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Estudio de TD101, un ARN pequeño de interferencia (ARNip) diseñado para el tratamiento de la paquioniquia congénita

18 de noviembre de 2008 actualizado por: Pachyonychia Congenita Project

Un estudio de seguridad y dosis creciente controlado con placebo de un solo centro de TD101, un siRNA diseñado para el tratamiento de la paquioniquia congénita

La paquioniquia congénita (PC) es una rara enfermedad autosómica dominante de la queratina que afecta las uñas, la piel, las mucosas orales, la laringe, el cabello y los dientes. Las mutaciones patogénicas en la queratina K6a, K6b, K16 o K17 actúan a través de un mecanismo negativo dominante, dando lugar a las manifestaciones de la enfermedad. El síntoma de CP más incapacitante es una ampolla plantar dolorosa y queratodermia que requiere el uso de dispositivos de deambulación en más del 50 por ciento de los pacientes. A pesar de nuestra comprensión de la base molecular de la PC, el tratamiento actual se limita a la eliminación mecánica de los callos gruesos, queratolíticos tópicos no específicos y retinoides orales, ninguno de los cuales alivia satisfactoriamente las ampollas o el dolor plantar. Se ha fundado una organización benéfica pública, PC Project, para apoyar el desarrollo de tratamientos para PC (www.pachyonychia.org). En colaboración con esta organización benéfica, una pequeña empresa, TransDerm, Inc., ha desarrollado un pequeño ARN de interferencia (siRNA) que se dirige específicamente a una mutación en una de las queratinas de PC, K6a. Como este siRNA se dirige a una mutación de un solo nucleótido, solo será efectivo contra sujetos con PC que albergan esta mutación específica. Actualmente, solo hay seis pacientes conocidos que portan esta mutación en el Registro Internacional de Investigación de Paquioniquia Congénita, pero tres de estos pacientes viven en Salt Lake City (una madre y dos de sus hijos). Proponemos realizar un ensayo clínico de Fase Ib para probar la seguridad y tolerabilidad de TD101 en pacientes con CP portadores de una mutación N171K. Completaremos el tratamiento del paciente adulto antes de la contratación de los menores.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
1

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Una identificación genética positiva de la mutación N171K en el gen de la queratina 6a de un laboratorio certificado por CLIA;
  • Consentimiento informado firmado y presenciado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética;
  • Un formulario de autorización firmado de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad de la Información de Salud (HIPAA) que permite el uso y la divulgación de la información de salud identificable individualmente del paciente para aquellos inscritos en los Estados Unidos de América;
  • Sujetos masculinos o femeninos de cualquier raza de 10 años de edad o más;
  • Examen físico completo e historial médico que no indique anomalías que interfieran con los objetivos del estudio;
  • Pruebas de laboratorio basales normales o no clínicamente significativas, incluidos hemograma, ANA, panel de química sérica, análisis de orina, C3a, Bb y APTT, PT;
  • Prueba de embarazo negativa (solo mujeres).

Criterio de exclusión:

  • Las mujeres en edad fértil que no utilizan un método anticonceptivo altamente eficaz (p. implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados, algunos dispositivos anticonceptivos intrauterinos) durante el estudio;
  • Diabetes mellitus que requiere un tratamiento diferente a la dieta y el ejercicio;
  • Tratamiento de cualquier tipo de cáncer en los últimos seis meses;
  • Antecedentes de cualquier enfermedad interna importante;
  • Sujetos que se sabe que son alérgicos a cualquiera de los productos de prueba o cualquier componente en los productos de prueba o antecedentes de hipersensibilidad o reacciones alérgicas a cualquiera de las preparaciones del estudio;
  • Historial de abuso de drogas o alcohol en la calle;
  • Cualquier paciente que no pueda cumplir con los requisitos de asistencia al estudio;
  • Sujetos que hayan participado en cualquier otro ensayo de un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 60 días anteriores a la inscripción o participación en un estudio de investigación concurrente con este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: Pie 1
Se inyecta una inyección de fármaco activo de TD101 en un callo en la parte inferior de un pie.
Droga: TD101
TD101 se inyecta en un callo en la planta de uno de los pies del paciente
Comparador de placebos: Pie 2
Se inyecta una inyección de placebo (solución salina normal) en un callo en la planta de un pie.
Droga: Solución salina normal (placebo)
Se inyecta una solución salina normal (placebo) en uno de los pies del paciente.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar la seguridad/toxicidad de TD101
Periodo de tiempo: 18 semanas, seguido de un período de lavado de 3 meses
18 semanas, seguido de un período de lavado de 3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar la eficacia de TD101
Periodo de tiempo: 18 semanas, seguido de un período de lavado de 3 meses
18 semanas, seguido de un período de lavado de 3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Pachyonychia Congenita Project

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2008

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2008

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
15 de julio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de julio de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de julio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
19 de noviembre de 2008

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de noviembre de 2008

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2008

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 24013

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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