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Studio di TD101, un piccolo RNA interferente (siRNA) progettato per il trattamento della pachionichia congenita

18 novembre 2008 aggiornato da: Pachyonychia Congenita Project

Uno studio a centro singolo, controllato con placebo, in aumento della dose per la tolleranza e la sicurezza di TD101, un siRNA progettato per il trattamento della pachionichia congenita

Pachyonychia congenita (PC) è una rara malattia autosomica dominante della cheratina che colpisce le unghie, la pelle, le mucose orali, la laringe, i capelli e i denti. Le mutazioni patogene nella cheratina K6a, K6b, K16 o K17 agiscono attraverso un meccanismo negativo dominante, portando a manifestazioni della malattia. Il sintomo di PC più invalidante è una dolorosa formazione di vesciche plantari e cheratodermia che richiede l'uso di dispositivi di deambulazione in oltre il 50% dei pazienti. Nonostante la nostra comprensione delle basi molecolari del PC, il trattamento attuale è limitato alla rimozione meccanica dei calli spessi, cheratolitici topici non specifici e retinoidi orali, nessuno dei quali allevia in modo soddisfacente la formazione di vesciche o il dolore plantare. Un ente di beneficenza pubblico, PC Project, è stato fondato per supportare lo sviluppo di trattamenti per PC (www.pachyonychia.org). In collaborazione con questo ente di beneficenza, una piccola azienda, TransDerm, Inc., ha sviluppato un piccolo RNA interferente (siRNA) che mira specificamente a una mutazione in una delle cheratine PC, K6a. Poiché questo siRNA prende di mira una singola mutazione nucleotidica, sarà efficace solo contro i soggetti PC che ospitano questa specifica mutazione. Attualmente ci sono solo sei pazienti noti portatori di questa mutazione nel Registro internazionale di ricerca sulla pachionichia congenita, ma tre di questi pazienti vivono a Salt Lake City (una madre e due dei suoi figli). Proponiamo di eseguire uno studio clinico di fase Ib per testare la sicurezza e la tollerabilità di TD101 in pazienti PC portatori di una mutazione N171K. Completeremo il trattamento del paziente adulto prima del reclutamento dei minori.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Un'identificazione genetica positiva della mutazione N171K nel gene della cheratina 6a da un laboratorio certificato CLIA;
  • Consenso informato firmato e testimoniato, approvato dal Comitato di revisione istituzionale/Comitato etico;
  • Un modulo di autorizzazione HIPAA (Health Information Portability and Accountability Act) firmato che consente l'uso e la divulgazione delle informazioni sanitarie identificabili individualmente del paziente per coloro che sono iscritti negli Stati Uniti d'America;
  • Soggetti maschi o femmine di qualsiasi razza di età pari o superiore a 10 anni;
  • Esame fisico completo e anamnesi che non indichino anomalie che interferiscano con gli obiettivi dello studio;
  • Test di laboratorio al basale normali o non clinicamente significativi, inclusi emogramma, ANA, pannello chimico del siero, analisi delle urine, C3a, Bb e APTT, PT;
  • Test di gravidanza negativo (solo femmine).

Criteri di esclusione:

  • Donne in età fertile che non utilizzano un metodo contraccettivo altamente efficace (ad es. protesi, iniettabili, contraccettivi orali combinati, alcuni dispositivi contraccettivi intrauterini) durante lo studio;
  • Diabete mellito che richiede un trattamento diverso dalla dieta e dall'esercizio fisico;
  • Trattamento di qualsiasi tipo per il cancro negli ultimi sei mesi;
  • Storia di qualsiasi malattia interna significativa;
  • Soggetti che sono noti per essere allergici a uno qualsiasi dei prodotti del test o di qualsiasi componente del prodotto o dei prodotti del test o storia di ipersensibilità o reazioni allergiche a uno qualsiasi dei preparati dello studio;
  • Storia di abuso di droghe o alcol da strada;
  • Qualsiasi paziente non in grado di soddisfare i requisiti di frequenza allo studio;
  • - Soggetti che hanno partecipato a qualsiasi altra sperimentazione di un farmaco o dispositivo sperimentale entro 60 giorni prima dell'arruolamento o della partecipazione a uno studio di ricerca in concomitanza con questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Piede 1
Un'iniezione di droga attiva di TD101 viene iniettata in un callo sul fondo di un piede.
Droga: TD101
TD101 viene iniettato in un callo sul fondo di uno dei piedi del paziente
Comparatore placebo: Piede 2
Un'iniezione di placebo (soluzione salina normale) viene iniettata in un callo sulla parte inferiore di un piede.
Droga: Soluzione salina normale (placebo)
Una normale soluzione salina (placebo) viene iniettata in uno dei piedi del paziente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare la sicurezza/tossicità del TD101
Lasso di tempo: 18 settimane, seguite da un periodo di lavaggio di 3 mesi
18 settimane, seguite da un periodo di lavaggio di 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare l'efficacia di TD101
Lasso di tempo: 18 settimane, seguite da un periodo di lavaggio di 3 mesi
18 settimane, seguite da un periodo di lavaggio di 3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Pachyonychia Congenita Project

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 luglio 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 novembre 2008

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 novembre 2008

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2008

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 24013

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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