, тогда как пациенты, ранее получавшие плацебо, будут наивными к лечению KL1333.
Исследование включает скрининговый визит (если пациент переходит непосредственно с завершающего визита исследования FALCON [FALCON, неделя 48] или контрольного визита безопасности [FALCON, неделя 53], скрининговый визит совпадает с этим визитом), 48-недельный курс лечения KL1333 до 100 мг/сут, завершающий визит (окончание лечения; EoT) и примерно 5 недель наблюдения, включая визит окончания исследования (EoS). Период лечения может быть продлен за пределы 48 недель до момента, когда исследуемый препарат станет коммерчески или иным образом доступным, в этом случае визит EoT состоится позже 48-й недели. Периодические контрольные визиты безопасности (телефонные визиты каждые 4 недели после 48-й недели и клинические визиты каждые 24 недели после 48-й недели) будут продолжаться для пациентов, получающих KL1333 в факультативном расширенном периоде лечения, до момента, когда исследуемый препарат станет коммерчески или иным образом доступным.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
140
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Audrey Simon, Sr. CPM
- Номер телефона: +31 71 524 7448
- Электронная почта: a.simon@pharming.com
Места учебы
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1070
- Рекрутинг
- Hospital Erasme
-
Главный следователь:
- Gauthier Remiche
-
Brussels, Бельгия
- Рекрутинг
- Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
-
Главный следователь:
- Gauthier Remiche, MD
-
Контакт:
- Gauthier Remiche, MD
-
Контакт:
- Christiane Kitoko
-
Ghent, Бельгия, 9000
- Рекрутинг
- University Hospital
-
Главный следователь:
- Hemelsoet, PI
-
Ghent, Бельгия
- Рекрутинг
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Главный следователь:
- Dimitri Hemelsoet, MD
-
Контакт:
- Dimitri Hemelsoet, MD
-
Контакт:
- Fien Demeulemeester
-
Leuven, Бельгия
- Рекрутинг
- Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
-
Главный следователь:
- Kristl Claeys, MD
-
Контакт:
- Kristl Claeys, MD
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Рекрутинг
- University Hospital
-
Главный следователь:
- Claeys
-
-
-
-
-
Halle, Германия, 6120
- Рекрутинг
- Universitaetsklinikum Halle
-
Контакт:
- Alexander Mensch, MD
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- Рекрутинг
- Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
-
Главный следователь:
- Nicolai Preisler, MD
-
Контакт:
- Nicolai Rasmus Preisler, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Рекрутинг
- Hospital General Universitario de Catalunya
-
Главный следователь:
- Josep Gamez Carbonell, MD
-
Контакт:
- Susana Andrade Olivié
-
Madrid, Испания
- Рекрутинг
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Главный следователь:
- Montserrat Morales, MD
-
Контакт:
- Montserrat Morales, MD
-
-
-
-
-
Messina, Италия, 98125
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
-
Главный следователь:
- Olimpia Musumeci
-
Контакт:
- Olimpia Musumeci, MD Professor
-
Контакт:
- Selene Drago
-
Milan, Италия, 20133
- Рекрутинг
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Контакт:
- Costanza Lamperti, MD
-
Контакт:
- Valeria Nicoletta
-
Pisa, Италия, 56126
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Контакт:
- Michelangelo Mancuso, MD
-
Контакт:
- Riani Pierangela
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525
- Рекрутинг
- Radboud University Medical Center
-
Контакт:
- Christiaan Saris, MD
-
-
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Рекрутинг
- Akron Children's Hospital
-
Главный следователь:
- Bruce Cohen
-
-
-
-
-
Angers, Франция, 49933
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Главный следователь:
- Marco Spinazzi
-
Контакт:
- Marco Spinazzi, MD
-
Bordeaux, Франция
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Главный следователь:
- Aurelien Trimouille, MD
-
Контакт:
- Aurelien Trimouille, MD
-
Lille, Франция
- Рекрутинг
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
Контакт:
- Celine Tard
-
Главный следователь:
- Celine Tard, MD
-
Nantes, Франция, 44093
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
-
Главный следователь:
- Yann Pereon
-
Контакт:
- Yann Pereon, MD
-
Nice, Франция
- Рекрутинг
- CHU de NICE - Hôpital Archet 2
-
Главный следователь:
- Véronique Paquis-Flucklinger, MD
-
Nice, Франция
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
-
Главный следователь:
- Sabrina Sacconi, MD
-
Контакт:
- Sabrina Sacconi, MD
-
Strasbourg, Франция, 67091
- Рекрутинг
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Контакт:
- Aleksandra Nadaj-Pakleza
-
Главный следователь:
- Aleksandra Nadaj-Pakleza
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 128 08
- Рекрутинг
- Charles University and General University Hospital
-
Главный следователь:
- Hana Krejcova
-
Контакт:
- Hana Krejcova, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Завершили исследование FALCON (возраст 18 лет и старше) и, по мнению исследователя и спонсора, соблюдали требования исследования
- Готовность и способность посещать визиты исследования в указанные временные окна
- Готовность и способность заполнять электронные опросники, заполняемые пациентами
- Сопутствующие лекарственные препараты, которые, вероятно, останутся стабильными на протяжении всего участия в исследовании, где это клинически возможно
- Готовность приостановить лечение идебеноном во время исследования
Критерии исключения:
- По мнению исследователя, субъект, вероятно, не будет соблюдать протокол, например, из-за когнитивных нарушений, или по любой другой причине не подходит.
- Любое медицинское, психиатрическое, лабораторное или иное состояние, которое может негативно повлиять на соотношение пользы и риска участия в исследовании или помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя и/или медицинского монитора, делает субъекта непригодным для включения в это исследование.
Субъектам, не включающимся непосредственно на визите завершения исследования FALCON (неделя 48 исследования FALCON) или на визите последующего наблюдения по безопасности (неделя 53 исследования FALCON), потребуется выполнить дополнительные критерии исключения, указанные ниже, во время скринингового визита:
• Общая усталость или мышечная слабость, вызванные причинами, отличными от митохондриального заболевания, по мнению исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Открытое расширенное исследование
Пациенты будут получать лекарство два раза в день минимум в течение 48 недель
|
Продукт: KL1333 (международное непатентованное наименование: напазимон) Дозировка: Каждый участник будет титрован до своей максимальной хорошо переносимой дозы. Начальная доза составит 25 мг KL1333 два раза в день (два раза в сутки; общая суточная доза 50 мг). Если KL1333 считается хорошо переносимым после 4 недель лечения, доза будет увеличена до 50 мг KL1333 два раза в день (общая суточная доза 100 мг). Доза может быть снижена с 50 мг два раза в день до 25 мг два раза в день по усмотрению исследователя на протяжении всего исследования в случае проблем с переносимостью. Частота: Два раза в день Способ применения: Перорально
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления
Временное ограничение: В ходе исследования как минимум в течение 48 недель
|
Количество нежелательных явлений будет контролироваться на протяжении всего исследования у всех участников
|
В ходе исследования как минимум в течение 48 недель
|
|
Физическое обследование
Временное ограничение: На исходном уровне (Неделя 0), Неделя 4, Неделя 24 и Неделя 48
|
Будут обследованы следующие параметры и системы организма, и любые отклонения будут описаны: рост и вес; общий вид; кожа; голова, уши, глаза, нос и горло; легкие; сердце; обследование нижних конечностей; живот; неврологическое обследование и лимфатические узлы.
Любые клинически значимые изменения по сравнению с исходным состоянием должны регистрироваться как НЯ.
|
На исходном уровне (Неделя 0), Неделя 4, Неделя 24 и Неделя 48
|
|
Жизненные показатели
Временное ограничение: На исходном уровне (неделя 0), неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
Будет измеряться температура тела, систолическое и диастолическое давление при измерении манжетой, частота пульса и пульсоксиметрия, и любые клинически значимые изменения по сравнению с исходным уровнем должны регистрироваться как НЯ.
|
На исходном уровне (неделя 0), неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
|
Электрокардиограмма
Временное ограничение: На исходной неделе 0, неделе 4, неделе 24 и неделе 48
|
Будут оценены изменения параметров ЭКГ от исходного уровня.
|
На исходной неделе 0, неделе 4, неделе 24 и неделе 48
|
|
Безопасность лаборатории - биохимия крови
Временное ограничение: На исходном уровне (Неделя 0), Неделя 4, Неделя 24 и Неделя 48
|
Мониторинг клинически значимых лабораторных результатов по натрию, калию, хлориду, бикарбонату/углекислому газу, азоту мочевины крови, креатинину сыворотки, глюкозе, альбумину, общему белку, щелочной фосфатазе, аспартатаминотрансферазе, аланинаминотрансферазе, общему билирубину, прямому билирубину, непрямому билирубину, кальцию, гамма-глутамилтрансферазе, креатинкиназе
|
На исходном уровне (Неделя 0), Неделя 4, Неделя 24 и Неделя 48
|
|
Безопасность лаборатории - анализ мочи
Временное ограничение: На исходной неделе 0, неделе 4, неделе 24 и неделе 48
|
Мониторинг клинически значимых результатов лабораторных исследований по удельному весу, pH, полуколичественной оценке с помощью тест-полосок на глюкозу, белок, билирубин, кетоны, лейкоциты, микроскопию и/или посев мочи должен проводиться при наличии клинических показаний или положительных результатов общего анализа мочи.
|
На исходной неделе 0, неделе 4, неделе 24 и неделе 48
|
|
Безопасность лаборатории - гематология
Временное ограничение: На исходном уровне (неделя 0), неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
Мониторинг клинически значимых лабораторных результатов по гемоглобину, гематокриту, лейкоцитам с дифференциалом (моноциты, эозинофилы, базофилы, нейтрофилы, лимфоциты) в абсолютных значениях, количеству эритроцитов, количеству тромбоцитов, С-реактивному белку
|
На исходном уровне (неделя 0), неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
|
Возникновение метаболической декомпенсации и лактоацидоза или подтвержденных с помощью визуализации инсультоподобных эпизодов вследствие побочных эффектов со стороны ЖКТ и важных медицинских событий
Временное ограничение: В ходе исследования как минимум в течение 48 недель
|
Эти события будут отслеживаться на протяжении всего исследования.
|
В ходе исследования как минимум в течение 48 недель
|
|
Колумбийская шкала оценки суицидального риска (C-SSRS)
Временное ограничение: В исходной точке, неделя 0
|
Шкала C-SSRS оценивает риск суицидальных мыслей и поведения с помощью ряда вопросов, направленных на выявление суицидальных мыслей и поведения, определение степени тяжести и неотложности риска, а также уровня необходимой поддержки для испытуемого.
Баллы 4 или 5 по шкале C-SSRS (тяжесть суицидальных мыслей) считаются серьезными нежелательными явлениями (СНЯ).
|
В исходной точке, неделя 0
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Утомляемость, связанная с митохондриями, о которой сообщают пациенты
Временное ограничение: В ходе исследования как минимум в течение 48 недель
|
Система измерения результатов, сообщаемых пациентами, PROMIS® Краткая форма усталости PMD.
Краткая форма PROMIS® Fatigue PMD состоит из 9 пунктов.
Каждый пункт имеет варианты ответов по числовой рейтинговой шкале (NRS), включающие никогда (1), редко (2), иногда (3), часто (4) и всегда (5).
|
В ходе исследования как минимум в течение 48 недель
|
|
Функциональный результат
Временное ограничение: На исходном уровне Неделя 0, Неделя 4, Неделя 24 и Неделя 48
|
30 секундный тест вставания-садивания
|
На исходном уровне Неделя 0, Неделя 4, Неделя 24 и Неделя 48
|
|
Функция нижних конечностей, оцениваемая пациентом
Временное ограничение: На исходной неделе 0, неделе 4, неделе 12, неделе 24, неделе 36 и неделе 48
|
Neuro-QOL Lower Extremity Function (Mobility) - короткая форма.
Это надежный и валидированный краткий опрос из 8 пунктов, оценивающий способность человека выполнять различные виды деятельности, связанные с нижними конечностями/областью туловища, и возрастающие степени телесных движений.
Каждый пункт имеет варианты ответов по числовой рейтинговой шкале (NRS), состоящие из: Без каких-либо затруднений (5), С небольшими затруднениями (4), С некоторыми затруднениями (3), С большими затруднениями (2), и Неспособен выполнить (1).
|
На исходной неделе 0, неделе 4, неделе 12, неделе 24, неделе 36 и неделе 48
|
|
Другие результаты, о которых сообщили пациенты - Общее впечатление пациента (множественное)
Временное ограничение: На исходном уровне (неделя 0), неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 36 и неделя 48
|
Шкала общей оценки состояния пациента по степени тяжести оценивается по 4-балльной числовой рейтинговой шкале (NRS), где тяжесть состояния оценивается по шкале от 1 (отсутствует) до 4 (тяжелая).
Шкала общей оценки изменения состояния пациента оценивается по 5-балльной числовой рейтинговой шкале (NRS), где изменение от исходного уровня оценивается по шкале от 2 (значительно лучше) до -2 (значительно хуже), при этом 0 указывает на отсутствие изменений по сравнению с исходным уровнем.
|
На исходном уровне (неделя 0), неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 36 и неделя 48
|
|
Другие исходы, о которых сообщают пациенты - 5-уровневая шкала EuroQol-5 Dimension
Временное ограничение: На исходном уровне Неделя 0, Неделя 4, Неделя 12, Неделя 24, Неделя 36 и Неделя 48
|
Опросник EQ-5D-5L включает вопросы, касающиеся мобильности, самообслуживания, повседневной активности, боли/дискомфорта и тревоги/депрессии.
Шкала дает единый балл в диапазоне от 0 до 100.
|
На исходном уровне Неделя 0, Неделя 4, Неделя 12, Неделя 24, Неделя 36 и Неделя 48
|
|
Глобальное впечатление о тяжести проявления заболевания ПМД
Временное ограничение: На исходном уровне Неделя 0, Неделя 24 и Неделя 48
|
Клиническое общее впечатление о ПМД - тяжесть и изменение
|
На исходном уровне Неделя 0, Неделя 24 и Неделя 48
|
|
Оценки прогрессирования митохондриальной болезни
Временное ограничение: На исходном визите (неделя 0), на 24-й и 48-й неделях
|
Шкала митохондриальных заболеваний Ньюкасла для взрослых, подшкалы I-III
|
На исходном визите (неделя 0), на 24-й и 48-й неделях
|
|
Митохондриальный диабет, анализ подгрупп
Временное ограничение: На исходном уровне (неделя 0), неделя 24 и неделя 48
|
Гликозилированный гемоглобин (HbA1c, у пациентов с сахарным диабетом)
|
На исходном уровне (неделя 0), неделя 24 и неделя 48
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 июня 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 марта 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 апреля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- KL1333 2025-104B
- 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524367-20-00 (Ктис)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .