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Studie des rekombinanten Faktor-IX-Produkts IB1001 bei zuvor behandelten pädiatrischen Probanden mit Hämophilie B

11. März 2021 aktualisiert von: Medexus Pharma, Inc.
Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit (akute Wirkungen im Zusammenhang mit Infusionen und Entwicklung von Inhibitoren) und Wirksamkeit (Durchbruchblutung und Blutungskontrolle während der Prophylaxe) von IB1001 bei zuvor behandelten pädiatrischen Probanden mit Hämophilie B.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Indien, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indien, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Indien, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden müssen eine schriftliche Einverständniserklärung des Institution Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) abgeben und bereit sein, die erforderlichen Studienbesuche durchzuführen und Anweisungen zu befolgen, während sie an der Studie teilnehmen. Für Probanden im Alter von ≥ 7 Jahren wird die Zustimmung eingeholt, wenn dies von der Institution verlangt wird. Für Probanden unter 7 Jahren ist es nicht sinnvoll, eine rechtliche Zustimmung einzuholen.
  2. Patienten mit schwerer (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 IE/dl) Hämophilie B, die derzeit eine Bedarfstherapie erhalten, mit mindestens 2 Blutungsepisoden, die eine Faktor-IX-Therapie erforderten, in den vorangegangenen 6 Monaten oder 4 Blutungsepisoden in den vorangegangenen 12 Monaten; Patienten unter Prophylaxe mit einem ähnlichen Blutungsmuster wie oben, das vor Beginn der Prophylaxe gezeigt wurde
  3. Immunkompetent (CD4-Zahl >400/mm3) und keine immunmodulierenden oder chemotherapeutischen Wirkstoffe erhalten
  4. Vorbehandelte Patienten mit mindestens 50 Kontakttagen mit einem Faktor-IX-Präparat
  5. Thrombozytenzahl mindestens 150.000/mm3
  6. Leberfunktion: Alanin-Transaminase [ALT] und Aspartat-Transaminase [AST] ≤2-fache Obergrenze des Normalbereichs
  7. Gesamtbilirubin ≤ 1,5-fache Obergrenze des Normalbereichs
  8. Nierenfunktion: Serumkreatinin ≤ 1,25-fache Obergrenze des Normalbereichs
  9. Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie für ca. 6 Monate (50 Expositionen)
  10. Alter ≤12 Jahre
  11. Hämoglobin ≥7 g/dl zum Zeitpunkt der Blutabnahme

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte von Faktor-IX-Inhibitoren ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BE)
  2. Vorliegen einer anderen Gerinnungsstörung
  3. Hinweise auf eine thrombotische Erkrankung, Fibrinolyse oder disseminierte intravaskuläre Gerinnung (DIC)
  4. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt
  5. Auf Medikamente, die die Hämostase beeinflussen könnten, wie Aspirin
  6. Schlechte Compliance in der Vorgeschichte, ein schwerwiegender medizinischer oder sozialer Zustand oder andere Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme oder Einhaltung des Studienprotokolls beeinträchtigen würden
  7. Vorgeschichte einer Nebenwirkung auf entweder aus Plasma gewonnenen Faktor IX oder rekombinanten Faktor IX, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigte, Blutungsepisoden mit einem Faktor-IX-Produkt zu behandeln

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IB1001
Biologisch: IB1001
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor IX
  • IXINITÄT

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der für die Blutungskontrolle erforderlichen Infusionen
Zeitfenster: Behandlungsstudie: mindestens 50 ED (ca. 6 Monate); tatsächliche mittlere Studiendauer: 39,7 ± 12,4 Monate
Behandlungsstudie: mindestens 50 ED (ca. 6 Monate); tatsächliche mittlere Studiendauer: 39,7 ± 12,4 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bereich unter der Kurve (0-inf)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Terminale Halbwertszeit
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Konzentration (max.)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Spielraum
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen (Steady State)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Behandlungsstudie: mindestens 50 ED (ca. 6 Monate); tatsächliche mittlere Studiendauer: 41,7 +/- 11,7 Monate
Die Maßnahme wurde während der Behandlungsstudie bewertet
Behandlungsstudie: mindestens 50 ED (ca. 6 Monate); tatsächliche mittlere Studiendauer: 41,7 +/- 11,7 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Januar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Januar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IB1001-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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