Untersuchung von TD101, einer Small Interfering RNA (siRNA), die für die Behandlung von Pachyonychia Congenita entwickelt wurde

Einschlusskriterien:

• Eine positive genetische Identifizierung der N171K-Mutation im Keratin-6a-Gen von einem CLIA-zertifizierten Labor;
• Bezeugte, unterzeichnete Einverständniserklärung, die vom Institutional Review Board/Ethics Committee genehmigt wurde;
• Ein unterschriebenes Genehmigungsformular des Health Information Portability and Accountability Act (HIPAA), das die Verwendung und Offenlegung der individuell identifizierbaren Gesundheitsinformationen des Patienten für Personen erlaubt, die in den Vereinigten Staaten von Amerika registriert sind;
• Männliche oder weibliche Probanden jeder Rasse im Alter von 10 Jahren und älter;
• Vollständige körperliche Untersuchung und Anamnese, die keine Anomalien aufweisen, die die Studienziele beeinträchtigen;
• Normale oder klinisch nicht signifikante Baseline-Labortests, einschließlich Hämogramm, ANA, Serumchemie-Panel, Urinanalyse, C3a, Bb und APTT, PT;
• Negativer Schwangerschaftstest (nur Frauen).

Ausschlusskriterien:

• Frauen im gebärfähigen Alter, die keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (z. Implantate, Injektionen, kombinierte orale Kontrazeptiva, einige intrauterine Kontrazeptiva) während der Studie;
• Diabetes mellitus, der eine andere Behandlung als Diät und Bewegung erfordert;
• Behandlung jeglicher Art von Krebs innerhalb der letzten sechs Monate;
• Vorgeschichte einer signifikanten inneren Krankheit;
• Probanden, die bekanntermaßen allergisch gegen eines der Testprodukte oder Komponenten in den Testprodukten sind oder eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder allergischen Reaktionen auf eines der Studienpräparate haben;
• Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch auf der Straße;
• Jeder Patient, der die Studienteilnahmeanforderungen nicht erfüllen kann;
• Probanden, die innerhalb von 60 Tagen vor der Registrierung oder Teilnahme an einer Forschungsstudie parallel zu dieser Studie an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat oder -gerät teilgenommen haben.