Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TD101, małego interferującego RNA (siRNA) przeznaczonego do leczenia Pachyonychia Congenita

18 listopada 2008 zaktualizowane przez: Pachyonychia Congenita Project

Jednoośrodkowe, kontrolowane placebo badanie zwiększania dawki w stosunku do tolerancji i bezpieczeństwa TD101, siRNA przeznaczonego do leczenia wrodzonej pachyonychii

Pachyonychia congenita (PC) to rzadka, autosomalna dominująca choroba keratynowa, która atakuje paznokcie, skórę, błony śluzowe jamy ustnej, krtań, włosy i zęby. Patogenne mutacje w keratynie K6a, K6b, K16 lub K17 działają poprzez dominujący mechanizm negatywny, prowadząc do objawów choroby. Najbardziej upośledzającym objawem PC są bolesne pęcherze na podeszwie i rogowacenie naskórka, które u ponad 50 procent pacjentów wymagają użycia urządzeń do poruszania się. Pomimo naszego zrozumienia molekularnych podstaw PC, obecne leczenie ogranicza się do mechanicznego usuwania grubych modzeli, niespecyficznych miejscowych środków keratolitycznych i doustnych retinoidów, z których żaden nie łagodzi w zadowalający sposób pęcherzy ani bólu podeszwowego. Publiczna organizacja charytatywna PC Project została założona w celu wspierania rozwoju metod leczenia PC (www.pachyonychia.org). We współpracy z tą organizacją charytatywną mała firma TransDerm, Inc. opracowała mały interferujący RNA (siRNA), który jest ukierunkowany na mutację w jednej z keratyn PC, K6a. Ponieważ to siRNA jest ukierunkowane na mutację pojedynczego nukleotydu, będzie skuteczne tylko przeciwko pacjentom z PC, którzy mają tę specyficzną mutację. Obecnie jest tylko sześciu znanych pacjentów, którzy są nosicielami tej mutacji w Międzynarodowym Rejestrze Badawczym Pachyonychia Congenita, ale trzech z tych pacjentów mieszka w Salt Lake City (matka i dwoje jej dzieci). Proponujemy przeprowadzenie badania klinicznego fazy Ib w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i tolerancji TD101 u pacjentów z PC będących nosicielami mutacji N171K. Dokończymy leczenie dorosłego pacjenta przed rekrutacją nieletnich.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pozytywna identyfikacja genetyczna mutacji N171K w genie keratyny 6a z laboratorium certyfikowanego przez CLIA;
  • Świadkowie, podpisana świadoma zgoda zatwierdzona przez instytucjonalną komisję rewizyjną/komisję ds. etyki;
  • Podpisany formularz autoryzacji zgodnie z ustawą Health Information Portability and Accountability Act (HIPAA), który zezwala na wykorzystywanie i ujawnianie informacji zdrowotnych pacjenta umożliwiających identyfikację osób zarejestrowanych w Stanach Zjednoczonych Ameryki;
  • Mężczyźni lub kobiety dowolnej rasy w wieku 10 lat i starsi;
  • Pełne badanie fizykalne i historia choroby wskazujące na brak nieprawidłowości, które mogłyby kolidować z celami badania;
  • Normalne lub nieistotne klinicznie wyjściowe badania laboratoryjne, w tym hemogram, ANA, panel biochemiczny surowicy, analiza moczu, C3a, Bb i APTT, PT;
  • Negatywny test ciążowy (tylko kobiety).

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznej metody antykoncepcji (np. implanty, preparaty do wstrzykiwań, złożone doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wkładki antykoncepcyjne wewnątrzmaciczne) podczas badania;
  • Cukrzyca wymagająca leczenia innego niż dieta i ćwiczenia fizyczne;
  • Leczenie dowolnego rodzaju raka w ciągu ostatnich sześciu miesięcy;
  • Historia jakiejkolwiek istotnej choroby wewnętrznej;
  • Osoby, o których wiadomo, że są uczulone na którykolwiek z testowanych produktów lub którykolwiek składnik produktu testowego lub w wywiadzie nadwrażliwość lub reakcje alergiczne na którykolwiek z badanych preparatów;
  • Historia ulicznego nadużywania narkotyków lub alkoholu;
  • Każdy pacjent, który nie jest w stanie spełnić wymagań uczestnictwa w badaniu;
  • Osoby, które brały udział w jakimkolwiek innym badaniu badanego leku lub urządzenia w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania lub uczestnictwem w badaniu równoległym do tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Stopa 1
Wstrzyknięcie aktywnego leku TD101 jest wstrzykiwane w kalus na spodzie jednej stopy.
Lek: TD101
TD101 jest wstrzykiwany w kalus na spodzie jednej ze stóp pacjenta
Komparator placebo: Stopa 2
Wstrzyknięcie placebo (normalnej soli fizjologicznej) wstrzykuje się do kalusa na spodzie jednej stopy.
Lek: Normalna sól fizjologiczna (placebo)
Normalny roztwór soli fizjologicznej (placebo) jest wstrzykiwany w jedną ze stóp pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Określ bezpieczeństwo/toksyczność TD101
Ramy czasowe: 18 tygodni, po czym następuje 3-miesięczny okres wymywania
18 tygodni, po czym następuje 3-miesięczny okres wymywania

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Określ skuteczność TD101
Ramy czasowe: 18 tygodni, po czym następuje 3-miesięczny okres wymywania
18 tygodni, po czym następuje 3-miesięczny okres wymywania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Pachyonychia Congenita Project

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 lipca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 lipca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 lipca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 listopada 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 listopada 2008

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 24013

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami