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Untersuchung von TD101, einer Small Interfering RNA (siRNA), die für die Behandlung von Pachyonychia Congenita entwickelt wurde

18. November 2008 aktualisiert von: Pachyonychia Congenita Project

Eine placebokontrollierte Single-Center-Studie mit ansteigender Dosis zur Toleranz und Sicherheit von TD101, einer siRNA zur Behandlung von Pachyonychia Congenita

Pachyonychia congenita (PC) ist eine seltene, autosomal dominante Keratinerkrankung, die Nägel, Haut, Mundschleimhäute, Kehlkopf, Haare und Zähne betrifft. Pathogene Mutationen in Keratin K6a, K6b, K16 oder K17 wirken über einen dominant negativen Mechanismus und führen zu Manifestationen der Krankheit. Das am stärksten beeinträchtigende PC-Symptom ist eine schmerzhafte Fußsohlenblasenbildung und Keratodermie, die bei mehr als 50 Prozent der Patienten den Einsatz von Gehhilfen erfordern. Trotz unseres Verständnisses der molekularen Grundlagen von PC beschränkt sich die derzeitige Behandlung auf die mechanische Entfernung der dicken Schwielen, unspezifische topische Keratolytika und orale Retinoide, von denen keines die Blasenbildung oder Fußsohlenschmerzen zufriedenstellend lindert. Eine öffentliche Wohltätigkeitsorganisation, PC Project, wurde gegründet, um die Entwicklung von Behandlungen für PC zu unterstützen (www.pachyonychia.org). In Zusammenarbeit mit dieser Wohltätigkeitsorganisation hat ein kleines Unternehmen, TransDerm, Inc., eine kleine interferierende RNA (siRNA) entwickelt, die speziell auf eine Mutation in einem der PC-Keratine, K6a, abzielt. Da diese siRNA auf eine einzelne Nukleotidmutation abzielt, ist sie nur gegen PC-Subjekte wirksam, die diese spezifische Mutation tragen. Derzeit gibt es nur sechs bekannte Patienten, die diese Mutation im International Pachyonychia Congenita Research Registry tragen, aber drei dieser Patienten leben in Salt Lake City (eine Mutter und zwei ihrer Kinder). Wir schlagen vor, eine klinische Studie der Phase Ib durchzuführen, um die Sicherheit und Verträglichkeit von TD101 bei PC-Patienten mit einer N171K-Mutation zu testen. Wir werden die Behandlung des erwachsenen Patienten vor der Rekrutierung der Minderjährigen abschließen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine positive genetische Identifizierung der N171K-Mutation im Keratin-6a-Gen von einem CLIA-zertifizierten Labor;
  • Bezeugte, unterzeichnete Einverständniserklärung, die vom Institutional Review Board/Ethics Committee genehmigt wurde;
  • Ein unterschriebenes Genehmigungsformular des Health Information Portability and Accountability Act (HIPAA), das die Verwendung und Offenlegung der individuell identifizierbaren Gesundheitsinformationen des Patienten für Personen erlaubt, die in den Vereinigten Staaten von Amerika registriert sind;
  • Männliche oder weibliche Probanden jeder Rasse im Alter von 10 Jahren und älter;
  • Vollständige körperliche Untersuchung und Anamnese, die keine Anomalien aufweisen, die die Studienziele beeinträchtigen;
  • Normale oder klinisch nicht signifikante Baseline-Labortests, einschließlich Hämogramm, ANA, Serumchemie-Panel, Urinanalyse, C3a, Bb und APTT, PT;
  • Negativer Schwangerschaftstest (nur Frauen).

Ausschlusskriterien:

  • Frauen im gebärfähigen Alter, die keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (z. Implantate, Injektionen, kombinierte orale Kontrazeptiva, einige intrauterine Kontrazeptiva) während der Studie;
  • Diabetes mellitus, der eine andere Behandlung als Diät und Bewegung erfordert;
  • Behandlung jeglicher Art von Krebs innerhalb der letzten sechs Monate;
  • Vorgeschichte einer signifikanten inneren Krankheit;
  • Probanden, die bekanntermaßen allergisch gegen eines der Testprodukte oder Komponenten in den Testprodukten sind oder eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder allergischen Reaktionen auf eines der Studienpräparate haben;
  • Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch auf der Straße;
  • Jeder Patient, der die Studienteilnahmeanforderungen nicht erfüllen kann;
  • Probanden, die innerhalb von 60 Tagen vor der Registrierung oder Teilnahme an einer Forschungsstudie parallel zu dieser Studie an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat oder -gerät teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Fuß 1
Eine Wirkstoffinjektion von TD101 wird in einen Kallus an der Unterseite eines Fußes injiziert.
Arzneimittel: TD101
TD101 wird in einen Kallus an der Unterseite eines Fußes des Patienten injiziert
Placebo-Komparator: Fuß 2
Eine Placebo-Injektion (normale Kochsalzlösung) wird in eine Hornhaut an der Unterseite eines Fußes injiziert.
Arzneimittel: Normale Kochsalzlösung (Placebo)
Eine normale Kochsalzlösung (Placebo) wird in einen Fuß des Patienten injiziert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Sicherheit/Toxizität von TD101
Zeitfenster: 18 Wochen, gefolgt von einer 3-monatigen Auswaschphase
18 Wochen, gefolgt von einer 3-monatigen Auswaschphase

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Wirksamkeit von TD101
Zeitfenster: 18 Wochen, gefolgt von einer 3-monatigen Auswaschphase
18 Wochen, gefolgt von einer 3-monatigen Auswaschphase

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Pachyonychia Congenita Project

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Juli 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Juli 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Juli 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. November 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. November 2008

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2008

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 24013

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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