Open Label Extension om de Lange Termijn Veiligheid en Werkzaamheid van KL1333 in Patiënten met Primaire Mitochondriale Ziekte te Beoordelen (Falcon-OLE)
15 september 2026 bijgewerkt door: Pharming Technologies B.V.
Een open-label, single-arm extensiestudie om de langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van KL1333 (Napazimone) te evalueren bij patiënten met primaire mitochondriale ziekte
Het doel van deze studie is om te onderzoeken of het studiemedicijn, KL1333, op de lange termijn veilig, goed verdragen en effectief is in het verbeteren van de symptomen van vermoeidheid en de impact op het dagelijks leven en de functionele capaciteit (fysieke vaardigheden) bij mensen met PMD.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een 12-maanden open-label extensie (OLE) studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van KL1333 te evalueren bij proefpersonen die eerder met KL1333 of placebo zijn behandeld in Studie KL1333-2020-104A (hierna FALCON genoemd).
Proefpersonen kunnen worden ingeschreven in deze extensiestudie, hetzij direct tijdens het FALCON-studieafsluitingsbezoek (FALCON Week 48) of het veiligheidsvervolgbezoek (FALCON Week 53) of later in de tijd. Proefpersonen die eerder KL1333 hebben ontvangen in FALCON zullen herbehandeling ontvangen, terwijl proefpersonen die eerder met placebo zijn behandeld, behandeling-naïef zullen zijn voor KL1333.
De studie bestaat uit een screeningsbezoek (als de proefpersoon direct doorgaat vanuit het FALCON-studieafsluitingsbezoek [FALCON Week 48] of het veiligheidsvervolgbezoek [FALCON Week 53], valt het screeningsbezoek samen met het bezoek), een 48-weken behandelingskuur met KL1333 tot 100 mg/dag, een afsluitingsbezoek (einde van de behandeling; EoT) en ongeveer 5 weken follow-up, inclusief het einde-van-studie (EoS) bezoek. De behandelingsperiode kan langer duren dan 48 weken totdat het studie medicijn commercieel of anderszins beschikbaar is, in welk geval het EoT-bezoek later plaatsvindt dan Week 48. Periodieke veiligheidsmonitoringsbezoeken (telefoonbezoeken elke 4 weken na Week 48 en kliniekbezoeken elke 24 weken na Week 48) zullen doorgaan voor proefpersonen die KL1333 ontvangen in de optionele verlengde behandelingsperiode totdat het studie medicijn commercieel of anderszins beschikbaar is.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
140
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Audrey Simon, Sr. CPM
- Telefoonnummer: +31 71 524 7448
- E-mail: a.simon@pharming.com
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1070
- Werving
- Hospital Erasme
-
Hoofdonderzoeker:
- Gauthier Remiche
-
Brussels, België
- Werving
- Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
-
Hoofdonderzoeker:
- Gauthier Remiche, MD
-
Contact:
- Gauthier Remiche, MD
-
Contact:
- Christiane Kitoko
-
Ghent, België, 9000
- Werving
- University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Hemelsoet, PI
-
Ghent, België
- Werving
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Hoofdonderzoeker:
- Dimitri Hemelsoet, MD
-
Contact:
- Dimitri Hemelsoet, MD
-
Contact:
- Fien Demeulemeester
-
Leuven, België
- Werving
- Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
-
Hoofdonderzoeker:
- Kristl Claeys, MD
-
Contact:
- Kristl Claeys, MD
-
Leuven, België, 3000
- Werving
- University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Claeys
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Werving
- Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
-
Hoofdonderzoeker:
- Nicolai Preisler, MD
-
Contact:
- Nicolai Rasmus Preisler, MD
-
-
-
-
-
Halle, Duitsland, 6120
- Werving
- Universitaetsklinikum Halle
-
Contact:
- Alexander Mensch, MD
-
-
-
-
-
Angers, Frankrijk, 49933
- Werving
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Hoofdonderzoeker:
- Marco Spinazzi
-
Contact:
- Marco Spinazzi, MD
-
Bordeaux, Frankrijk
- Werving
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Hoofdonderzoeker:
- Aurelien Trimouille, MD
-
Contact:
- Aurelien Trimouille, MD
-
Lille, Frankrijk
- Werving
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
Contact:
- Celine Tard
-
Hoofdonderzoeker:
- Celine Tard, MD
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- Werving
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
-
Hoofdonderzoeker:
- Yann Pereon
-
Contact:
- Yann Pereon, MD
-
Nice, Frankrijk
- Werving
- CHU de NICE - Hôpital Archet 2
-
Hoofdonderzoeker:
- Véronique Paquis-Flucklinger, MD
-
Nice, Frankrijk
- Werving
- Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
-
Hoofdonderzoeker:
- Sabrina Sacconi, MD
-
Contact:
- Sabrina Sacconi, MD
-
Strasbourg, Frankrijk, 67091
- Werving
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Contact:
- Aleksandra Nadaj-Pakleza
-
Hoofdonderzoeker:
- Aleksandra Nadaj-Pakleza
-
-
-
-
-
Messina, Italië, 98125
- Werving
- Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
-
Hoofdonderzoeker:
- Olimpia Musumeci
-
Contact:
- Olimpia Musumeci, MD Professor
-
Contact:
- Selene Drago
-
Milan, Italië, 20133
- Werving
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Contact:
- Costanza Lamperti, MD
-
Contact:
- Valeria Nicoletta
-
Pisa, Italië, 56126
- Werving
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Contact:
- Michelangelo Mancuso, MD
-
Contact:
- Riani Pierangela
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6525
- Werving
- Radboud University Medical Center
-
Contact:
- Christiaan Saris, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Werving
- Hospital General Universitario de Catalunya
-
Hoofdonderzoeker:
- Josep Gamez Carbonell, MD
-
Contact:
- Susana Andrade Olivié
-
Madrid, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Hoofdonderzoeker:
- Montserrat Morales, MD
-
Contact:
- Montserrat Morales, MD
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 128 08
- Werving
- Charles University and General University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Hana Krejcova
-
Contact:
- Hana Krejcova, MD
-
-
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Werving
- Akron Children's Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Bruce Cohen
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelname aan de FALCON-studie (leeftijd 18 jaar of ouder) voltooid, en naar mening van de onderzoeker en sponsor voldaan aan de studievoorwaarden
- Bereidheid en vermogen om de studieafspraken binnen de gespecificeerde tijdvensters bij te wonen
- Bereidheid en vermogen om elektronische door patiënt gerapporteerde uitkomsten in te vullen
- Gelijktijdige medicatie die naar verwachting gedurende de deelname aan de studie stabiel blijft, waar klinisch mogelijk
- Bereidheid om de behandeling met idebenone tijdens de studie te onderbreken
Exclusiecriteria:
- De proefpersoon zal, naar mening van de onderzoeker, waarschijnlijk niet aan het protocol voldoen, bijvoorbeeld vanwege cognitieve stoornissen, of is om welke reden dan ook ongeschikt.
- Elke medische, psychiatrische, laboratorium- of andere aandoening die de risico-batenoverwegingen van deelname aan de studie negatief kan beïnvloeden of de interpretatie van de studieresultaten kan verstoren en, naar oordeel van de onderzoeker en/of de medisch monitor, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor deelname aan deze studie.
Proefpersonen die niet direct na het afrondingsbezoek van de FALCON-studie (FALCON Week 48) of het veiligheidsopvolgingsbezoek (FALCON Week 53) worden ingeschreven, moeten tijdens het screeningsbezoek aan de aanvullende exclusiecriteria hieronder voldoen:
• Algemene vermoeidheid of spierzwakte door andere oorzaken dan mitochondriële ziekte, naar mening van de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Open label extensie
Deelnemers zullen minimaal 48 weken lang tweemaal daags medicatie ontvangen
|
Product: KL1333 (internationale niet-eigendomsnaam: napazimone) Dosering: Elke proefpersoon zal worden opgetitreerd naar zijn/haar maximaal goed verdragen dosis. De startdosis zal 25 mg KL1333 tweemaal daags zijn (BID; totale dagelijkse dosis van 50 mg). Als KL1333 na 4 weken behandeling als goed verdragen wordt beschouwd, zal de dosis worden verhoogd naar 50 mg KL1333 BID (totale dagelijkse dosis van 100 mg). De dosis kan tijdens de studie op discretie van de onderzoeker worden verlaagd van 50 mg BID naar 25 mg BID bij tolerantieproblemen. Frequentie: Tweemaal daags Route: Oraal
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Door studie minstens gedurende 48 weken
|
Het aantal bijwerkingen wordt gedurende de gehele studie voor alle proefpersonen gecontroleerd
|
Door studie minstens gedurende 48 weken
|
|
Lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Bij Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
De volgende parameters en lichaamsstelsels worden onderzocht en eventuele afwijkingen worden beschreven: lengte en gewicht; algemeen uiterlijk; huid; hoofd, oren, ogen, neus en keel; longen; hart; onderzoek onderste ledematen; buik; neurologisch en lymfeklieren.
Klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde moeten worden geregistreerd als AEs.
|
Bij Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
|
Vitale functies
Tijdsspanne: Bij baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
De lichaamstemperatuur, systolische en diastolische bloeddruk (gemeten met een manchet), polssnelheid en pulsoximetrie worden gemeten en klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde moeten als bijwerkingen worden geregistreerd.
|
Bij baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
|
Elektrocardiogram
Tijdsspanne: Bij Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarden van ECG-parameters zullen worden geëvalueerd.
|
Bij Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
|
Veiligheidslaboratorium - bloedchemie
Tijdsspanne: Bij Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
Monitoring van de klinisch significante laboratoriumresultaten voor natrium, kalium, chloride, bicarbonaat/koolstofdioxide, bloedureumstikstof, serumcreatinine, glucose, albumine, totaal eiwit, alkalische fosfatase, aspartaataminotransferase, alanineaminotransferase, totaal bilirubine, direct bilirubine, indirect bilirubine, calcium, gamma-glutamyltransferase, creatinekinase
|
Bij Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
|
Veiligheidslaboratorium - urineonderzoek
Tijdsspanne: Op Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
Monitoring van de klinisch significante laboratoriumresultaten voor soortelijk gewicht, pH, semi-kwantitatieve "dipstick"-evaluatie van glucose, eiwit, bilirubine, ketonen, leukocyten, bloedmicroscopie en/of kweek dient te worden uitgevoerd indien klinisch geïndiceerd of als de urinetestresultaten positief zijn.
|
Op Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
|
Veiligheidslaboratorium - hematologie
Tijdsspanne: Bij Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
Monitoring van de klinisch significante laboratoriumresultaten voor hemoglobine, hematocriet, witte bloedcellen met differentiatie (monocyten, eosinofielen, basofielen, neutrofielen, lymfocyten) als absolute waarde, rode bloedceltelling, bloedplaatjestelling, C-reactief proteïne
|
Bij Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
|
Voorkomen van metabole decompensatie en lactaatacidose of beeldvormingsgeverifieerde beroerte-achtige episodes als gevolg van GI AE en AESIs
Tijdsspanne: Door studie ten minste gedurende 48 weken
|
Deze gebeurtenissen worden gedurende de studie gemonitord.
|
Door studie ten minste gedurende 48 weken
|
|
Columbia Zelfmoord Ernst Schaal (C-SSRS)
Tijdsspanne: Bij Baseline Week 0
|
C-SSRS beoordeelt het risico op suïcidale ideatie en gedrag via een reeks vragen om suïcidale ideatie en gedrag te beoordelen, de ernst en directheid van het risico, en het niveau van ondersteuning dat de proefpersoon mogelijk nodig heeft.
C-SSRS Ernst van Ideatie scores van 4 of 5 worden beschouwd als SAE's.
|
Bij Baseline Week 0
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Door patiënten gerapporteerde mitochondriale vermoeidheid
Tijdsspanne: Door de studie minstens 48 weken
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® Fatigue PMD korte vorm.
De PROMIS® Fatigue PMD korte vorm bestaat uit 9 items.
Elk item heeft numerieke beoordelingsschaal (NRS) antwoordopties bestaande uit nooit (1), zelden (2), soms (3), vaak (4) en altijd (5).
|
Door de studie minstens 48 weken
|
|
Functioneel resultaat
Tijdsspanne: Op Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
30 seconden zit-sta-test
|
Op Baseline Week 0, Week 4, Week 24 en Week 48
|
|
Door de patiënt gerapporteerde onderste extremiteitfunctie
Tijdsspanne: Op Baseline Week 0, Week 4, Week 12, Week 24, Week 36 en Week 48
|
Neuro-QOL Lower Extremity Function (Mobility) - verkorte versie.
Het is een betrouwbare en gevalideerde korte 8-item vragenlijst over iemands vermogen om verschillende activiteiten uit te voeren die betrekking hebben op de onderste ledematen/rompregio en toenemende mate van lichaamsbeweging.
Elk item heeft numerieke beoordelingsschaal (NRS) antwoordopties bestaande uit Zonder enige moeite (5), Met een beetje moeite (4), Met enige moeite (3), Met veel moeite (2), en niet in staat om te doen (1).
|
Op Baseline Week 0, Week 4, Week 12, Week 24, Week 36 en Week 48
|
|
Overige door de patiënt gerapporteerde uitkomsten - Patiënt Globale Indruk (meerdere)
Tijdsspanne: Op baseline Week 0, Week 4, Week 12, Week 24, Week 36 en Week 48
|
De Patient Global Impression of Severity wordt beoordeeld op een 4-punts NRS, beoordeeld op een schaal van 1 (geen) tot 4 (ernstig) voor ernst.
De Patient Global Impression of Change wordt beoordeeld op een 5-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij de verandering ten opzichte van baseline wordt beoordeeld op een schaal van 2 (veel beter) tot -2 (veel slechter), waarbij 0 aangeeft dat er geen verandering is ten opzichte van baseline.
|
Op baseline Week 0, Week 4, Week 12, Week 24, Week 36 en Week 48
|
|
Andere door de patiënt gerapporteerde uitkomsten - 5-level EuroQol-5 Dimension
Tijdsspanne: Op Baseline Week 0, Week 4, Week 12, Week 24, Week 36 en Week 48
|
De EQ-5D-5L bevat items die mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie aanpakken.
De schaal levert een enkele score op een schaal van 0 tot 100.
|
Op Baseline Week 0, Week 4, Week 12, Week 24, Week 36 en Week 48
|
|
Globale indruk van de ernst van PMD-ziekte-expressie
Tijdsspanne: Op baseline Week 0, Week 24 en Week 48
|
Klinisch Beoordelingsbeeld van PMD - ernst en verandering
|
Op baseline Week 0, Week 24 en Week 48
|
|
Beoordelingen van mitochondriale ziekteprogressie
Tijdsspanne: Bij Baseline Week 0, Week 24 en Week 48
|
Newcastle Mitochondriale Ziekte Volwassenen Schaal, Subschalen I-III
|
Bij Baseline Week 0, Week 24 en Week 48
|
|
Mitochondriale diabetes, subgroepanalyse
Tijdsspanne: Bij Baseline Week 0, Week 24 en Week 48
|
Geglyceerd hemoglobine (HbA1c, bij proefpersonen met diabetes)
|
Bij Baseline Week 0, Week 24 en Week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 juni 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
31 maart 2029
Studie voltooiing (Geschat)
31 maart 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 februari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 maart 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 april 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 september 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- KL1333 2025-104B
- 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524367-20-00 (Ctis)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .