Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Öppen etikettförlängning för att bedöma långtids säkerhet och effekt av KL1333 hos patienter med primär mitokondriell sjukdom (Falcon-OLE)

15 september 2026 uppdaterad av: Pharming Technologies B.V.

En öppen, enarmsförlängningsstudie för att utvärdera långtidsäkerhet, tolerabilitet och effekt av KL1333 (Napazimon) hos patienter med primär mitokondriell sjukdom

Syftet med denna studie är att undersöka om studieläkemedlet, KL1333, är säkert, väl tolererat och effektivt på lång sikt för att förbättra symtomen på trötthet och effekterna på dagligt liv och funktionsförmåga (fysiska förmågor) hos personer med PMD.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en 12-månaders öppen förlängningsstudie (OLE) för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av KL1333 hos försökspersoner som tidigare behandlats med KL1333 eller placebo i studie KL1333-2020-104A (härefter kallad FALCON).

Försökspersoner kan rekryteras till denna förlängningsstudie antingen direkt vid FALCON-studieavslutsbesöket (FALCON vecka 48) eller säkerhetsuppföljningsbesöket (FALCON vecka 53) eller senare i tiden. Försökspersoner som tidigare fått KL1333 i FALCON kommer att få återbehandling, medan försökspersoner som tidigare behandlats med placebo kommer att vara behandlingsnaiva för KL1333.

Studien består av ett screeningsbesök (om försökspersonen övergår direkt från FALCON-studieavslutsbesöket [FALCON vecka 48] eller säkerhetsuppföljningsbesöket [FALCON vecka 53], sammanfaller screeningsbesöket med det besöket), en 48-veckors behandlingsperiod med KL1333 upp till 100 mg/dag, ett avslutsbesök (behandlingens slut; EoT) och cirka 5 veckors uppföljning, inklusive studiens slutbesök (EoS). Behandlingsperioden kan sträcka sig bortom 48 veckor tills studieläkemedlet är kommersiellt eller på annat sätt tillgängligt, i vilket fall EoT-besöket kommer att ske senare än vecka 48. Periodiska säkerhetsövervakningsbesök (telefonbesök var fjärde vecka efter vecka 48 och klinikbesök var 24:e vecka efter vecka 48) kommer att fortsätta för försökspersoner som får KL1333 i den valfria förlängda behandlingsperioden tills studieläkemedlet är kommersiellt eller på annat sätt tillgängligt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

140

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Rekrytering
        • Hospital Erasme
        • Huvudutredare:
          • Gauthier Remiche
      • Brussels, Belgien
        • Rekrytering
        • Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
        • Huvudutredare:
          • Gauthier Remiche, MD
        • Kontakt:
          • Gauthier Remiche, MD
        • Kontakt:
          • Christiane Kitoko
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrytering
        • University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Hemelsoet, PI
      • Ghent, Belgien
        • Rekrytering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
        • Huvudutredare:
          • Dimitri Hemelsoet, MD
        • Kontakt:
          • Dimitri Hemelsoet, MD
        • Kontakt:
          • Fien Demeulemeester
      • Leuven, Belgien
        • Rekrytering
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Huvudutredare:
          • Kristl Claeys, MD
        • Kontakt:
          • Kristl Claeys, MD
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrytering
        • University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Claeys
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekrytering
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Huvudutredare:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Kontakt:
          • Nicolai Rasmus Preisler, MD
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Huvudutredare:
          • Marco Spinazzi
        • Kontakt:
          • Marco Spinazzi, MD
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Huvudutredare:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Kontakt:
          • Aurelien Trimouille, MD
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Kontakt:
          • Celine Tard
        • Huvudutredare:
          • Celine Tard, MD
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Huvudutredare:
          • Yann Pereon
        • Kontakt:
          • Yann Pereon, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de NICE - Hôpital Archet 2
        • Huvudutredare:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Huvudutredare:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Kontakt:
          • Sabrina Sacconi, MD
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Rekrytering
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Kontakt:
          • Aleksandra Nadaj-Pakleza
        • Huvudutredare:
          • Aleksandra Nadaj-Pakleza
  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Rekrytering
        • Akron Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Bruce Cohen
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
        • Huvudutredare:
          • Olimpia Musumeci
        • Kontakt:
          • Olimpia Musumeci, MD Professor
        • Kontakt:
          • Selene Drago
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
          • Costanza Lamperti, MD
        • Kontakt:
          • Valeria Nicoletta
      • Pisa, Italien, 56126
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
        • Kontakt:
          • Michelangelo Mancuso, MD
        • Kontakt:
          • Riani Pierangela
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525
        • Rekrytering
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
          • Christiaan Saris, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Huvudutredare:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
        • Kontakt:
          • Susana Andrade Olivié
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Huvudutredare:
          • Montserrat Morales, MD
        • Kontakt:
          • Montserrat Morales, MD
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 128 08
        • Rekrytering
        • Charles University and General University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Hana Krejcova
        • Kontakt:
          • Hana Krejcova, MD
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland, 6120
        • Rekrytering
        • Universitaetsklinikum Halle
        • Kontakt:
          • Alexander Mensch, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har genomfört FALCON-studien (18 år eller äldre) och enligt bedömning av undersökningsledaren och sponsor har följt studiekraven
  • Bereddhet och förmåga att delta på studiebesök inom angivna tidsfönster
  • Bereddhet och förmåga att fylla i elektroniska patientrapporterade utfall
  • Bimedikation som sannolikt förblir stabil under hela studietiden där det är kliniskt möjligt
  • Bereddhet att avbryta behandling med idebenon under studien

Exklusionskriterier:

  • Försökspersonen bedöms av undersökningsledaren som osannolik att följa protokollet, t.ex. på grund av kognitiv nedsättning, eller är olämplig av annan anledning.
  • Något medicinskt, psykiatriskt, laboratoriemässigt eller annat tillstånd som negativt kan påverka nytta-riskbedömningen för studiedeltagande eller störa tolkningen av studieresultaten och som enligt bedömning av undersökningsledaren och/eller medicinsk övervakare skulle göra försökspersonen olämplig för deltagande i denna studie.

Försökspersoner som inte registreras direkt vid FALCON-studieavslutningsbesöket (FALCON vecka 48) eller säkerhetsuppföljningsbesöket (FALCON vecka 53) kommer att behöva uppfylla de ytterligare exklusionskriterierna nedan under screeningsbesöket:

• Allmän trötthet eller muskelsvaghet orsakad av andra faktorer än mitokondriesjukdom, enligt bedömning av undersökningsledaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppen etikettförlängning
Deltagarna kommer att få medicin två gånger om dagen i minst 48 veckor
Läkemedel: Napazimon

Produkt: KL1333 (internationellt generiskt namn: napazimon) Dos: Varje försöksperson kommer att titreras upp till sin maximala väl tolererade dos. Startdosen kommer att vara 25 mg KL1333 två gånger dagligen (BID; total daglig dos på 50 mg). Om KL1333 anses vara väl tolererad efter 4 veckors behandling, kommer dosen att ökas till 50 mg KL1333 BID (total daglig dos på 100 mg). Dosen kan sänkas från 50 mg BID till 25 mg BID efter bedömning av undersökningsledaren under hela studien vid tolerabilitetsproblem.

Frekvens: Två gånger dagligen Administrationsväg: Oral

Andra namn:
  • KL1333

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Genom studie i minst 48 veckor
Antalet biverkningar kommer att övervakas under hela studien för alla deltagare
Genom studie i minst 48 veckor
Fysisk undersökning
Tidsram: Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 24 och Vecka 48
Följande parametrar och kroppssystem kommer att undersökas och eventuella avvikelser kommer att beskrivas: längd och vikt; allmänt utseende; hud; huvud, öron, ögon, näsa och hals; lungor; hjärta; undersökning av nedre extremiteter; buk; neurologiska och lymfkörtlar. Eventuella kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen ska registreras som AE.
Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 24 och Vecka 48
Vitalparametrar
Tidsram: Vid baslinje vecka 0, vecka 4, vecka 24 och vecka 48
Kroppstemperatur, systoliskt och diastoliskt manschettblodtryck, pulsfrekvens och pulsoximetri kommer att mätas och alla kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen ska registreras som biverkningar.
Vid baslinje vecka 0, vecka 4, vecka 24 och vecka 48
Elektrokardiogram
Tidsram: Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 24 och Vecka 48
Förändringar från baslinjen av EKG-parametrar kommer att utvärderas.
Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 24 och Vecka 48
Säkerhetslaboratorium - blodkemi
Tidsram: Vid baslinje vecka 0, vecka 4, vecka 24 och vecka 48
Övervakning av kliniskt signifikanta laboratorieresultat för natrium, kalium, klorid, bikarbonat/koldioxid, blodkväve, serumkreatinin, glukos, albumin, totalprotein, alkalisk fosfatas, aspartataminotransferas, alaninaminotransferas, totalt bilirubin, direkt bilirubin, indirekt bilirubin, kalcium, gammaglutamyltransferas, kreatinkinas
Vid baslinje vecka 0, vecka 4, vecka 24 och vecka 48
Säkerhetslaboratorium - urinanalys
Tidsram: Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 24 och Vecka 48
Övervakning av kliniskt signifikanta laboratorieresultat för specifik vikt, pH, semikvantitativ "dipstick"-utvärdering av glukos, protein, bilirubin, ketoner, leukocyter, blodmikroskopi och/eller odling som ska utföras om det är kliniskt indikerat eller om urinanalysresultat är positiva.
Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 24 och Vecka 48
Säkerhetslaboratorium - hematologi
Tidsram: Vid baslinje vecka 0, vecka 4, vecka 24 och vecka 48
Övervakning av kliniskt signifikanta laboratorieresultat för hemoglobin, hematokrit, vita blodkroppar med differentialer (monocyter, eosinofiler, basofiler, neutrofiler, lymfocyter) som ett absolutvärde, röda blodkroppars antal, trombocytantal, C-reaktivt protein
Vid baslinje vecka 0, vecka 4, vecka 24 och vecka 48
Förekomst av metabol dekompensation och laktacidos eller bildverifierade stroke-lika episoder till följd av GI-biverkningar och AESI
Tidsram: Genom studien minst i 48 veckor
Dessa händelser kommer att övervakas under hela studien.
Genom studien minst i 48 veckor
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Vid baslinje vecka 0
C-SSRS utvärderar risken för suicidala tankar och beteenden genom en serie frågor för att bedöma suicidala tankar och beteenden, riskens allvarlighetsgrad och omedelbarhet samt vilket stöd den undersökta personen kan behöva. C-SSRS allvarlighetsgrad av tankar på poäng 4 eller 5 betraktas som allvarliga biverkningar (SAEs).
Vid baslinje vecka 0

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patientrapporterad mitokondriell trötthet
Tidsram: Genom studie i minst 48 veckor
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® Fatigue PMD kortform. PROMIS® Fatigue PMD kortformen består av 9 frågor. Varje fråga har numeriska betygsskalsvaralternativ bestående av aldrig (1), sällan (2), ibland (3), ofta (4) och alltid (5).
Genom studie i minst 48 veckor
Funktionellt utfall
Tidsram: Vid baslinje vecka 0, vecka 4, vecka 24 och vecka 48
30 sekunders sitt-till-stå-test
Vid baslinje vecka 0, vecka 4, vecka 24 och vecka 48
Patientrapporterad funktion i nedre extremiteterna
Tidsram: Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Neuro-QOL Nedre Extremitetsfunktion (Mobilitet) - kortform. Det är en pålitlig och validerad kort 8-frågeenkät om ens förmåga att utföra olika aktiviteter som involverar nedre extremitet/bålregion och ökande grader av kroppsrörelse. Varje fråga har numeriska skattningsskalor (NRS) som svarsalternativ bestående av Utan några svårigheter (5), Med lite svårighet (4), Med viss svårighet (3), Med stor svårighet (2) och oförmögen att göra (1).
Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Övrigt patientrapporterat utfall - Patient Global Impression (flera)
Tidsram: Vid baslinjen Vecka 0, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Patientens globala uppfattning om svårighetsgraden bedöms på en 4-punkts NRS-skala, vilket utvärderas på en skala från 1 (ingen) till 4 (svår) för svårighetsgraden. Patientens globala uppfattning om förändring bedöms på en 5-punkts numerisk bedömningsskala (NRS), där förändringen från baslinjen utvärderas på en skala från 2 (mycket bättre) till -2 (mycket sämre), där 0 indikerar ingen förändring från baslinjen.
Vid baslinjen Vecka 0, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Övriga patientrapporterade utfall - EuroQol-5 Dimension med 5 nivåer
Tidsram: Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
EQ-5D-5L innehåller punkter som behandlar rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Skalan ger ett enda poängvärde på en skala från 0 till 100.
Vid baslinje Vecka 0, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Global bedömning av svårighetsgraden för PMD-sjukdomsuttryck
Tidsram: Vid baslinjen vecka 0, vecka 24 och vecka 48
Klinikers globala bedömning av PMD - svårighetsgrad och förändring
Vid baslinjen vecka 0, vecka 24 och vecka 48
Bedömningar av mitokondriell sjukdomsprogression
Tidsram: Vid baseline Vecka 0, Vecka 24 och Vecka 48
Newcastle Mitochondrial Sjukdom Vuxenskala, Delskalor I-III
Vid baseline Vecka 0, Vecka 24 och Vecka 48
Mitokondriell diabetes, undergruppsanalys
Tidsram: Vid baslinjen vecka 0, vecka 24 och vecka 48
Glykosylerat hemoglobin (HbA1c, hos personer med diabetes)
Vid baslinjen vecka 0, vecka 24 och vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Samarbetspartners

ICON plc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2026

Första postat (Faktisk)

7 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KL1333 2025-104B
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524367-20-00 (Ctis)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera