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Open-Label-Extensionsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von KL1333 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Erkrankung (Falcon-OLE)

31. März 2026 aktualisiert von: Pharming Technologies B.V.

Eine offene, einarmige Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von KL1333 (Napazimon) bei Patienten mit primärer Mitochondriopathie

Der Zweck dieser Studie ist es, zu untersuchen, ob das Studienmedikament KL1333 langfristig sicher, gut verträglich und wirksam bei der Verbesserung der Symptome von Müdigkeit sowie der Auswirkungen auf das tägliche Leben und die funktionale Kapazität (körperliche Fähigkeiten) bei Menschen mit PMD ist.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 12-monatige offene Verlängerungsstudie (OLE), um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von KL1333 bei Probanden zu bewerten, die zuvor in der Studie KL1333-2020-104A (im Folgenden als FALCON bezeichnet) mit KL1333 oder Placebo behandelt wurden.

Probanden können in diese Verlängerungsstudie entweder direkt beim Abschlussbesuch der FALCON-Studie (FALCON Woche 48) oder beim Sicherheitsnachbeobachtungsbesuch (FALCON Woche 53) oder später eingeschlossen werden. Probanden, die zuvor in FALCON KL1333 erhalten haben, erhalten eine Wiederbehandlung, während Probanden, die zuvor mit Placebo behandelt wurden, gegenüber KL1333 behandlungsnaiv sind.

Die Studie besteht aus einem Screening-Besuch (wenn der Proband direkt vom Abschlussbesuch der FALCON-Studie [FALCON Woche 48] oder vom Sicherheitsnachbeobachtungsbesuch [FALCON Woche 53] übernommen wird, fällt der Screening-Besuch mit diesem Besuch zusammen), einem 48-wöchigen Behandlungskurs mit KL1333 bis zu 100 mg/Tag, einem Abschlussbesuch (Ende der Behandlung; EoT) und etwa 5 Wochen Nachbeobachtung, einschließlich des Studienendbesuchs (EoS). Die Behandlungsdauer kann über 48 Wochen hinaus verlängert werden, bis das Studienmedikament kommerziell oder anderweitig verfügbar ist. In diesem Fall erfolgt der EoT-Besuch später als in Woche 48. Periodische Sicherheitsüberwachungsbesuche (Telefonbesuche alle 4 Wochen nach Woche 48 und Klinikbesuche alle 24 Wochen nach Woche 48) werden für Probanden, die KL1333 in der optionalen verlängerten Behandlungsphase erhalten, fortgesetzt, bis das Studienmedikament kommerziell oder anderweitig verfügbar ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

140

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss der FALCON-Studie (Alter 18 Jahre oder älter) und nach Meinung des Prüfers und Sponsors Einhaltung der Studienanforderungen
  • Bereitschaft und Fähigkeit, Studientermine innerhalb der festgelegten Zeitfenster wahrzunehmen
  • Bereitschaft und Fähigkeit, elektronische patientenberichtete Ergebnisse zu erfassen
  • Begleitmedikation, die nach klinischer Möglichkeit während der gesamten Studienteilnahme voraussichtlich stabil bleibt
  • Bereitschaft, die Behandlung mit Idebenon während der Studie auszusetzen

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband ist nach Meinung des Prüfers voraussichtlich nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z.B. aufgrund kognitiver Beeinträchtigungen, oder aus irgendeinem Grund ungeeignet.
  • Jegliche medizinische, psychiatrische, laborbezogene oder andere Erkrankung, die die Nutzen-Risiko-Überlegungen der Studienteilnahme negativ beeinflussen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte und nach Einschätzung des Prüfers und/oder des medizinischen Monitors den Probanden für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen würde.

Probanden, die nicht direkt beim Abschlussbesuch der FALCON-Studie (FALCON Woche 48) oder beim Sicherheitsnachbeobachtungsbesuch (FALCON Woche 53) eingeschlossen werden, müssen während des Screening-Besuchs die folgenden zusätzlichen Ausschlusskriterien erfüllen:

• Allgemeine Müdigkeit oder Muskelschwäche aufgrund anderer Ursachen als Mitochondriopathie, nach Meinung des Prüfers.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Verlängerungsstudie
Die Probanden erhalten 48 Wochen lang mindestens zweimal täglich Medikamente
Arzneimittel: Napazimon

Produkt: KL1333 (internationaler Freiname: Napazimon) Dosis: Jeder Proband wird auf seine/ihre maximal gut verträgliche Dosis hochtitriert. Die Startdosis beträgt 25 mg KL1333 zweimal täglich (BID; Gesamttagesdosis 50 mg). Wenn KL1333 nach 4-wöchiger Behandlung als gut verträglich eingestuft wird, wird die Dosis auf 50 mg KL1333 BID erhöht (Gesamttagesdosis 100 mg). Die Dosis kann während der Studie nach Ermessen des Prüfers von 50 mg BID auf 25 mg BID reduziert werden, falls Verträglichkeitsprobleme auftreten.

Häufigkeit: Zweimal täglich Verabreichungsweg: Oral

Andere Namen:
  • KL1333

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Während der Studie mindestens 48 Wochen
Die Anzahl unerwünschter Ereignisse wird während der gesamten Studie für alle Probanden überwacht.
Während der Studie mindestens 48 Wochen
Körperliche Untersuchung
Zeitfenster: Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Die folgenden Parameter und Körpersysteme werden untersucht und eventuelle Abweichungen beschrieben: Größe und Gewicht; allgemeines Erscheinungsbild; Haut; Kopf, Ohren, Augen, Nase und Rachen; Lungen; Herz; Untersuchung der unteren Extremitäten; Bauch; neurologische Untersuchung und Lymphknoten. Klinisch signifikante Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert sollten als unerwünschte Ereignisse (AEs) erfasst werden.
Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Vitalzeichen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Körpertemperatur, systolischer und diastolischer Blutdruck mit Manschette, Pulsfrequenz und Pulsoximetrie werden gemessen, und alle klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert sollten als unerwünschte Ereignisse (AEs) erfasst werden.
Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Änderungen der EKG-Parameter gegenüber dem Ausgangswert werden bewertet.
Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Sicherheitslabor - Blutchemie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn (Woche 0), Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Überwachung der klinisch signifikanten Laborergebnisse für Natrium, Kalium, Chlorid, Bikarbonat/Kohlendioxid, Harnstoffstickstoff im Blut, Serumkreatinin, Glukose, Albumin, Gesamtprotein, alkalische Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase, Alanin-Aminotransferase, Gesamtbilirubin, direktes Bilirubin, indirektes Bilirubin, Kalzium, Gamma-Glutamyltransferase, Kreatinkinase
Zu Studienbeginn (Woche 0), Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Sicherheitslabor - Urinanalyse
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Überwachung der klinisch signifikanten Laborergebnisse für spezifisches Gewicht, pH-Wert, semiquantitative "Teststreifen"-Auswertung von Glukose, Protein, Bilirubin, Ketonen, Leukozyten, Blutmikroskopie und/oder Kultur, die bei klinischer Indikation oder bei positivem Urinanalyseergebnis durchzuführen sind.
Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Sicherheitslabor - Hämatologie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Überwachung der klinisch signifikanten Laborergebnisse für Hämoglobin, Hämatokrit, weiße Blutkörperchen mit Differenzial (Monozyten, Eosinophile, Basophile, Neutrophile, Lymphozyten) als absoluter Wert, Erythrozytenzahl, Thrombozytenzahl, C-reaktives Protein
Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Auftreten von metabolischer Dekompensation und Laktatazidose oder bildgebend bestätigten schlaganfallähnlichen Episoden infolge von GI-Nebenwirkungen und AESIs
Zeitfenster: Durch Studium mindestens für 48 Wochen
Diese Ereignisse werden während der gesamten Studie überwacht.
Durch Studium mindestens für 48 Wochen
Columbia-Skala zur Erfassung der Suizidalität (C-SSRS)
Zeitfenster: Bei Baseline Woche 0
Der C-SSRS bewertet das Risiko von Suizidgedanken und -verhalten durch eine Reihe von Fragen, um Suizidgedanken und -verhalten, die Schwere und Dringlichkeit des Risikos sowie den Grad der Unterstützung, den die Person möglicherweise benötigt, zu beurteilen. C-SSRS-Schweregrad der Ideation mit einem Score von 4 oder 5 werden als schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) betrachtet.
Bei Baseline Woche 0

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patient-reported mitochondrial fatigue
Zeitfenster: Während der Studie mindestens 48 Wochen lang
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® Fatigue PMD Kurzform. Die PROMIS® Fatigue PMD Kurzform besteht aus 9 Items. Jedes Item hat numerische Bewertungsskalen (NRS) Antwortoptionen bestehend aus nie (1), selten (2), manchmal (3), oft (4) und immer (5).
Während der Studie mindestens 48 Wochen lang
Funktionales Ergebnis
Zeitfenster: Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
30-Sekunden-Sit-to-Stand-Test
Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Patientenberichtete Funktion der unteren Extremitäten
Zeitfenster: Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Neuro-QOL Untere Extremitäten Funktion (Mobilität) - Kurzform. Es handelt sich um eine zuverlässige und validierte kurze 8-Punkte-Umfrage zur Fähigkeit einer Person, verschiedene Aktivitäten auszuführen, die den unteren Gliedmaßen/Rumpfbereich und zunehmende Grade der Körperbewegung betreffen. Jeder Punkt hat numerische Bewertungsskalen (NRS)-Antwortoptionen, bestehend aus Ohne jegliche Schwierigkeit (5), Mit ein wenig Schwierigkeit (4), Mit einiger Schwierigkeit (3), Mit großer Schwierigkeit (2) und Nicht in der Lage zu tun (1).
Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Weitere patientenberichtete Endpunkte - Patient Global Impression (mehrere)
Zeitfenster: Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Der Patient Global Impression of Severity wird auf einer 4-Punkte-NRS bewertet, wobei der Schweregrad auf einer Skala von 1 (keine) bis 4 (schwer) beurteilt wird. Der Patient Global Impression of Change wird auf einer 5-Punkt-numerischen Bewertungsskala (NRS) bewertet, wobei die Veränderung vom Ausgangswert auf einer Skala von 2 (viel besser) bis -2 (viel schlechter) beurteilt wird, wobei 0 keine Veränderung vom Ausgangswert bedeutet.
Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Weitere patientenberichtete Endpunkte - 5-stufiger EuroQol-5 Dimension
Zeitfenster: Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Der EQ-5D-5L umfasst Items zu Mobilität, Selbstversorgung, alltäglichen Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Die Skala ergibt einen einzigen Wert auf einer Skala von 0 bis 100.
Zu Baseline Woche 0, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Globaler Eindruck des Schweregrads der PMD-Erkrankungsausprägung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 0, Woche 24 und Woche 48
Klinisches Globalurteil des Prüfarztes zu PMD - Schweregrad und Veränderung
Zu Studienbeginn, Woche 0, Woche 24 und Woche 48
Bewertungen des Fortschreitens mitochondrialer Erkrankungen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 24 und Woche 48
Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale, Subskalen I-III
Zu Studienbeginn Woche 0, Woche 24 und Woche 48
Mitochondrialer Diabetes, Subgruppenanalyse
Zeitfenster: Bei Baseline Woche 0, Woche 24 und Woche 48
Glykiertes Hämoglobin (HbA1c, bei Probanden mit Diabetes)
Bei Baseline Woche 0, Woche 24 und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Mitarbeiter

ICON plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

9. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KL1333 2025-104B
  • 2025-524367-20-00 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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